指南1：研究問題

指南1：研究問題

Guideline 1： Study Question

藥物經濟學評價的第一步是明確研究問題，主要包括研究背景（Study Background）、研究產品（Study Object）、研究角度（Study Perspective）、研究人群（Study Population）和研究目的（Study Objective）等內容。除主要研究問題外，也可包括次要研究問題，如干預對不同亞組（Subgroup）的影響或不同治療方式（單一治療和聯合治療）造成影響的差異等（CADTH，2006）。

1.1 研究背景（Background）

研究背景提供如下信息：相關疾病的流行病學（Epidemiology）概況及其經濟負擔（Economic Burden），主要干預手段與療效，國內外關于相關干預的藥物經濟學評價現狀（基本結論和尚存的問題），以及本研究的價值（必要性和重要性）等。

1.2 研究目的與假設（Objectives and Hypothesis）

研究者應當明確提出藥物經濟學評價的主要研究目的和待證明的假設，假設應當以可回答的方式提出。

1.3 研究角度（Perspective）

1.3.1 研究者應根據研究目的和報告對象明確研究角度，主要包括以下幾類研究角度：全社會角度（Societal Perspective），醫保方角度（Insurer’s Perspective），雇主角度（Employer’s Perspective）醫療提供者角度（Health Care Provider’s Perspective）以及患者角度（Patient’s Perspective）等。

1.3.2 在一項藥物經濟學評價中，應當自始至終堅持研究角度的一致性。

解釋：

（1）研究角度在藥物經濟學評價中具有舉足輕重的地位，一旦研究角度確定，研究設計、分析方法、成本和效果的測算等一系列評價過程也隨之確定下來。在不同的研究角度下，成本的范圍和估計、效果指標及計算都有很大差別。如轉移支付成本（Transfer Cost），從全社會角度分析，為避免重復計算該成本不納入成本計算范疇，而從轉移支付方（如衛生保健系統或醫院）角度，因成本不能得到補償而需計入成本（Genduso et al, 1996）。

（2）通常，最理想的藥物經濟學研究角度是全社會角度。這是因為藥物經濟學研究是建立在社會福利觀點的基礎上，意味著不管誰投入誰獲利，分析都應該包括所有的成本和效益，即衛生服務系統外的成本和效益也應該考慮。對于基于非社會角度開展的藥物經濟學評價，可以根據需要討論在全社會研究角度下的成本效果的變化情況。

1.4 目標人群（Target Population）

1.4.1 研究需要明確藥物的適用人群，納入標準（Inclusion Criteria）及排除標準（Exclusion Criteria）。目標人群應當采用流行病學特征描述病人類型，如疾病類型及嚴重程度、有或沒有其他并發癥（Complications）或危險因素、年齡、性別、社會經濟特征等。

1.4.2 經濟學評價通常在整體人群水平上進行，根據需要也可以在亞組水平上進行。亞組分析可以按人群特征、疾病亞型、嚴重程度以及有無合并癥（Comorbidity）等分組。

解釋：

亞組的差異對決策者非常重要，可以為決策者提供優先干預對象。但分組參數和亞組數量受樣本大小的限制。因此研究者要在分析的精確性和統計能力之間進行權衡。一般說來，有證據表明臨床效果和成本效果在不同組間存在差異時應當使用亞組分析，也可對研究方案中提出的那些亞組間可能存在的效益、成本或偏好間的差異進行經濟學評價。亞組分析需要建立在研究前參數已經很清楚的前提下，在簡單分析中亞組分析盡可能少。以下問題有助于判斷亞組差異是否是真正的差異（Oxman et al, 1992）：

（1）亞組差異大小是否具有臨床重要性（如可以導致亞組間不同的治療建議）？

（2）亞組間差異是否有統計學意義？

（3）是否亞組假設研究前與分析后不同？

（4）是否研究使用最少的亞組分析？

（5）是否是在同一研究中得到亞組間的差異（而不是兩個研究）？

（6）亞組差異與其他研究一致嗎？

（7）是否有直接（生物學）證據支持亞組間差異？

1.5 干預措施及對照選擇（Interventions and Comparators）

1.5.1 干 預 措 施（Intervention） 和 對 照（Comparator）的描述應該包括劑型、規格、用量、治療方式、合并用藥和治療背景等信息。對照的選擇建議盡可能采用適應癥相同的常規治療（Conventional Treatment）或標準治療（Standard Treatment）方案。如果某些疾病目前仍然無有效醫療措施或不建議干預（如前列腺癌的觀察等待法“Watchful Waiting”），藥物經濟學評價可以與安慰劑（即無干預）進行比較，但須說明其無醫藥干預的臨床合理性。對照藥品應以通用名（Generic Name）表示，并列出藥品的商品名（Brand Name）。

1.5.2 如果新藥屬于現存的治療藥物分類，原則上選擇同一治療分類中最常用的藥物或標準治療作為對照；如果藥物屬于一個新的治療藥物分類，且適應癥與其他藥相同，則選擇適應癥最相近的藥物作為對照。空白對照一般不推薦，僅在圍繞臨床試驗的平行研究（Piggyback）中使用。