國產長效干擾素上市千萬患者將獲益

文·袁平戈（重慶醫科大學附屬第二醫院、中華肝臟病雜志 主任醫師）

國產長效干擾素上市千萬患者將獲益

文·袁平戈（重慶醫科大學附屬第二醫院、中華肝臟病雜志 主任醫師）

中華醫學會肝病學分會前任主任委員、北京大學附屬人民醫院副院長、國家丙型肝炎重大科研項目首席專家魏來教授點評：聚乙二醇干擾素在中國研制成功并上市意義重大。其一，它是全球首支研發成功的聚乙二醇干擾素α 2b（40KD，Y型），堪稱全世界肝炎防控領域的一個重大突破；其二，它在研發過程中成功取得的核心關鍵技術，已經在40余個國家獲得發明專利授權，這為我國生物制藥打破了國際壟斷，搭建起獨立自主的創新平臺；其三，這也意味著我國科學家對全球肝炎的控制、促進人類健康作出重大貢獻；其四，打破國外專利壁壘將大大促進該類藥物的價格走向合理化，造福更多患者；其五，在我國尚未獲得DAA上市時，聚乙二醇干擾素聯合利巴韋林治療慢性丙型肝炎仍是中國患者最主要的選擇；其六，在DAA上市初期P/R+DAA有可能是我國丙肝患者具有成本效益比的選擇。

病毒性肝炎是我國當前面臨的最大的公共衛生問題之一，據統計在我國約有9300萬人感染了乙型肝炎病毒（HBV），約1000萬人感染了丙型肝炎病毒（HCV），也就是說在我國每12個人當中就有一名病毒性肝炎患者，每年因肝炎死亡的人數超過30萬，嚴重威脅著我國人民的健康。長期以來治療慢性乙型肝炎和慢性丙型肝炎的一線藥物長效干擾素（聚乙二醇干擾素）一直依賴進口，給患者帶來了很大的經濟負擔。不過，這一狀況即將得到改變：由廈門特寶生物工程股份有限公司自主研發的，具有完全自主知識產權的聚乙二醇干擾素α 2b（40KD Y型），商品名為“派格賓”，預計很有可能獲得國家一類新藥生產批件，即將上市。

經國內多家著名大學附屬醫院的多中心研究，研究結果已在2015年10月在北京舉行的中華醫學會第十七次全國病毒性肝炎及肝病學術會議上報告。

中華醫學會肝病學分會前任主任委員、北京大學附屬人民醫院副院長魏來教授報告指出：國產長效干擾素C0158研究，根據慢性丙型肝炎患者基因對基因2/3型研究組255例，基因1/6/4型研究組561例進行分型治療，研究結果顯示，國產長效干擾素療效與進口長效干擾素相當，耐受性良好、安全性高。

中華醫學會感染病學分會侯任主任委員、北京大學第一附屬醫院感染科主任王貴強教授指出：B0176研究是一項迄今為止全球規模最大的聚乙二醇干擾素α 2b（40KD Y型）治療HBeAg陽性慢性乙型肝炎的隨機對照注冊Ⅲ期臨床試驗，共納入820例HBeAg陽性慢性乙型肝炎患者，將患者隨機分配，分別用國產干擾素（派格賓）和進口干擾素治療，兩組患者治療前病情相似，治療48周，停藥后觀察24周，結果顯示：國產干擾素與進口干擾素，其療效和安全性相似。

派格賓是我國自主研制成功的第一個聚乙二醇干擾素，它的第一個適應證是治療慢性丙型肝炎，治療慢性乙型肝炎適應證也正在評審中。派格賓的學名叫聚乙二醇化的干擾素，是干擾素一大類中一種，干擾素由于沒有聚乙二醇這件“盔甲”的保護，注射后它很快就會被排泄出去，人體內的濃度波動很大，所以需要隔天注射一次，而聚乙二醇干擾素是在干擾素的外面穿了一件“聚乙二醇”的外衣，能夠維持穩定的濃度，能夠發揮作用的時間也延長了，所以只需要一周注射1次，所以也叫“長效干擾素”。長效干擾素有3兄弟，但3個是有區別的。大哥是聚乙二醇干擾素α2b，他的外衣是12KD的，比較薄；二哥是聚乙二醇干擾素α 2a，派格賓和二哥的外衣都是40KD的，但內核卻不一樣，二哥是干擾素α2a，而派格賓是干擾素α 2b，三兄弟盡管有些差異，在功能上是差不多的。

派格賓是唯一一個在中國患者中完成所有臨床研究的長效干擾素，可以說是為中國患者量身定做的，它的結構是全球獨一無二的，擁有兩項國際專利，使其在人體血藥濃度平穩，確保一周一次，并且發揮藥效的新喋呤濃度更高。

派格賓的誕生得到了國家“十一五”、“十二五”重大新藥創制專項支持。2012年，50多位全國國內肝炎領域的知名專家在全國東、南、西、北、中的40余家醫院開始試驗治療慢性丙型肝炎和慢性乙型肝炎，以觀察其療效和安全性。2014年12月研究結果在亞太肝病學會專題會議中正式發布，派格賓治療慢性丙型肝炎治愈率近九成，也沒有出現特別異常的副作用。目前，肝炎患者用藥負擔沉重，設計派格賓的初衷就是為了讓更多中國患者能夠用得起長效干擾素，為臨床醫生提供充足的選擇，讓更多的肝炎患者受益，能幫助更多的慢性乙型肝炎和慢性丙型肝炎患者恢復健康。