2012年美國FDA新藥審批狀況淺析

2012年末兩周新藥突擊審批使2012年FDA批準的新藥數(shù)達到了39個，幾乎比兩年前翻了1倍，是1996年以來的年度之最（1996年獲準的新分子實體數(shù)為53個）。

投入數(shù)十億美元研究開發(fā)，耗時十余年最終獲得的這些成果能否補償制藥企業(yè)因老產品專利到期受仿制藥沖擊所造成的損失？近兩年的進展雖然令人鼓舞，但是它們還不足以使制藥工業(yè)的觀察家和分析師感到滿意，他們希望這些新藥能夠達到他們預計的高銷售額。

從2012年獲準新藥可以總結出2012年研究開發(fā)的兩大趨勢。2012年有11個新抗癌藥（表1），說明在腫瘤學領域投資巨大，對癌癥的遺傳學的深入了解為新藥研究開發(fā)打開了大門，從而使新抗癌藥的出爐加快了步伐。

表1 2012年FDA批準的抗癌藥

另一個趨勢是許多針對罕見病的新藥紛紛亮相（表2），意味著制藥工業(yè)界有意步先驅者Genzyme公司的后塵，渴望在患者人數(shù)較少的治療領域，以較少的投入、較短的時間開發(fā)出有效的罕用藥，通過高價牟取較大的利潤。

罕用藥在造福患者的同時，這類藥品的研究開發(fā)能夠獲得政府政策和財力的有力支持，另外，罕用藥的定價比其它藥品高得多，某些超罕見疾病用藥治療費用甚至高達每年幾十萬美元。

表2 2012年FDA批準的罕用藥

（續(xù)表2）