超級(jí)罕見(jiàn)病藥企后發(fā)先至

自從1983年出臺(tái)了《罕見(jiàn)病用藥法》之后，20多年間美國(guó)FDA共認(rèn)可了1100多個(gè)藥物為罕見(jiàn)病治療用藥，并批準(zhǔn)了約250個(gè)左右的罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入美國(guó)市場(chǎng)。《罕見(jiàn)病用藥法》改變的并不僅僅是罕見(jiàn)病治療本身。這部法律讓罕見(jiàn)病對(duì)制藥行業(yè)不再因?yàn)榛颊邤?shù)量的稀少而無(wú)利可圖。于是，一些中小型的制藥企業(yè)或是新創(chuàng)業(yè)的生物制藥公司變得十分樂(lè)意于開(kāi)發(fā)罕見(jiàn)病用藥，甚至將罕見(jiàn)病作為企業(yè)發(fā)展的主要戰(zhàn)略。一方面，罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)較小，投身于此顯然能避開(kāi)來(lái)自制藥巨無(wú)霸的正面交鋒；另一方面，罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)行為能得到法律政策的支持，這也有助于制藥企業(yè)盡快把產(chǎn)品推入市場(chǎng)獲得投資回報(bào)。當(dāng)某個(gè)醫(yī)藥產(chǎn)品擁有多個(gè)適應(yīng)證的治療潛力之時(shí)，先行申報(bào)其罕見(jiàn)病相關(guān)的適應(yīng)證也能獲得快速審批的機(jī)會(huì)，這也是如今行業(yè)屢試不爽的重要新藥上市策略。

在形形色色的制藥企業(yè)之中，Alexion與Vertex這兩個(gè)后起之秀成為了定位于超級(jí)罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的佼佼者。通過(guò)對(duì)研發(fā)的孜孜不倦的投入，以及對(duì)疾病本身的專注，Alexion與Vertex在各自的超級(jí)罕見(jiàn)病領(lǐng)域中開(kāi)發(fā)出完美的治療產(chǎn)品。雖然這兩個(gè)公司至今上市的產(chǎn)品線還比較有限，但對(duì)超級(jí)罕見(jiàn)病的專注已經(jīng)幫助這兩個(gè)制藥企業(yè)建立了足夠的研發(fā)實(shí)力和與眾不同的商業(yè)模式，由此顯現(xiàn)了它們?cè)谖磥?lái)的長(zhǎng)遠(yuǎn)發(fā)展?jié)撃堋?015年，Alexion與Vertex雙雙以200億～300億美元的市值在新興的生物制藥企業(yè)市值榜單中名列前茅，充分顯示了資本市場(chǎng)對(duì)其的厚愛(ài)。同樣，也彰顯了超級(jí)罕見(jiàn)病對(duì)促進(jìn)制藥企業(yè)成長(zhǎng)，推動(dòng)開(kāi)發(fā)更多有價(jià)值新藥的獨(dú)特魅力。