環孢菌素A聯合潑尼松治療純紅細胞再生障礙性貧血治療體會

純紅細胞再生障礙性貧血（pure red cell aplasia PRCA）是指骨髓單純紅細胞牛成障礙的一類貧血。為了探討治療PRCA的有效方法，我們采用環孢菌素A（CsA）聯合潑尼松對純紅再障患者進行治療，取得了一定的療效，現將結果報道如下。

1 資料與方法

1.1一般資料 本組8例PRCA患者均為2010年1月～2014年2月我科收治入院的患者。所有患者均符合符合全國統一診斷標準[1]，均經血常規、骨髓象或合并骨髓活檢確診，均為繼發性PRCA。其中男性患者5例，女性患者3例；年齡39～74歲，平均年齡（51.8±8.9）歲。所有患者均呈重度貧血，但無肝、脾腫大及明顯出血癥狀。

1.2方法 5例貧血嚴重者予輸注濃縮紅細胞4-6U，8例患者均給予CsA口服5mg/（kg·d），分3次口服；給以潑尼松口服40～60mg/d，分2～3次口服。治療期間查血常規2次/w，查網織紅細胞1次/2w，1個月復查肝、腎功能1次。并根據CsA血藥濃度、調整CsA劑量，使血藥質量濃度維持在200～400mg/L。

1.3療效標準 ①緩解，癥狀消失，Hb達男120g/L，女100g/L，WBC及Plt計數正常，骨髓象恢復正常，停藥隨訪3個月穩定或繼續進步；②明顯進步，癥狀好轉，不輸血，Hb較治前增加>30g/L，維持3個月不下降；③無效，治療后Hb不增加或增加不到30g/L。有效率=緩解率+明顯進步率[1]。

2 結果

治療結果：8例PRCA患者療效評估如下：緩解3例，明顯進步5例，無效0例，總有效率100%。治療后血常規Hb、Rc、RBC及紅細胞集落BFU-E與CFU-E明顯優于治療前，如表1。

3 討論

PRCA是以骨髓單純紅系造血衰竭或紊亂為特征的一組異質性疾病，分為先天性和后天獲得性，而后者又有原發性和繼發性之分。原發者在幼兒期即發病，獲得性多見于成年人，可繼發于胸腺瘤、惡性腫瘤、自身免疫性疾病，還有藥物相關性PRCA及促紅細胞生成素抗體相關性PRCA，近年還有腎衰竭伴PRCA的相關報道。其主要是以骨髓單純紅系造血衰竭或紊亂為特征的一組異質性疾病。目前純紅細胞再生障礙性貧血發病機制多認為與異常免疫相關[2]。目前認為其病理機制為T淋巴細胞介導的BFU-E及CFU-E免疫損傷。發病機制有多個方面，但主要與免疫異常有關。認為其病理機制為T淋巴細胞介導的BFU-E及CFU-E免疫損傷。CsA是11個氨基酸組成的一種環形多肽，是治療再障的有效藥物。CsA能通過對T細胞增殖、分化與功能的調節，抑制T細胞生成IL-2，阻斷活化的細胞毒性T細胞對IL-2的反應性激活，阻斷T細胞對IL-2R的表達。同時也抑制γ-干擾素的合成，封閉T細胞表面受體，抑制CD8細胞活性及增殖，使CD4/CD8的比例恢復正常而恢復造血。過去對純紅再障的治療常用藥物為皮質激素，其作用機理是抑制抗體、刺激造血，但其缺點是有效率偏低、停藥后易復發，自從使用免疫抑制劑后，其有效率有所提高，國外報道單用CsA治療純紅再障的有效率為65%～82%，對皮質激素治療無效的病例亦有效，且作用時間持久，但起效時間較慢。為此本研究采用CsA聯合強的松的方法治療純紅再障，以克服利弊，達到最佳治療效果。本組8例患者予以環孢菌素A聯合潑尼松治療純紅細胞再生障礙性貧血后，緩解3例，明顯進步5例，無效0例，總有效率100%。證實了環孢菌素A聯合潑尼松有明顯療效。

參考文獻：

[1]張之南，沈悌.血液病診斷及療效標準[M].第3版.北京：科學出版社，2007：19-23.

[2]Allan JE.Pure red cell aplasia.In：Ernest B.Williams Hematology[M].6ed.New York：McGraw-Hill，2001，391-398

編輯/哈濤