新納米顆粒可在肺部進行基因編輯

美國工程師設計了一種新型納米顆粒，可在肺部傳遞編碼有用蛋白質的信使RNA（mRNA）。隨著進一步發展，這些顆粒能為一些肺部疾病提供可吸入的治療方法。該研究發表在《自然·生物技術》上。

在一項對小鼠的研究中，研究人員使用這些顆粒來傳遞編碼CRISPR/Cas9 成分的mRNA，這些納米顆粒可剪掉并取代致病基因，且會迅速分解，使它們能夠在幾天內從肺部清除，并降低炎癥發生的風險。如果需要重復劑量，顆粒也可多次輸送給同一患者。團隊現在正在努力使納米顆粒更穩定，從而可使用霧化器吸入。

這是首次證明RNA 可在小鼠肺部高效遞送。研究人員希望它可用來治療或修復一系列遺傳疾病，包括囊性纖維化。