FDA局長談新成績 喊缺錢

原文標題：Finding a Cure for Early Pipeline Failures

2015年7月，FDA代理局長史蒂芬·奧斯特羅夫在美國《食品藥品行政安全與創新法案》（FDASIA）發布三周年慶上表示，FDA在提高藥品安全性、加速藥品審評、增強各方參與以及確保供應鏈安全方面均取得不俗成績。

2012年，FDA共發布了超過35個草案和指南，超過10個正式確定為執行規則的文件。短缺藥數量從2012年的282個降低到2014年的101個。FDASIA條款中最為重要的可能要數“突破性療法”的提出。奧斯特洛夫指出，截止2015年6月，FDA已經收到315個“突破性療法”認證申請，其中有93個最終獲得相應資格，這93個中有26個獲批上市。在保護美國藥品供應鏈安全、改善臨床試驗溝通和入組、提高患者參與度三個方面，FDA也獲得更多授權。

在一份單獨發表的白皮書中，FDA表示藥品研發后期情況的改善有效減少了藥品等待獲批的時間。然而藥品從發現到上市的成本不斷增長，研發失敗率也在逐漸上升，整體的藥品產出能力是在下降的。

為了能讓早期階段的藥品研發能夠有效、迅速，FDA積極推動學術界和產業界的合作，同制藥企業和患者組織一起設計臨床試驗。讓來自行業內的組織發揮力量對于FDA來說大有裨益，但前提是獲得足夠開展此類互動的資金。

奧斯特羅夫強調，在FDA獲得政府預算可能面臨挑戰的背景下，收費法案對于保證FDA正常履行職能至關重要。目前，FDA已經就新一輪的收費法案啟動相應流程。

《制藥經理人》2015.08

美國醫保支付方式劇變

原文標題：New Payment Models： It’s Time to Move

美國醫療保險的可及性和報銷政策正在發生翻天覆地的變化。這些變化預示著行業內正在發生的一種趨勢：支付方可以使用多種支付模式改變醫生和患者的整體行為。因此，制藥企業必須清楚每一種模式對于自己具體的產品群會產生何種影響，才能確保商業成功。總之，應對好一種支付模式就可以走遍天下的時代結束了。

支付模式將會持續演化，報銷政策將繼續成為挑戰，藥品也將持續在提高最終結果和經濟學效益方面發揮作用。但企業仍然可以通過采取措施保證患者的可及性和依從性，并為患者提供高質量的醫療服務，來保證自己的商業成功。

另外，企業還需要在每一個業務板塊之中，對醫療保險模式改變給產品帶來的影響加強理解，尤其是在高級管理層中間。并且加大企業對于具體模式分析方面的投入，讓自己的行動能夠圍繞真正可以提高患者服務質量和藥物經濟學效益的模式開展。

《醫藥媒體與營銷》2015.08

基因療法的曙光與現實

原文標題：Biotech Report： Will Gene Therapy Go Mainstream？

整個藥企圈、科技圈和投資圈對于基因療法的關注達到了前所未有的高度。支持者賣力兜售基因療法潛在的治愈“神效”，并稱之為“最好的治療手段”。就連三流的制藥企業說起基因療法也頭頭是道。

大型制藥企業與小型基因公司的合作發展迅猛。百時美施貴寶與荷蘭基因公司uniQure針對心血管方面進行合作，拜耳與Dimension Therapeutics針對A型血友病展開合作，新基與bluebird bio也開展針對癌癥的合作。這樣的合作目的性明顯，大型制藥企業有足夠的財務能力和合作訴求，而小型基因公司則有專業的研究和商業化生產能力。

但是到目前為止，基因治療領域幾乎還沒有一個成熟產品最終上市。美國市場對于基因療法和隨之而來的其他治療手段準備好了么？

短期來看，答案是肯定的。涉及基因療法的產品都宣傳著近乎“神奇”的療效，最為專家擔心的安全性問題，截至目前的臨床試驗中，也從未出現一例重大的安全性事件。然而，長期看來，答案有可能沒有那么肯定。

基因療法作為一種治療手段，它的生產和運營對于企業來說是巨大挑戰。未來即便基因療法有具體的產品上市，支付方也不可能痛快地接受至少六位數的費用。何況，就基因研究這個領域而言，沒有人能真正做出斷言，未來的景象會怎樣，因為該領域幾乎每個月都有新發現，都會相應被重新理解。但可以預計的是，將有一大批臨床試驗數據在2015年下半年披露出來。

《制藥科技》2015.08

藥品與伴隨診斷手段聯合審評 歐盟現爭議

原文標題：Regulation of Medical Devices and Companion Diagnostics

在歐洲，醫療器械和藥品被要求放在一起審評的壓力越來越大。企業要求一種更加全面的審評方法管理醫療器械和診斷試劑，即藥品的審評部門能夠更多的參與到醫療器械和診斷試劑的審評工作中。但現實卻是藥品審評部門傾向于避免醫療器械的審評。歐洲健康技術評價聯合體已經開始就藥品和診斷試劑聯合審評的可行性進行調查。這一組織決定藥品和醫療產品是否能夠進入報銷體系，并決定相應的報銷比例。

這一新要求一方面根源于歐洲現在興起的個性化治療。另外，電子數字化技術的發展使得診斷試劑和健康監測設備可以在患者身邊操作，而不一定都在實驗室里才能完成。電子可穿戴設備更是讓各種診斷手段方便快捷地實施。

伴隨診斷試劑和其他醫療器械設備如果能夠讓藥品等治療手段更加有效，那么它們是否應該和藥品審評聯合起來？歐洲的政治家、監管者、專家、醫療行業從業者現在討論的焦點就在于此。

然而，審評過程的集約化讓醫療器械和診斷試劑行業出現擔憂。一位行業人士說：“我們不需要一個統一的機構負責全部的審評審批過程。現在這樣分散的形式整體來說運轉情況良好。”

歐洲議會的很多議員甚至直接反對歐洲藥品管理局和其他國家藥監部門插手診斷試劑的審評審批事務，因為它們“既沒有能力，也沒有授權”。歐洲診斷試劑生產商協會則建議構建一個體系，讓藥品審評審批的有關部門在涉及到跟某種藥物有關的伴隨診斷手段審評時，向另一個經過認證的機構尋求咨詢。