國內藥物經濟學應用研究的相關問題探討

高 鵬，付希婧，孫 茂，孔 彩，梁敏洪，郝光磊，朱文濤（北京中醫藥大學管理學院，北京 100029）

藥物經濟學廣義上是指西方經濟學在藥物治療評價中的應用，包括一切有關藥物臨床應用的經濟學研究。具體地說，藥物經濟學是應用現代經濟學的研究手段，結合流行病學、決策學、生物統計學等多學科研究成果，全方位地分析藥物治療備選方案的成本、效益或效果，評價其經濟學價值的差別[1]。其主要的研究方法有成本-效果分析、成本-效用分析、成本-效益分析以及最小成本分析。我國藥物經濟學研究始于20世紀90年代，國內開展的多為西藥研究，就如何合理配置醫藥資源進行探索研究，尚處于發展階段。

1 藥物經濟學的作用

1.1 在控制藥品價格中的作用

世界銀行統計報告顯示，2010年中國藥品支出占衛生費用總支出的比例高達40%，這一比例在大多數國家僅有15%～40%[2]，因此有效地減少藥品支出費用、控制藥品價格顯得尤為重要。2009年通過的《關于深化醫藥衛生體制改革的意見》中明確指出，對新藥和專利藥品逐步實行上市前的藥物經濟性評價制度。這表明國家有控制藥品費用的決心，并將藥物經濟性評價作為控制藥品費用的重要工具。

1.2 在臨床合理用藥中的作用

《國家基本藥物目錄》（2012年版）根據臨床藥理及功能，共收錄化學藥品和生物制品、中成藥、中藥飲片共計520種[3]。在臨床診療中，對于同種疾病可能會有多種治療方案或藥物，采用不同的治療方案或藥物會產生不同的治療效果。而運用藥物經濟學原理通過成本-效果、成本-效用等分析對同種疾病的幾種治療方案的療效進行比較，可找到一種成本較低、療效顯著的治療方案，使患者以最小的治療費用得到最佳的治療效果。比如胡兆霆等[4]對4種降壓治療方案進行成本-效果分析顯示，國產長效血管緊張素轉換酶抑制劑（ACEI）——苯那普利為較佳選擇。

2 藥物經濟學應用研究中存在的問題

2.1 研究角度選擇不清晰，成本測算項目不明確

研究角度的選擇決定了研究設計、分析方法以及成本-效果等評價程序，研究角度的確立至關重要。《中國藥物經濟學評價指南》指出，藥物經濟學研究角度主要有全社會角度、醫保方角度、雇主角度、醫療提供者角度以及患者角度等，研究者應根據研究目的和報告對象明確研究角度。張海波[5]在“國內近年藥物經濟學研究文獻的系統評估”研究中指出，國內約91.2%的研究都沒有明確指明研究角度，且文獻總體質量較低，這就嚴重影響了國內藥物經濟學評價研究過程的完整性以及研究結果的可信程度。

藥物的成本測算首先取決于研究角度，不同的研究角度反映了不同的目的、影響因素等，所以藥物經濟學評價研究中成本的測算就顯得尤為復雜與重要。而國內大多數的研究都沒有明確指出研究角度，表明這些研究的成本測算沒有完全按照研究角度進行界定[6]。成本數據收集具有不明確性，因而成本測算范圍有很大的差異性，造成了藥物經濟學評價研究結果不具有可比性和適用性。

2.2 對照藥物或治療方案選取欠合理

藥物經濟學評價是針對不同的治療方案或藥物進行經濟學比較，因此對照藥物的選取是十分重要的。選取對照治療方案或藥物最理想的狀態應該與最具成本-效果的方案或藥物進行比較，在實際研究中，可采用現存對照（常規治療）和最有效對照（標準治療）[7]。常規治療可根據臨床最常用方法或市場份額確定，而標準治療則是常規治療中效果最好的治療方案。國內在進行藥物經濟學評價時，沒有按照上述基本原則選擇，很大程度上影響了其研究價值及意義；而在國內藥物經濟學評價文獻中，對照方案或藥物是否為常規治療或最具成本-效果的治療說明較少。

2.3 藥物經濟學產出指標缺乏標準

趙雪梅等[8]在2007－2011年的藥物經濟學應用類文獻分析方法中指出，我國成本-效果分析占87.07%。然而在成本-效果的應用研究中，在對不同治療方案或藥物進行經濟學評價時，則多采用中間指標[9]（如疾病生化指標、疾病治愈率和好轉率的提高等）和最終指標（如人口死亡率、期望壽命等）。西醫最常用的效果指標是疾病生化指標，在同一研究中效果指標選取一致時，不同治療方案或藥物可進行成本-效果比較；但不同研究之間效果指標選取不一致時，則無法進行比較。目前，我國在進行各疾病的成本-效果評價時效果指標的選擇缺乏統一標準。成本-效用、成本-效益在我國應用中還在進一步發展，存在一些尚未解決的問題，如公認的適合我國人文特點的生命質量問卷尚在開發中、效益的轉換存在倫理問題等，致使這兩類方法目前還使用較少，缺乏適合我國國情的生命質量量表。

2.4 中藥的藥物經濟學評價缺乏評價指標

中藥藥物經濟學評價效果指標包括西醫的療效指標以及中醫的判斷標準。中醫效果指標采用半定量化后的中醫證候療效積分，是以專家經驗為基礎，列出疾病的主要和次要癥狀，按照癥狀的嚴重程度進行賦值。中醫證候理論則被認為是中醫藥臨床的主要結局指標，但由于目前我們尚難以對其進行規范化[10]，且在中醫證候療效積分體系的制訂過程中方法學上缺少科學的參照，因此將中醫證候療效積分作為主要的結局指標進行效果評價力度較弱。

3 對策

3.1 明確研究角度，規范成本測算

藥物經濟學中的成本確定是與研究角度密切相關的，藥物經濟學評價主體應當切實地根據研究目的及報告對象明確研究角度。從患者角度研究，方案的直接成本可用醫療的收費價格計算，而因治療疾病造成的個人或家庭的費用可作為間接成本；由于患者自身對治療的效果和痛苦比較關心，此時患者角度中隱性成本的計算就非常重要，而從醫療機構角度出發對于隱形成本的考慮相對較少，并經常忽略計算；從全社會角度研究問題時，成本的計算既要考慮具體方案所消耗的社會資源價值，又要計算對患者產生的健康效果，要計算直接成本、間接成本和隱性成本。

3.2 建立完善的健康產出指標標準，提升評價結果的科學性

筆者認為，應加大力度建立客觀、科學可信的中醫效果指標評價體系。在各類疾病中醫證候指標的選擇和賦權上應該借助客觀性較強的可量化的結局指標，從而使中醫證候療效積分作為主要的結局指標能擁有強有力的效果評價力度且得到廣泛認可。具體來講，應結合各類疾病的具體特點，參照相關機構制定的公認的判定指標，降低主觀因素的偏倚，制定出與疾病嚴格對應的中醫證候療效判定標準。除此之外，在成本-效果評價中也應結合發病及治療特點制定出各類疾病所特有的西醫效果指標體系，以規范我國疾病及用藥的藥物經濟學評價；應鼓勵使用結局指標，增強不同方案之間的可比性；加快發展成本-效用分析、成本-效益分析在我國的應用；鼓勵政府、學術機構、企業和醫院等單位多方合作，開發適合我國的生命質量測量問卷，建立起完善的評價體系，為我國的政府決策、合理用藥等方面提供科學、規范的決策依據。

3.3 加強藥物經濟學評價技術要點制訂，提供科學的決策依據

我國衛生投入屬于固定預算的形式，同時我國醫保目錄中藥物的篩選也需要一定的理論支持來進行決策，而成本-效果閾值曲線[11]能夠科學地為固定預算模式的決策提供依據。但是，繪制成本-效果閾值曲線需要大量的具有可比性的藥物經濟學評價為基礎。因此，建議以《中國藥物經濟學評價指南》為指導，開發我國各類藥物的藥物經濟學評價技術要點，指導藥物經濟學評價具體操作和規范藥物經濟學評價報告形式，使藥物經濟學評價更科學、更規范、更具可比性，才能較好地建立我國藥物經濟學成本-效果閾值曲線，最終為我國衛生投入與醫保目錄藥物篩選的決策提供強有力的證據支持。

[1]陳潔.藥物經濟學[M].北京：人民衛生出版社，2006：1.

[2]丁珠林.世界銀行為推進中國醫改支招[J].中國衛生，2011（1）：86.

[3]韜雅.《國家基本藥物目錄》2012年版公布[J].中國現代中藥，2013，15（3）：258.

[4]胡兆霆，梁燕瓊.原發性高血壓4種治療方案的藥物經濟學評價[J].中國社區醫師：醫學專業，2011，13（20）：10.

[5]張海波.國內近年藥物經濟學研究文獻的系統評估[J].中國執業藥師，2010，7（12）：23.

[6]雷蕾，胡明，張錚.2010年國內藥物經濟學評價文獻的系統評估和質量評價[J].中國藥房，2013，24（26）：2401.

[7]《中國藥物經濟學評價指南》課題組，劉國恩，胡善聯，等.中國藥物經濟學評價指南：2011版[J].中國藥物經濟學，2011（3）：17.

[8]趙雪梅，趙洋，高天.2007－2011年國內藥物經濟學文獻評價及現狀分析[J].衛生經濟研究，2013（1）：39.

[9]孫利華.藥物經濟學[M].2版.北京：中國醫藥科技出版社，2010：52-53.

[10]聶慧，王奇.基于結局指標相關性的中醫證候療效評價[J].中醫雜志，2011，52（2）：111.

[11]宗欣，孫利華.成本-效果閾值確定方法：固定預算背景[J].中國衛生經濟，2012，31（3）：67.