對我國藥物經濟學應用的思考

徐國成 杜繼文

對我國藥物經濟學應用的思考

徐國成 杜繼文

目的探討影響我國藥物經濟學起步晚、發展慢的原因。方法從制度、體制、研究方法及人員短缺等因素入手，結合我國現狀進行剖析。結果明確了制約我國藥物經濟學發展的因素。結論建議我國政府提高政策引領、完善制度保障、健全藥物評審評價機制、規范技術支撐和培養研究型人才，使藥物經濟學在醫藥領域中發揮應有的作用。

藥物經濟學；應用；思考

藥物經濟學是運用經濟學的理論與方法研究藥物資源的合理配置和利用效率，并以有限的藥物資源實現人類健康狀況最大限度改善的科學，是一項為決策者提供實證分析的新興學科。藥物經濟學評價是其研究的主要內容，其方法有成本最小化分析法（CMA）、成本-效果分析法（CEA）、成本-效用分析法（CUA）和成本-效益分析法（CBA）。我國藥物經濟學的研究與應用才剛剛起步，大多數研究尚處于學術研討階段，其根本原因是政策引導乏力、制度保障缺位、體制和機制環境缺失、研究方法、評價標準不夠完善及研究人員短缺等因素，如此障礙使藥物經濟學處于發展的瓶頸。

1 我國藥物經濟學存在的問題

1.1 政策引導乏力藥物經濟學已被眾多國家運用于控制藥品費用的工具與手段。澳大利亞就強制規定藥品注冊申請時提交藥物經濟學評價數據；加拿大將藥物經濟學評價作為醫療保險賠付的依據；日本的藥物經濟學評價不僅用于企業申報新藥和藥品定價，還用于新藥研發方案的設計和制定營銷策略[1]。但在我國，藥物經濟學評價在宏觀藥品政策中的應用甚少，《中共中央國務院關于深化醫藥衛生體制改革的意見》中首次提出：“對新藥和專利藥品逐步實行定價前藥物經濟性評價制度”。在《改革藥品和醫療服務價格形成機制的意見》中指出“對可替代藥品和創新藥品定價逐步引入藥物經濟學評價方法，促進不同種類藥品保持合理比價關系”等，這僅僅說明，藥物經濟學評價已列入藥物相關政策制定的參考因素，至于在國家宏觀藥品政策中如何具體應用藥物經濟學評價，還缺乏明確的制度保障和嚴格的技術標準。

1.2 制度保障缺位、體制機制環境缺失藥物經濟學作為藥品費用控制的工具必須有制度保障才能發揮其控制藥品的作用。目前，我國藥物經濟學僅在藥品宏觀政策中有所提及，還沒有一項相關制度可保障其實施與運行，特別是新藥的研制與生產、公費醫療用藥報銷范圍、醫院用藥目錄的制訂、醫生用藥規范及藥品定價等方面評價制度缺失。同時，我國還沒有正式的《藥物經濟學評價指南》。藥物經濟學評價指南是用來評估研究質量的標準，更是一項針對醫療機構、藥企等進行規范要求的規章制度，如果沒有統一的藥物經濟學評價標準，沒有統一的研究方法、沒有統一的應用途徑，藥物經濟學評價的研究與實踐只是空談。另外，由于藥物經濟學評價最為主要的應用對象是醫療機構，特別是在臨床合理用藥方面具有獨特的作用，然而我國公立醫院采用的是“以藥養醫”機制，“以藥養醫”機制必然使醫院過分依賴藥品收入來維持其正常的運行，這在客觀上驅使醫院用藥的逐利性，使藥物經濟學這個藥品費用控制的工具沒有生存的土壤環境。

1.3 專業人才不足藥物經濟學研究涉及到信息的處理、數據的統計及模型技術的分析等，如模型的設計與應用、離散選擇試驗和數據計算等，這些工作都需要具有一定專業背景的專業人員進行[2]。而我國藥物經濟學專業人才缺乏，不僅從業人員數量少，而且熟練掌握藥物經濟學專業知識并能夠進行相應研究的人才少之更少。由于藥物經濟學是一個交叉學科，而目前我國從事藥物經濟學研究工作的人員多來自不同的專業背景，這使藥物經濟學評價的研究因專業背景的差異導致研究的同質性與片面性，缺少研究的綜合性與全面性。同時，我國醫藥高等教育中成立藥物經濟學專業的院校很少，加之資金設備不足、教師短缺，又缺少標準的課程設計和正規的教學計劃安排，導致研究人才奇缺。

1.4 研究方法、評價標準不夠完善

1.4.1 藥物經濟學評價方法研究單一從國內藥物經濟學研究的文獻來看，多采用成本-效果分析法（CEA），幾乎占所有藥物經濟學文獻的70%以上[3]，大部分研究人員主要從藥物或治療方案的臨床效果加以分析，缺乏全面的藥物經濟學評價的研究與應用，也沒有采用模型等研究方法進行科學推論，評價結果缺乏科學依據和可信度。同時，研究產出的指標過于單一，多使用效果指標對藥品經濟性進行比較，但效果指標多為中間指標，如血壓值、血糖值等，而中間指標在某些情況下往往不夠敏感，在比較多種治療方案的產出時容易出現無顯著性差異等問題。

1.4.2 臨床數據管理不規范數據管理的完整性、可靠性、準確性及真實性是臨床研究質量保證與費用控制的關鍵環節之一。在我國醫療體制背景下，臨床研究數據缺乏，數據的采集、報告、確證、處理、分析、保管和存檔等不統一、不規范，對備選方案進行比對時，容易出現樣本不全面或數量不足等問題，這已成為我國藥物經濟學評價方法應用的主要障礙。數量不足的備選方案或樣本進行比對容易導致藥品經濟性的遺漏，加之樣本量的確定缺乏依據或樣本量較少不具有代表性或不具有統計學意義等，在實行敏感度分析時，不確定因素分析的不全面或不合理，所得出的結論使人難以信服。

1.4.3 研究角度不科學藥物經濟學研究因研究角度不同會導致成本識別與測量產生誤差，也容易導致健康產出評價不準。從目前研究的文獻來看，我國大部分研究都是從醫療機構或患者角度對不同的藥物、治療措施及衛生服務項目進行評價，從而出現成本與健康結果的不準確。從患者角度識別的成本主要包括直接成本、間接成本和隱性成本。但在不少文獻中，僅僅計算了患者的藥費或只計算直接醫療成本，這樣就大大降低了研究結果的可信度，促進臨床合理用藥的目的也無從談起[4]。從醫療機構角度識別的成本主要是指直接醫療費用加上醫院為實施治療而付出的其它非賬面費用，但不能包括患者所承擔的間接成本和隱性成本，缺少全面性。

2 我國藥物經濟學應用的建議

2.1 完善制度保障、規范技術標準借鑒國際經驗，由我國政府制定統一的、規范的和標準化的藥物經濟學評價指南，從政策和制度上為藥物經濟學的應用提供保障，并健全藥物經濟學評價方法，完善藥物經濟學評價的組織保證和技術保證，對需要調入或調出的藥品開展經濟學評價，按類別對藥物進行經濟性排序，逐步建立藥物經濟學評價基礎數據庫，要求在新藥申報時提供經濟學評價依據[5]，只有這樣，才能確保將藥物經濟學在國家基本藥物目錄制定、醫療保險目錄制定及藥品價格體制改革、醫療體制改革中發揮應有的作用。2011年4月，《中國藥物經濟學評價指南（2011版）》是由中國藥學會同中國科協和中國醫師協會等相關機構與國內外相關領域專家共同協作完成的行業性規范指南，但該項研究還處于學術研究領域，沒有正式應用于實踐中。因此，我國應盡快制定適合國情的《藥物經濟學評價指南》，為藥物經濟學評價的應用提供制度保證和技術保障。

2.2 建立相關機構，健全藥物評審評價機制藥物經濟學是集專業性、指導性、權威性、實踐性于一體，能有效識別、測量和比較不同藥物、治療方案及衛生服務項目的成本與效果的科學。為了保證藥物經濟學有效實施，必須要有一定的組織、機構及一定數量的管理工作者對此項工作進行管理、指導及落實，以此來完成藥物資源合理配置的重要使命。政府應在推動我國藥物經濟學迅速發展中有所作為，即按照權責一致、分工合理、決策科學、優化結構、提高效能的要求，成立國家級藥物經濟學評價組織及藥品管理、評審及評價機構，領導與指導藥物經濟性評審評價工作。

2.3 規范技術支撐，健全臨床信息平臺建立客觀、共享和透明的信息平臺是藥物經濟學得以存在與發展的基礎，正確的信息來源決定藥物經濟學評價的準確性、客觀性及科學性。如藥品上市前主要研究藥品對應疾病的經濟負擔，以及藥物經濟學評價中需要收集的疾病醫療費用信息，藥品上市后，要進行病例登記，跟蹤觀察實際治療效果和藥品安全性，包括藥品不良反應監測和藥物效益風險分析等信息，這些信息一般需要衛生行政部門的信息中心、醫院、患者、醫療保險經辦機構、藥品招標平臺等提供[6]。因此，根據實際情況逐步建立各類相關機構藥物經濟學評價基礎數據庫，并進一步完善國內臨床數據的積累，建立客觀、共享和透明的信息平臺，獲得各種疾病的成本和臨床的療效，以便客觀、準確地實施藥物經濟學評價工作。

2.4 加強學科建設，培養研究型人才學科是人才培養、科技創新的平臺。首先要大力進行學科創新，推動學科發展。藥物經學學科是一門新興學科，其學科內容、研究方向、研究方法都沒有經驗可借鑒，需要在實踐中加以創新，如學科培養方式創新、課程設置創新、管理制度創新等。同時要優化學科課程體系。藥物經濟學課程結構應體現先基礎后專業再到學科前沿的培養體系，注重基礎性與實用性，應系統地、全面地進行基礎理論與專業技能的訓練。另外，要加強學科梯隊建設。學科梯隊是支撐學科的重要支柱。高等醫藥院校要高度重視藥物經濟學各層次教師的培養，鼓勵和支持教師主持重大科研項目，參加國內外學術交流，發表、出版有較大影響的學術成果等。

[1] 劉曉琳.日本制藥企業藥物經濟學評價應用現狀[J].中國醫藥技術經濟與管理,2010,4(1)：82-85.

[2] 李海濤,馬愛霞.在我國開展藥物經濟學研究的必要性、存在問題及政策建議[J].中國藥房,2009,20(20)：1525-1526.

[3] 王桃柱,朱文濤,張娜,等.國內藥物經濟學文獻評價及現狀研究[J].中醫藥管理雜志,2010,18(4)：296.

[4] 吳久鴻,劉國恩.藥物經濟學在我國的發展現狀及應用前景[J].中國藥物應用與監測,2005,2(1)：2.

[5] 張文玉.藥物經濟學在國家基本藥物目錄制定中的應用[J].中國藥師,2009,12(5)：667.

[6] 胡善聯.略談藥物經濟學評價的可持續性發展[J].中國醫療保險,2011(7)：57-58.

Reflections on the Application of Pharmacoeconomics in China

Xu Guocheng Du Jiwen

ObjectiveIt examines the causes of the late-started and slow-developed pharmacoeconomics in China.MethodsStart with analysing from the system,institutions, research methods and staff shortages and other factors, combined with China's situation.ResultsMaking it explicit of the factors which has restricted the development of pharmaceutical economics in our country.ConclusionTo suggest our country government to improve the guidance of the policy, improve and perfect the guanrantee from institutions, perfect the evaluation mechanism for drugs, standardize technical support,train professional people in reserching field, make medicaments economics play a due role in the field of medicine.

Pharmacoeconomics; Application; Reflections

R956

A

1673-5846(2013)07-0009-03

長春中醫藥大學，吉林長春 130117