政策網絡理論下的中國“孤兒藥”供給保障問題分析

周 淦

（北京航空航天大學公共管理學院，北京 100191）

前言

罕見病（RareDisease）一般指一定時期內患病人數少、發生概率低的疾病，而“孤兒藥”（OrphanDrug）則是對用于預防、診斷、治療罕見病的藥品的形象稱呼。與常用藥相比，“孤兒藥”患病人數少、市場需求小且不穩定、研發成本高且風險大，經濟效益與公共利益相矛盾。單純依靠市場經濟不足以激勵研發單位和制藥企業來滿足公眾需求，而企圖全靠政府來解決這一難題則更是不可想象。當前，中國“孤兒藥”的供給保障仍處于初始階段，各方面體制機制均不健全。國家沒有專門機構和完整的罕見病法案來保障罕見病患者權益，“孤兒藥”研發生產嚴重不足，患者面臨無藥可醫、有藥難醫、因病致貧、保障欠缺等方面的困境。而當前的困境不僅是實踐上的，更是理論層面上的——即中國傳統的政府管理理論無法應對和解決這種復雜的、需要多方協作的公共問題。在這種情況下，我們迫切需要一種新的理論分析框架與工具。

一、政策網絡理論及其適用性

20世紀70年代，社會學、經濟學中的網絡思想被引進政治學，進而促成了政策網絡（policynetwork）理論在歐美國家的興起、傳播、發展與廣泛接受。Rhodes將政策網絡定義為在公共政策制定過程中，政府部門和其他相關政策參與者之間彼此資源依賴、利益共享而形成的各種正式的、非正式的組織關系網絡[1]。傳統政治學中，國家中心主義與社會中心主義在研究政策過程時都將國家與社會截然二分。但國家政權或政府組織并非鐵板一塊，乃由各個小利益集團參與其中。國家與社會的邊界也乃模糊不清，二者相互滲透，這就為政策網絡理論提供了邏輯佐證。而在現實政治中，20世紀70年代以來，西方國家經濟、社會、環境問題日趨復雜，國家政策主體結構出現碎片化、部門化與分權化趨勢，而整個社會去中心化的趨勢也日益顯現，政策網絡理論應運而生[2]。政策網絡理論通過對經驗世界的觀察，構建起了政策過程中多個彼此相互依賴的行動者，或者說利益相關者之間復雜互動的網絡體系。依據整合程度等標準的不同，此網絡體系可有政策社群（policycommunity）、議題網絡（issuenetwork）等形態劃分。三十多年來，政策網絡理論不斷豐富完善，除了在資源依賴與網絡類型概念方面繼續深入外，更不斷被用于解釋具體政策過程和公共政治現象。本研究主要是探討中國“孤兒藥”供給保障的現狀、問題與解決之道，不只包括政府部門及醫藥企業間的互動、連結，更深入探討政府、企業、患者、社會組織等相關者互動、合作的實質內涵，以期了解整個供給保障機制的真實情況。在此研究的關注焦點之下，政策網絡的理論概念是比較合適的分析視角，因為政策網絡理論的主要內涵在于政府部門與各種不同的政策社群對于某特定政策議題，所形成的不同政策領域間的互動關系，其可視為利益關系者與國家政權或是政府部門間的互動關系或模式，對于關心的議題進行溝通或協商，與本研究所探討的焦點——“互動”關系密切。除此之外，政策網絡理論發展跳脫出了傳統多元主義與統合主義理論發展的局限性，適宜作為描述政府與利益團體關系、互動的分析概念工具，因此選擇以政策網絡作為主要的理論分析視角來探討我國“孤兒藥”供給保障問題。

二、中國“孤兒藥”供給保障問題的政策網絡分析

（一）政策網絡參與主體缺位

企業自主研發不足，較為依賴進口。我國目前罕見病藥品研發投入逐步增加，且以國家投入為主，但是投入分布零散，沒有總體布局與步驟，投入金額少，投入產出績效不明顯[3]。總體上我國八類疾病系統都有進口“孤兒藥”供應，但只占美國、日本、歐盟上市“孤兒藥”數目的47.95%，不到一半。在178種“孤兒藥”中，完全國產的26種，國產、進口皆有的30種，即只有占總數31.46%的“孤兒藥”實現了國產[4]。政府部門未能充分履行自身職能。國內醫療體制本身就存在諸多不足，而政府部門對于罕見病這一易被社會忽視的慢性疾病群則更是缺少足夠的重視。對于罕見病和“孤兒藥”，政府沒有專門的法律保障，沒有專職管理機構，更沒有相應的社會保障政策，實為一大空白。政府部門沒有在政策網絡中承擔起核心職能，反而已成為整個網絡體系發展完善的牽絆。醫療衛生機構診斷水平有限，資源分配不均。各級醫療機構和衛生服務中心對于罕見病缺乏足夠認識，醫師、藥師等人才缺乏，存在大量漏診、誤診現象。經濟壓力、可操作性、醫院戰略、用藥風險等方面的不足導致大多數醫院尚未建立罕見病藥品專項管理制度。地區、城鄉間醫療衛生機構資源分配過于失衡，罕見病及“孤兒藥”醫療資源供需嚴重不對等，加重了罕見病患者的治療成本、搜尋成本等經濟負擔和心理壓力。社會組織仍處于起步階段，力量薄弱。目前中國已有罕見病發展中心、瓷娃娃罕見病關愛中心等數十個公益慈善組織關注罕見病醫學、研究、活動和政策等領域進展，推動各相關方之間的交流與合作，極大地促進了中國罕見病事業的發展。但是，仍有十分龐大的罕見病患者未能得到社會組織的服務與關懷，大多數患者沒有能力與機會獲取必需的“孤兒藥”。社會組織在加強宣傳教育、推動政策支持、服務患者人群、提高“孤兒藥”可及性等方面還有諸多工作要做。

（二）參與主體之間互動有限

審批部門對“孤兒藥”研發缺少支持。與一般新藥相比，“孤兒藥”由于患病人數少、分布區域廣，很多時候臨床試驗受試人群數達不到標準要求，增加了新藥研發風險，很大程度上影響了研發者投資“孤兒藥”的積極性。而我國的《藥品注冊管理辦法》并沒有為“孤兒藥”審批開辟“綠色道路”。反觀美國等發達國家，政府部門為罕見病臨床試驗提供資金資助與咨詢幫助，并且建立了優先審批政策以加快“孤兒藥”的審評速度。政府部門對醫藥企業缺少經濟補償。“孤兒藥”由于其自身的特殊性，屬于公共物品范疇，醫藥企業在高風險、低收益背景下自然會逃離市場。國外部分國家則采取賦予醫藥企業一定期限的市場壟斷權、給予稅收優惠、延長審查時間等措施來補償負外部性，激勵企業參與“孤兒藥”研發與投產，而中國在相當大程度上則處于空白狀態。政府對罕見病患者保障不力。政府沒有專項統計全國罕見病數據，未能搭建起政策制定的決策平臺；對醫療資源分配不均衡，“孤兒藥”供需失衡；未能將罕見病納入醫療保障體系，高價“孤兒藥”讓多數患者因病致貧，經濟壓力巨大；缺乏對罕見病患者就業、教育、養老等方面的政策傾斜，影響患者治療積極性。政府與社會組織間缺乏充足的溝通與協調。政府對公益慈善組織缺乏政策照顧，甚至阻礙社會組織正常運作。以往視社會組織不相容，當前情況已有好轉，政府逐漸加大合作力度，提供必要資金支持，但仍未能建立與社會組織平等合作、共同進步的良好氛圍，正常的溝通協商機制未能真正貫徹，互動貧乏。

（三）未形成共識和行為規范

整個政策網絡偏向于松散，各相關方之間的互動較少，這在一定程度上與缺乏集體共識和規范有關。政府未能發揮政策網絡中的核心作用來引導各相關方協同發展，沒有成立專門的管理機構來統籌協調罕見病各方面制度建設及社會各界間的利益分配。對各行為主體的職能、資源、利益的漠視也導致整個政策網絡行為規范的缺失。

三、政策建議

（一）明確政府責任，提高重視程度

對于“孤兒藥”這類公共物品而言，政府干預必不可少，且意義重大。政府應積極研究并明確我國的罕見病定義，頒布罕見病相關法律法規，成立專管機構，加大政策支持。我國應由衛生部成立罕見病和“孤兒藥”管理部門，國家食品藥品監督管理局成立專門的“孤兒藥”認定機構，借鑒吸收他國先進經驗，積極履行應盡職能，確保政府部門在政策網絡中不缺位。國家應加快制定“孤兒藥”藥品標準和國家處方集專集，大力扶持罕見病的相關科學研究，加強國家管理機關、科研機構、藥品研發機構等部門之間的協調配合。

（二）出臺“孤兒藥”研發、生產、流通、使用全流程激勵政策

“孤兒藥”審批部門應引入加快審評機制，為“孤兒藥”研發提供符合安全與效率原則的政策扶持。政府應當為“孤兒藥”推行符合中國國情的市場保護期政策，實行稅費減免、研究資助等舉措，嘗試公私合作模式（PublicPrivatePartnership）等激勵機制，改變相關市場主體的決策行為，促進“孤兒藥”的研發、生產與供應，確保患者有藥可用、用藥及時。

（三）建立健全罕見病醫療保障制度

將罕見病逐步納入現有的社會醫療保障系統和醫療保險制度，或者成立罕見病專項醫療救助基金，建立起多層次的“孤兒藥”費用支付機制，以便患者能買得到、用得上“孤兒藥”。將“孤兒藥”逐步納入國家基本藥物目錄，建立特效藥品儲備。完善社會救助機制，開展對罕見病患者的全方位救助。

（四）建立罕見病與“孤兒藥”信息平臺，加強相關信息建設

建立政府、企業、患者三方的罕見病與“孤兒藥”信息交流平臺，包括建立我國“孤兒藥”注冊供應數據庫系統，頒布“孤兒藥”國家藥品目錄、臨床用藥指南和藥師手冊，建立全國罕見病治療中心信息庫等內容，充分利用現代信息技術，降低信息搜尋成本，以期提高患者獲得有效治療的及時性與可靠性[5]。

（五）構建參與者互動機制，達成共識規范

政府充分發揮政策網絡中的核心作用，構建包括政府內部各部門、研發機構、醫藥企業、醫療機構、患者群體、社會組織等利益相關者在內的互動機制，增進相互之間的交流與合作，達成集體認可的共識與行為規范。在這一框架下，確保相關問題能夠有效地加以解決，改變過去無人問津、相互推諉的局面。

結語

在實行市場經濟制度的今天，中國“孤兒藥”供給保障問題日益嚴重，從政策網絡理論的視角來分析解決這一問題，在一定程度上有助于革新觀念，進而推動相關政策的出臺與完善，促進罕見病事業向前發展。當然，仍有諸多疏漏與不足留待進一步研究。

[1]Rhodes，R.A.W.1997.Understanding Governance：Policy Networks，Governance，Reflexivity and Accountability.Buckingham：Open University Press.

[2]Marin，Mayntz.1991.Policy Network：Empirical Evidence and Theoretical Considerations.Frankfurt am Main：Campus Verlag：17.

[3]魏際剛.中國制藥工業的創新障礙與政策建議——基于230家制藥企業的問卷調查[J].新經濟導刊，2007，(4)：90.

[4]根據國家視頻藥品監督管理局上市藥品數據庫數據統計[Z].

[5]龔時薇.促進我國罕見病患者藥品可及性的管理策略研究[D].武漢：華中科技大學，2008.