Cx601獲克羅恩病復雜性肛周瘺孤兒藥地位

近日，FDA授予武田&Tigenix首創抗炎藥Cx601用于治療既往接受至少一種常規或生物療法緩解不足的克羅恩病（CD）患者復雜性肛周瘺（CPF）的孤兒藥地位（ODD）。

在美國，罕見病是指患病人群少于20萬的疾病類型。開發罕見病藥物的制藥公司將獲得相關激勵措施，包括各種臨床開發激勵措施，如：臨床試驗費用相關的稅收抵免、FDA用戶費減免、臨床試驗設計中FDA的協助，以及藥物獲批上市后為期7年的市場獨占期。

CD是一種慢性胃腸道炎癥性疾病，CPF是該病可能發生的一種并發癥，可導致肛周腫痛、流膿、感染以及大便失禁，嚴重影響患者生活質量。目前，CD患者CPF的臨床治療選擇十分有限。

FDA授予Cx601孤兒藥地位是基于Ⅲ期臨床研究ADMIRE-CD Ⅱ的積極數據。該研究是一項隨機、雙盲、安慰劑對照研究，旨在評估Cx601治療CD患者CPF時相對于安慰劑的療效和安全性。研究中，患者接受Cx601或安慰劑的同時，接受標準護理（SOC）。數據顯示，在治療的第52周，與安慰劑相比，單劑量Cx601治療組有顯著更高比例的患者實現臨床&放射學緩解（56.3% vs 38.6%，P=0.010）和臨床緩解（59.2% vs 41.6%，P=0.013）。

此外，在治療第24周實現臨床&放射學緩解的患者中，與安慰劑組相比，Cx601治療組由更高比例的患者在治療第52周病情無復發（75.0% vs 55.9%）。安全性方面，治療相關不良事件發生率和類型以及因不良事件導致的治療中斷在兩個組相似。

（本刊訊）