2017年12月FDA批準(zhǔn)新藥概況（上）

2017年12月，F(xiàn)DA批準(zhǔn)6個(gè)新分子實(shí)體藥物（表1），為治療糖尿病藥物Ozempic（Semaglutide）、抗感染藥物Xepi（ozenoxacin）、治療青光眼藥物Rhopressa（netarsudil）、治療糖尿病藥物Steglatro（ertugliflozin）、生長激素缺乏癥診斷藥物Macrilen（macimorelin）和治療低血壓藥物Giapreza（angiotensin II）。

1 Ozempic（Semaglutide）

Ozempic被批準(zhǔn)用于加強(qiáng)對2型糖尿病患者的血糖控制，它是一款人類胰高血糖素樣肽-1（GLP-1）的類似物，能起到GLP-1受體激動劑的作用。在涉及8 000多名2型糖尿病成年患者的臨床試驗(yàn)中，Ozempic治療組的糖化血紅蛋白（HbA1c）水平較多個(gè)對照組（包括安慰劑、西格列汀以及緩釋艾塞那肽）均有顯著下降。此外Ozempic的治療減少了患者體重，抵達(dá)了次要臨床終點(diǎn)，顯示該藥物配合適當(dāng)?shù)娘嬍澈瓦\(yùn)動可以幫助減肥。臨床上，該藥在改善2型糖尿病患者血糖水平的同時(shí)，有維持較低的低血糖風(fēng)險(xiǎn)。

2 Xepi（ozenoxacin）

Xepi被批準(zhǔn)用于治療兩個(gè)月以上的膿皰瘡患兒。膿皰瘡是一種高度傳染性的細(xì)菌性皮膚感染，俗稱“黃水瘡”，是一種常見的、通過接觸傳染的淺表皮膚感染性疾病，以發(fā)生水皰、膿皰，易破潰結(jié)膿痂為特征，通常影響嬰幼兒和那些參與密切接觸的運(yùn)動或生活在密閉環(huán)境中的人。

Xepi是DNA解旋酶和拓?fù)洚悩?gòu)酶IV雙重抑制劑，是一種新型的無氟喹諾酮抗菌藥。Xepi的獲批是基于兩項(xiàng)多中心、隨機(jī)和雙盲對照3期臨床試驗(yàn)的結(jié)果。該試驗(yàn)納入877名年齡在兩個(gè)月及以上的膿皰病患兒，治療后Xepi預(yù)先設(shè)定的臨床和細(xì)菌學(xué)終點(diǎn)上優(yōu)于安慰劑，90.8%使用Xepi的患者獲得了細(xì)菌學(xué)成功（細(xì)菌學(xué)成功被定義為細(xì)菌根除或推定根除），而安慰劑組為69.8%（P<0.000 1）。Xepi顯示出優(yōu)異的抗金黃色葡萄球菌和鏈球菌的活性，包括甲氧西林耐藥金黃色葡萄球菌（MRSA）。在關(guān)鍵性試驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)，Xepi在兩個(gè)月齡大或以上的兒童和成人患者中的吸收性、安全性和耐受性良好。

3 Rhopressa（netarsudil）

Rhopressa被批準(zhǔn)用于治療罹患開角型青光眼或高眼壓的患者。青光眼的主要病因是眼內(nèi)產(chǎn)生的房水無法正常排出，導(dǎo)致眼壓升高。長期的眼壓升高會壓迫視神經(jīng)使其受損，進(jìn)而造成視力衰退，甚至失明。青光眼是導(dǎo)致人類失明的三大致盲眼病之一。通過現(xiàn)有的藥物或手術(shù)療法來降低眼壓，能減緩疾病發(fā)展，降低致盲的風(fēng)險(xiǎn)。

Rhopressa屬Rho激酶抑制劑，能抑制Rho激酶和去甲腎上腺素轉(zhuǎn)運(yùn)體。Rhopressa的確切作用機(jī)制仍未知，被認(rèn)為可能有三重作用機(jī)制，一是通過作用于小梁網(wǎng)來增加房水流出從而降低眼壓，二是降低鞏膜淺層靜脈壓，三是通過減少眼內(nèi)液體的產(chǎn)生來降低眼壓。 （待續(xù)）

（上海醫(yī)藥戰(zhàn)略發(fā)展研究院特約研究員 張建忠）