江蘇省三級醫院兒童藥品短缺現狀調查及建議Δ

季 興，王 倩，許 靜，丁 利，曾緣緣，李 曼（南京醫科大學附屬兒童醫院，南京 210008）

江蘇省三級醫院兒童藥品短缺現狀調查及建議Δ

季 興＊，王 倩，許 靜#，丁 利，曾緣緣，李 曼（南京醫科大學附屬兒童醫院，南京 210008）

目的：為提高兒童藥品的供應保障水平提供參考。方法：對江蘇省內13家三級醫院的兒童藥品短缺情況及原因等進行問卷調查[主要面向各受訪醫院的藥學部主任（或藥品采購人員）和臨床藥師]，并就調查數據進行統計和分析，進而提出建議。結果：共發放問卷26份，回收有效問卷26份，有效回收率為100%。13家受訪醫院兒童專用藥品在各自醫院藥品目錄中的占比多數＜5%；共有82個兒童專用藥品品種（含醫院制劑），主要的3類為中成藥（35.37%）、呼吸系統用藥（12.20%），以及維生素、礦物質和腸內腸外營養藥（10.98%）。在126種短缺兒童藥品中，抗感染藥物、抗腫瘤藥物、神經系統用藥和精神藥物、消化系統用藥短缺品種最多（均占8.73%）。在兒童藥品的短缺原因方面，價格因素（38.10%）、廠家停產（32.54%）及未中標或無供應（13.49%）等為主要原因；價格在0.01～10.00元的低價藥品短缺情況最為嚴重，占全部短缺品種的57.94%。受訪者認為專科用藥短缺對臨床治療的影響最大（38.46%），其次為解毒藥（30.77%）和罕見病治療藥（15.38%）。結論：兒童專用藥品在醫院藥品目錄中占比很小，兒童藥品短缺受到多種因素影響，且低價藥品短缺情況尤其嚴重，兒童專科用藥和解毒藥的短缺被認為對臨床治療的影響較大。建議通過制定兒童專用藥品保護性政策，改進藥品流通環節，促進兒童藥物臨床試驗開展及加強兒童專用藥品研發等措施保障兒童藥品的供應。

兒童藥品；短缺；調查；原因

兒童藥品（涉及兒童使用的藥品）供應缺乏如今已經成為一個全球性問題。保障兒童基本用藥需求，促進兒童安全、合理使用藥品，對于防治兒童疾病、提升兒童健康水平具有重要意義。目前，我國兒童藥品適宜品種少、適宜劑型和規格缺乏、藥物臨床試驗基礎薄弱、不合理用藥等問題突出，亟待解決[1]。本研究旨在通過調查和分析江蘇省內三級醫院的兒童藥品短缺情況及原因等，并提出針對性建議，從而為建立兒童藥品供應的協調聯動機制，提高該類藥品的供應保障水平提供參考。

1 對象與方法

1.1 相關概念

1.1.1 兒童專用藥品的定義[2]兒童專用藥品指根據用藥兒童的年齡、身體狀況和體質量設計生產的藥品，包括具有專用品種、專用劑型、專用規格的藥品（說明書只涉及兒童用法用量）。理想的兒童專用藥品應具備以下特點：（1）給藥頻率低；（2）一種劑型適于所有或大部分兒童；（3）對生活習慣影響小；（4）輔料應用少，無毒；（5）方便、舒適、易于給藥；（6）容易生產，外型美觀，質量穩定；（7）生產成本低，商業可行性強。

1.1.2 短缺藥品的定義[3]短缺藥品是指有臨床需要而醫藥市場上沒有供應或供應不足的藥品。根據短缺程度不同，短缺藥品又可分為絕對短缺藥品和相對短缺藥品兩類。本研究根據臨床藥品供應實際情況，主要調查連續3個月以上無供應，或在1年內多次缺貨、不能保證正常使用，且對臨床治療造成不便或嚴重影響的藥品。

1.2 調查對象

本調查納入了江蘇省內共13家三級兒童專科醫院、婦幼保健院和設立兒科的綜合性醫院，其中兒童專科醫院5家，婦幼保健院1家，設立兒科的綜合性醫院7家。主要面向各受訪醫院的藥學部主任（或藥品采購人員）和臨床藥師展開調查。

1.3 調查內容與方法

課題組成員經查閱文獻資料后討論確定調查問卷，所設計的調查問卷內容涉及受訪醫院兒童專用藥品的數量及占比、兒童藥品的短缺情況及原因、價格分布和對臨床治療的影響等方面。于2016年10－12月對13家醫院的26名藥學人員進行問卷調查（每家醫院調查2人）。由課題組成員通過電子郵件發放問卷，并要求受訪者在規定期限內（收到問卷起2周內）返回問卷。

1.4 統計學方法

應用Excel 2013軟件對調查數據進行統計和分析。

2 結果

此次調查共發放問卷26份，回收有效問卷26份，有效回收率為100%。

2.1 兒童專用藥品的數量及占比情況

調查結果顯示，13家受訪醫院中，兒童專用藥品在各自醫院藥品目錄中的占比＜5%的有9家（69.23%），占比在5%～30%的有4家（30.77%）。13家受訪醫院共有82個兒童專用藥品品種（含醫院制劑），涉及16個藥品類別，主要的3類為中成藥（29/82，35.37%）、呼吸系統用藥（10/82，12.20%）和維生素類藥物（9/82，10.98%），詳見表1。

表1 13家受訪醫院兒童專用藥品類別分布Tab 1 Distribution of the types of special drugs forchildren in 13 surveyed hospitals

2.2 兒童藥品的短缺情況

13家受訪醫院中，兒童藥品有126個品種出現過短缺。其中，抗感染藥物（如：注射用哌拉西林他唑巴坦鈉）、抗腫瘤藥物（如：注射用放線菌素D）、神經系統用藥和精神藥物（如：溴吡斯的明片）、消化系統用藥（如：氫溴酸東莨菪堿注射液）均有11個品種出現過短缺（11/126，8.73%）。13家受訪醫院兒童藥品短缺情況見表2。

2.3 兒童藥品的短缺原因

表2 13家受訪醫院兒童藥品短缺情況Tab 2 Situation of pediatric drug shortage in 13 surveyed hospitals

調查結果顯示，兒童藥品的短缺原因方面，價格因素（48/126，38.10%）、廠家停產（41/126，32.54%）及未中標或無供應（17/126，13.49%）等為主要原因，其余原因還包括原材料短缺、停止進口等，詳見表3。

表3 兒童藥品的短缺原因Tab 3 Reasons for pediatric drug shortage

2.4 兒童藥品短缺品種的價格分布

短缺藥品的價格分布方面的調查結果顯示，價格在0.01～10.00元的低價藥品短缺情況最為嚴重，占全部短缺品種的57.94%（73/126），詳見表4。

表4 兒童藥品短缺品種的價格分布Tab 4 Distribution of the price of shortage pediatric drugs

2.5 兒童藥品短缺對臨床治療的影響

26名受訪者中，有10人認為專科用藥短缺對臨床治療的影響較大（38.46%），其次為解毒藥（30.77%）、罕見病治療藥（15.38%），詳見表5。

表5 各類型兒童藥品短缺對臨床治療的影響評估Tab 5 Impact evaluation of various pediatric drug shortage on clinical treatment

3 討論與建議

兒童作為一個特殊的群體，各臟器和身體機能都處在不斷生長、成熟和完善的過程中，各年齡段兒童的身高、體質量、體表面積、組織器官、內臟功能等差別很大，對藥物的吸收、分布、代謝、排泄與成人均不同。第六次全國人口普查的結果顯示[4]，我國0～14歲的兒童已經超過了2.2億人，約占人口總數的16.6%。我國全面放開“二孩”生育后，預計每年新增的出生人口約為300萬，兒童用藥需求無疑會迅速增加。但目前可供臨床使用的兒童專用藥品品種還較為缺乏。資料顯示，我國患病兒童占總患病人口的20%左右，但80%以上的已上市藥品沒有兒童使用標識，90%的藥物沒有兒童劑型[5]。近幾年兒童適宜規格及劑型的藥品雖有所增加，但兒童專用藥品缺乏的現象并沒有得到明顯改善。蔡秀琳等[6]對臨床上兒童常用的113種藥品進行調查，發現其中大部分是成人劑型，適宜兒童使用的劑型只有21種，僅占總數的18.6%。從全球范圍來看，造成藥品供應短缺的因素比較復雜，既有經濟、社會、國家政策等外部環境的影響，也有醫療衛生體制、機制和藥品流通環境等內部因素的影響。即使是在歐美等發達國家和地區，仍然存在不同程度的兒童藥品供應短缺現象。據美國FDA藥品短缺數據庫統計[7]，2016年2月，全美有31種兒童藥品存在比較嚴重的短缺。本次調查結果顯示，目前江蘇省內三級醫院普遍存在兒童專用藥品在醫院藥品目錄中占比較小、兒童藥品短缺的情況，而兒童藥品短缺受價格因素、廠家因素、中標情況等多方面原因影響，其中低價藥品短缺情況尤其嚴重；另外，兒童專科用藥和解毒藥的短缺被認為對臨床治療的影響較大。這與國內的相關文獻報道情況基本一致[1，5，7]。為更好地保障兒童藥品的供應，筆者建議從如下幾個方面采取措施。

3.1 制定兒童專用藥品保護性政策，推動社會對該類藥品的認識和重視

兒童專用藥品的供應缺乏已成為一個普遍性問題，需要社會各界的共同努力。由政府出臺對兒童專用藥品的保護性政策，或通過由相關機構及學術組織發起的旨在促進兒童專用藥品（專用劑型）發展的相關行動，來提高社會各界對該類藥品的重視和關注，將有利于推進該類藥品的研發、生產和使用[8]。目前，世界各國都已開始重視兒童用藥問題。如：2007年12月，世界衛生組織（WHO）發起了“量身定制兒童藥物”（Make Medicines Child Size）行動，旨在改變“許多藥物都不是為兒童開發，用于兒童的藥物卻非適合兒童的劑量或劑型，雖有適宜藥物但最需要的兒童卻得不到”的現狀[9]。

3.2 改進藥品流通環節，保障兒童藥品供應

因兒童藥品市場規模較小，對制藥企業的吸引力不足，同時兒童藥品規格普遍偏小，價格難以提高，因此市場對兒童藥品供應的影響顯得尤為突出。為此，對于兒童藥品的供應，應按照市場在資源配置中起決定性作用和更好發揮政府的宏觀調控作用的總要求，建立以市場為主導，同時政府給予政策引導的價格形成機制，通過制定激勵或補償機制，來鼓勵企業生產兒童藥品，特別是兒童專用藥品，包括價格扶持政策和政府定點生產等。目前，兒童藥品短缺情況已經引起我國政府的高度重視，國家先后出臺了一系列政策給予支持。2014年5月30日，國家衛生計生委、國家食品藥品監管總局、國家發改委等六部委聯合發布《關于保障兒童用藥的若干意見》。2015年8月，國家衛生計生委辦公廳發出《關于進一步加強醫療機構兒童用藥配備使用工作的通知》，要求各地根據實際情況做好本地區特殊人群（兒童）藥品供應保障工作，使本地區兒童使用藥品更加安全、充足、適宜，各醫療機構要放寬對兒童適宜品種、劑型、規格的配備限制，同時結合實際鼓勵和促進本地企業按照“鼓勵研發申報兒童藥品清單”研發、生產適宜兒童使用的藥品。2015年9月，中華醫學會、中國醫師協會受國家衛生計生委委托，公布了《婦兒專科非專利藥品、急（搶）救藥品直接掛網采購示范藥品（化學藥品和生物制品部分）遴選原則和示范藥品目錄》。在此基礎上，2016年江蘇省衛生計生委辦公室也發布了《關于開展急（搶）救、婦兒專科非專利藥品醫療機構帶量采購工作的通知》，在全省范圍內各地市開展了對兒科非專利藥品的直接掛網采購工作。2016年12月，國家衛生計生委、工業和信息化部、國家發改委、國家食品藥品監管總局聯合印發《關于2016年臨床必需、用量小、市場供應短缺藥品定點生產試點有關事項的通知》。相信這一系列利好政策的相繼出臺，能為推進和落實兒童藥品供應及保障臨床用藥需求奠定良好基礎。

3.3 促進兒童藥物臨床試驗開展，加強兒童專用藥品研發

開展兒童藥物臨床試驗是開發兒童專用藥品的重要環節。美國、歐洲國家及WHO等相繼出臺鼓勵政策和強制法規促進兒童藥物研發和臨床試驗的開展。從我國實際出發，現階段仍需做好以下兩項工作，積極推進兒童藥物臨床試驗的開展：一是完善兒童藥物臨床試驗相關保障機制；二是完善兒童藥物臨床試驗研究體系，加快建立一批兒童藥物臨床試驗機構。2016年3月，國家食品藥品監管總局發布《兒科人群藥物臨床試驗技術指導原則》；2016年11月，國家食品藥品監管總局審評中心發布《成人用藥數據外推在兒科人群藥物臨床試驗及相關信息使用的技術指導原則（征求意見稿）》。上述政策的出臺，對鼓勵研制兒童專用藥品，完善和豐富藥品說明書中兒童用藥信息，指導兒童臨床用藥具有重要意義。

本研究的調查結果雖然顯示了價格因素對兒童藥品供應的影響，但調查來源僅限于醫療衛生機構這一藥品使用環節，而與藥品流通環節有關的原料藥供應、生產、研發、信息通報、采購政策、氣候變化和自然條件、社會需求等諸多因素均可能制約兒童藥品供應，故本研究結果可能存在一定的偏倚。今后的研究中，我們仍需對保障兒童藥品供應各環節的影響因素進行全面、深入調查分析。

（致謝：感謝江蘇省藥學會兒科藥學專業委員會及南京兒童醫院醫學發展醫療救助基金會對本研究的支持！）

[1]蕭紅街，周夢蝶，孫陽，等.中國兒童用藥現狀及監管政策概述[J].國際藥學研究雜志，2016，43（4）：579-584.

[2]徐雯宇，嚴炎中.兒童用藥與兒童藥物劑型[J].藥學實踐雜志，2005，23（2）：119-120.

[3]王榮樂，趙庚昊，崔崢.我院近年來短缺藥品調查分析[J].兒科藥學雜志，2010，16（6）：54-56.

[4]國務院人口普查辦公室，國家統計局人口和就業統計司.中國 2010 年人口普查資料[EB/OL].（2012-05-25）[2017-03-10].http：//www.stats.gov.cn/tjsj/pcsj/rkpc/6rp/indexch.htm.

[5]王曉玲，張艷菊，郭春彥.我國兒童常用藥品現狀分析[J].中國執業藥師，2013，10（Z1）：20-24.

[6]蔡秀琳，陳宇星，黃旭慧.兒科處方與藥品調查分析[J].海峽藥學，2002，14（5）：110-112.

[7]袁雪丹，傅鴻鵬.全球藥品短缺管理及其對我國的啟示[J].中國衛生經濟，2016，35（11）：60-63.

[8]張伶俐，李幼平，胡蝶，等.我國兒童藥物短缺的現狀分析[J].中國循證醫學雜志，2012，12（10）：1159-1164.

[9]馮娟娟，張競超.我國兒童用藥藥政法規的規范化探討[J].中國藥房，2014，25（17）：1550-1553.

Investigation and Suggestion on the Situation of Pediatric Drug Shortage in Third-level Hospitals from Jiangsu Province

JI Xing，WANG Qian，XU Jing，DING Li，ZENG Yuanyuan，LI Man（Children’s Hospital of Nanjing Medical University，Nanjing 210008，China）

OBJECTIVE：To provide reference for improving the level of pediatric drug supply and guarantee.METHODS：Questionnaire survey about the situation and causes of pediatric drug shortage was conducted in 13 third-level hospitals of Jiangsu province[directors of pharmacy department（or drug purchasers）and clinical pharmacists of each surveyed hospital].The survey data were analyzed statistically so as to provide suggestions.RESULTS：A total of 26 questionnaires were distributed，and 26 effective questionnaires were collected with effective recovery rate of 100%.In 13 hospitals，special drugs for children were mostly less than 5%of hospital drug list.There were 82 kinds of special drugs for children（containing hospital preparation），mainly including Chinese patent medicine（35.37%），drugs for respiratory system（12.20%），vitamin，mineral substance and enteral and parenteral nutrient solution（10.98%）.The most types of anti-infective drugs，antineoplastics，nervous system drugs and psychotropic drugs，digestive system drugs were in shortage among 126 pediatric drugs in shortage（8.73%）.The reasons for pediatric drug shortage mainly included price（38.10%），production break（32.54%），failure to bid or no supply（13.49%）.The shortage of cheap drugs with price of 0.01-10.00 was the most serious，accounting for 57.94%of the varieties in shortage supply.Respondents thought that special drug shortage most affected clinical treatment（38.46%），followed by poisoning rescue drugs（30.77%）and orphan drugs（15.38%）.CONCLUSIONS：Special drugs for children account for a very small proportion in the hospital drugs list.Pediatric drug shortage is affected by many factors.Cheap drug shortage is the most serious.The shortage of special drugs for children and poisoning rescue drugs is considered to have a great impact on clinical treatment.It is suggested to establish special drugs for children protective policy，improve drug circulation，promote pediatric drug clinical trial and intensify the research and development of special drugs for children so as to guarantee pediatric drug supply.

Pediatric drug；Shortage；Survey；Cause

R95；R195

A

1001-0408（2017）33-4617-04

DOI 10.6039/j.issn.1001-0408.2017.33.03

江蘇省衛計委藥物政策研究課題（No.蘇衛辦藥政〔2016〕5號）

＊主管藥師，碩士。研究方向：兒科臨床藥學。E-mail：jxjebb@163.com

#通信作者：副主任藥師，碩士生導師。研究方向：醫院藥學、臨床藥學。E-mail：njxujing@163.com

（編輯：周 箐）

2017-03-10

2017-10-12）