基于EVIDEM的新技術醫保報銷循證決策框架探析

耿勁松 陳曉煒 余小蘭 黃 杰 何德福 董建成

南通大學醫學院 江蘇南通 226001

隨著人口老齡化加劇、心腦血管疾病及惡性腫瘤等重大疾病發病率的增加，納入醫保報銷目錄的新技術將越來越多。在全球衛生改革的背景下，研究證據為世界各國緩解醫藥費用的過快增長和科學化決策提供了更多、更有效的信息。[1,2]循證醫保決策基于最佳研究證據，結合決策情景和醫療實踐現狀進行決策，是將風險最小化和成本效果最大化的決策過程。[3]醫保決策者需要同時考慮多種類型的研究證據，對新技術的多維度屬性進行權衡。近年來，學者提出了將多準則決策分析(multi criteria decision analysis，MCDA)方法用于開展循證決策研究。證據與價值對決策的影響(Evidence and Value: Impact on Decision Making，EVIDEM)框架整合了證據和價值觀，運用規范化的通用準則(核心模型)和情景化準則(情景化工具)增強決策者和研究者的交流與合作，通過科學透明的決策支持工具對MCDA進行了拓展和應用。[4-6]本研究基于EVIDEM構建新技術*文中提及的“新技術”指2010年及以后通過市場準入，已上市但暫未納入基本醫療保險報銷目錄的醫學技術。的醫保報銷循證決策框架，為醫保的循證、透明、科學決策提供方法學借鑒。

1 資料與方法

課題組由EVIDEM協作網(EVIDEM Collaboration)授權，負責翻譯EVIDEM的循證決策支持工具和方法學指南。在2015年5月10—14日赴日本參加第13屆國際衛生技術評估年會期間，應邀參加了EVIDEM協作網的內部會議，咨詢了協作網主席，獲得了EVIDEM協作網的專家咨詢問卷供參考。之后，通過Skype和E-mail進一步對研究框架進行分析和討論，探討將EVIDEM用于新技術醫保報銷循證決策的可行性。

課題組采用文獻分析、專題小組討論和定性訪談的方法在EVIDEM的基礎上結合醫保報銷初步構建決策框架。設計醫保報銷決策的專家咨詢問卷，通過專家咨詢確定各項準則的必要性和權重，權重選用Likert 5級評分法(1分表示“完全不同意”，5分“表示完全同意”)。咨詢的專家是醫保報銷的決策者或參與醫保決策的研究者。共有14位專家同意進行咨詢，包括國家的醫保管理人員，參與基本藥物目錄制定、循證醫學、衛生技術評估和衛生經濟學領域的高級職稱專家以及3家三級醫院醫保部門的負責人。專家來源地區涵蓋北京、上海、四川、廣東、浙江、安徽和江蘇。在專家咨詢過程中，如果遇到課題組難以回答的關于決策準則的概念性問題，則通過咨詢EVIDEM協作網得以解答。在分析專家咨詢結果時，對于部分專家提出需要進一步探討的決策框架和決策準則，以電話詢問的方式聯系專家進一步了解其對準則修訂的建議并選取專家一致認可的準則和子準則。

2 結果

2.1 通用準則的構建與解析

在通用準則中，EVIDEM框架主要考慮五個維度的準則，即技術的需要(疾病的嚴重程度、影響的人群范圍、未滿足的要求)、技術的比較結果(相對有效性、相對安全性/耐受性、患者感知/報告的結果)、技術的益處類型(治療學益處類型、預防的益處類型)、技術的經濟性(技術成本、其它醫療成本、非醫療成本)、關于技術的知識(證據的質量、專家共識/臨床指南)。[7]

結合醫保決策實踐，將“未滿足的要求”調整為“已報銷技術未滿足的要求”，體現了已納入醫保的醫療技術在治愈或改善目標癥狀的不足之處，例如有效性、安全性、患者報道的臨床結局和便捷性等方面的不足。“預防的益處類型”是從公共衛生角度，新技術在人群水平降低的疾病風險類型(例如預防、減少疾病傳播和控制危險因素)，然而此類新技術較少為醫保決策者所考慮。將“治療學益處類型”調整為“技術的益處類型”，歸入“技術的需要”維度，從患者水平分析技術的治療/診斷益處類型(例如緩解癥狀、延長生命、治愈、確診)。關于“技術的經濟性”維度，非醫療成本(例如失能成本、生產力喪失、照顧者時間)并非醫保報銷決策的主要影響因素。此外，將“其它醫療成本”調整為“經濟性評價”(例如成本最小化分析、成本效果分析、成本效益分析、成本效用分析)，因為新技術的經濟學評價能夠客觀地體現其經濟性。“關于技術的知識”維度中提及的證據質量及臨床指南/專家共識，在實踐應用時需要融入其它維度的準則進行分析。例如在評估新技術的相對有效性時，分析證據質量以及探討臨床有效性是否得到臨床指南或專家共識的認可。研究建立的通用準則及其權重見表1。

決策者結合技術評估報告對各項準則進行分析后，可以采用線性加權的原理為目標技術賦值(見公式1)，確定新技術的醫保報銷優先級。

公式1

上式中，V代表目標技術的價值(可能的取值范圍為：0～100)，Wx是每個評價準則的權重，Sx是每個評價準則的評分，∑Wn是權重的加權。

2.2 情景化準則的構建與解析

基于通用準則形成的量化分值可以明示決策者各維度的循證決策依據，同時確立了新技術的優先次序。情景化準則輔助將循證決策框架因地制宜地用于不同的決策情境，情境因素對醫保報銷決策會產生質的影響即對新技術的肯定、中立和否定。在情景化準則中，EVIDEM框架主要考慮了衛生系統的使命和任務、優先重點人群和可及性、共同的目標和特定的利益、對環境產生影響、系統的能力和對技術的合理使用、政策背景、機會成本和可負擔性。

表1 醫保報銷決策的通用準則

我國醫保政策的主要宗旨是優先滿足群眾的基本醫療衛生需求，決策者需要關注新技術的納入是否與醫保的基本保障原則相符，是否會造成基金欺詐。結合醫保決策，將“衛生系統的使命和任務”調整為“醫保的使命和任務”。醫保關注“優先重點人群和可及性”，優先重點要隨著經濟發展和居民健康狀況的改善與時俱進。“共同的目標和特定的利益”可以成為醫保決策的準則，因為意識到決策者面臨的壓力和利益沖突以及此類因素如何影響決策有助于確保決策的公正性。

在醫保決策時，除非是放射性技術，決策者通常不會考慮技術“對環境的影響”。“系統的能力和對技術的合理使用”更多情況下是醫療機構考慮的層面，可以通過限定部分醫療機構的技術開展來實現。政策背景會影響新技術的價值判斷，例如應世界衛生組織“2030年消除丙型肝炎”的愿景制定相應的丙肝藥品報銷政策。關于“機會成本和可負擔性”，核心準則已經考慮了技術的經濟性，故將該準則調整為“醫保基金的可承受性”。據此，新技術醫保報銷決策的情景化準則見表2。

表2 醫保報銷決策的情景化準則

3 討論

在我國醫藥衛生制度改革進一步深化的背景下，醫療保險制度作為新一輪醫改的重要環節受到社會各方的普遍關注。不同醫保模式的國家為循證決策提供制度保障，讓決策者基于研究證據結合醫療衛生服務現狀做出最佳決策。[8]全民健康覆蓋需要研究證據的支持，呼吁開展循證決策。[9]醫保循證決策是一個復雜的過程，決策者需要科學的決策方法支撐，才能對研究證據和價值觀進行有效地整合與分析，充分利用現存的信息在不同的目標技術間進行科學、合理的分析與取舍。[10]

EVIDEM框架為系統化和一致性的循證決策提供了方法學工具。目前，一些國家和地區嘗試將EVIDEM框架應用于醫療衛生決策。例如哥倫比亞在EVIDEM框架的基礎上提出資源配置的決策準則[6]、加泰羅尼亞學者將其用于評估罕見病治療藥品[11]、加拿大藥品咨詢委員會從公共支付的角度評估用于慢性非癌性疼痛的藥品曲馬多[12]、南非從私人健康保險的角度提出是否報銷用于宮頸癌篩查的液基細胞學涂片技術[13]。以上幾項研究采用了專家咨詢或利益相關方調研，結合決策情境對EVIDEM框架進行調適并確定準則的權重。修訂后的EVIDEM框架多保留以下準則：技術的需要、技術的比較結果(相對有效性、相對安全性/耐受性)、技術的成本、技術的益處類型和關于技術的知識。然而，已發表的研究限于對EVIDEM框架的各準則進行取舍，并未基于新技術納入醫保報銷的實踐對其進行重新界定。

研究的創新性體現在基于EVIDEM，從決策者和研究者的角度初步構建了新技術醫保報銷循證決策框架，為將有效且具有成本效果的新技術納入醫保報銷目錄，以及循證制定的醫保報銷政策提供決策支持。多準則的新技術價值評估是一種綜合性分析方法，源自為群眾提供安全、有效、方便、價廉的醫療衛生服務目標，此觀念貫穿于框架的各項決策準則。通用準則的賦值過程體現了決策團體基于研究證據的反思和討論，權重確定過程則反映決策者的價值取向。

本項研究在醫保循證決策支持方法尚未成熟的背景下，初步提出的循證決策框架還有待于進一步接受檢驗和進行調整。框架中確定的各項準則(例如技術的需要、技術的比較結果、技術的經濟性)滿足MCDA對準則提出的完整性、非冗余性和互相獨立性要求。本文運用5分線性加權法獲取權重，此方法簡單、直觀，能夠體現研究對象的觀點，在MCDA的權重確定過程中得到了應用。[12, 13]但是該方法在準則較多的情況下其區分度降低，在后續的驗證性研究中需要運用其它類型的權重引導技術和不同的評分量表進一步分析。此外，有學者建議運用更多的類別例如7、9、10分量表獲取權重。研究者還可以運用其它方法例如層次分析法、最好—最差評分、100分賦分法確定權重。[14]本文提出的醫保循證決策框架為之后開展的研究提供理論基礎。

決策者可以根據待評價的技術并結合決策情境修訂研究制定的框架，以體現規范化和可行性。例如對于存在倫理學爭議或是產生社會影響的新技術，還需要考慮其倫理性或社會影響。在借鑒循證決策框架進行新技術的醫保報銷決策時，研究者運用衛生技術評估的方法獲取、評價、整合并報告各維度證據，決策者衡量新技術的核心價值并根據情景化工具進行定性分析，結合分析結果對新技術進行權衡和取舍。為了保障決策的科學性和無偏倚，遴選待評估的新技術、制訂證據獲取方案、評價證據的質量、整合證據的主要結果并提出推薦意見等環節應遵循公開(過程公開、結果公開)、透明(評估報告和推薦意見的產生)和中立(避免利益沖突尤其是經濟利益)的原則。[15, 16]

4 小結

新技術的醫保決策與公眾利益息息相關，基于EVIDEM的醫保循證決策框架整合了證據與價值觀，提供了可借鑒的決策準則。該框架適用于評估新技術和確定納入醫保報銷范圍的優選重點技術，將有助于提升決策的科學性和透明度。

作者聲明本文無實際或潛在的利益沖突。

參 考 文 獻

[1] Clement F M, Harris A, Li J J, et al. Using effectiveness and cost-effectiveness to make drug coverage decisions: a comparison of Britain, Australia, and Canada[J]. JAMA, 2009, 302(13): 1437-1443.

[2] Majdzadeh R, Yazdizadeh B, Nedjat S, et al. 加強循證決策: 不改善衛生系統管理, 可能嗎?[J]. 中國衛生政策研究, 2012, 5(5): 3-8.

[3] Dionne F, Mitton C, Dempster B. Developing a multi-criteria approach for drug reimbursement decision making: an initial step forward[J]. J Popul Ther Clin Pharmacol, 2015, 22(1): e68-77.

[4] Goetghebeur M M, Wagner M, Khoury H, et al. Bridging health technology assessment (HTA) and efficient health care decision making with multicriteria decision analysis (MCDA): applying the EVIDEM framework to medicines appraisal[J]. Med Decis Making, 2012, 32(2): 376-388.

[5] Wagner M, Khoury H, Willet J, et al. Can the EVIDEM framework tackle issues raised by evaluating treatments for rare diseases: analysis of issues and policies, and context-specific adaptation[J]. Pharmacoeconomics, 2016, 34(3): 285-301.

[6] Jaramillo HE, Goetghebeur M, Moreno-Mattar O. Testing multi-criteria decision analysis for more transparent resource-allocation decision making in Colombia[J]. Int J Technol Assess Health Care, 2016, 32(4): 307-314.

[7] Goetghebeur MM, Wagner M, Khoury H, et al. Evidence and value: impact on decision making - the EVIDEM framework and potential applications[J]. BMC Health ServRes, 2008, 8(1): 270.

[8] Bae EY, Hong JM, Kwon HY, et al. Eight-year experience of using HTA in drug reimbursement: South Korea[J]. Health Policy, 2016, 120(6): 612-620.

[9] 袁蓓蓓. 全民健康覆蓋: 需要研究證據支持的全球運動[J]. 中國衛生政策研究, 2014, 7(2): 5-10.

[10] Kwon S H, Park S K, Byun J H, et al. Eliciting societal preferences of reimbursement decision criteria for anti cancer drugs in South Korea[J]. Expert Rev Pharmacoecon Outcomes Res, 2017,17(4): 411-419.

[11] Gilabert-Perramon A, Torrent-Farnell J, Catalan A, et al. Drug evaluation and decision making in Catalonia: development and validation of a methodological framework based on multi-criteria decision analysis (MCDA) for orphan drugs[J]. Int J Technol Assess Health Care, 2017, 33(1): 111-120.

[12] Tony M, Wagner M, Khoury H, et al. Bridging health technology assessment (HTA) with multicriteria decision analyses (MCDA): field testing of the EVIDEM framework for coverage decisions by a public payer in Canada[J]. BMC Health Serv Res, 2011, 11: 329.

[13] Miot J, Wagner M, Khoury H, et al. Field testing of a multicriteria decision analysis (MCDA) framework for coverage of a screening test for cervical cancer in South Africa[J]. Cost Eff Resour Alloc, 2012, 10(2): 1-12.

[14] Preston CC, Colman AM. Optimal number of response categories in rating scales: reliability, validity, discriminating power, and respondent preferences[J] . Acta Psychol, 2000,104: 1-15.

[15] Marsh K, Caro JJ, Hamed A, et al. Amplifying Each Patient’s Voice: A Systematic Review of Multi-criteria Decision Analyses Involving Patients[J]. Appl Health Econ Health Policy, 2017, 15(2): 155-162.

[16] Richardson HS. Intelligence and transparency in health technology assessment[J]. Int J Technol Assess Health Care, 2016,32(1-2): 1-7.