新藥快

2015年可謂是FDA的新藥大年，共有45個新藥獲得批準，創下近十年來新藥批準數量新高。這一數字高于2014年的41個和2013年的27個。45個新藥中包括33個小分子藥物和12個大分子藥物，這些新藥中只有6個不是一輪審批通過，在美國首次上市的藥有29個。孤兒藥占比突破40%，共有21個。8個藥物獲得“突破性藥物”資格。27個藥物在研發和審評階段使用了FDA的加速途徑，其中使用快速通道占到31%，突破性藥物認證通道占到22%，優先審評通道占到53%，加速審評通道占到13%。

今年FDA審評新藥的一大特征是快。腫瘤藥物今年獲批14個，位列所有被批準新藥之首。FDA在1個月內批準了3個治療非小細胞肺癌方面的新藥Tagrisso、 Portrazza和Alecensa。其中Tagrisso一連獲得FDA的孤兒藥審批認定、突破性審批認定、優先審閱和加速審批，同時也因為FDA主動審批介入使得該藥從2013年第一次進入臨床之后，短短兩年半就獲得批準。

今年大熱的癌癥免疫療法藥物Opdivo幾個適應證的獲批時間堪稱“神速”。從2014年12月到2015年11月短短一年，Opdivo分別被批準治療黑色素瘤、肺癌和腎細胞癌。其中該藥獲批肺癌適應證時只用了僅4個工作日，創造了FDA最快的審批記錄。另外，Opdivo獲批腎細胞癌的適應證也僅用了一個星期。

另外一個特點是重視臨床需求。在2015年獲批的癌癥藥物中，有4個治療多發性骨髓瘤的新藥Farydak、Darzalex、Ninlaro和Empliciti。這些新藥已經把治療多發性骨髓瘤的總生存期明顯提高到至少6年。另外，由于患者和健康部門的強烈需要以及衛生當局的大力支持，針對治療兒童病和罕見病的新藥近幾年逐漸成為開發熱點。2015年批準的新藥當中就有5個是針對兒童病，分別是治療囊性纖維化的Orkambi、治療高危神經母細胞瘤的Unituxin、治療膽汁酸合成障礙和過氧化物酶體紊亂的Cholbam、治療低磷酸酯酶的Strensiq和治療溶酶體酸性脂肪酶缺乏癥的Kanuma。其中，后4個藥物的批準也同時被FDA授予價值不菲的優先審評券。

FDA通過法律機制更加靈活和及時地了解臨床藥物的有效數據和安全數據，比起以前在最后做一攬子被動審閱的方式，現在的FDA變得更加積極主動，提前去了解臨床中藥物的價值。其在2015年主推新的IT系統，計劃數年內在所有藥品審評和研究中心的流程中實施，以打破信息孤島。這些都是現在審批時間能夠縮短、審批變得比以前精確的原因。