基因療法有望助失明者恢復(fù)視力

美國研究人員在英國《自然·通訊》網(wǎng)站上發(fā)表報告說，他們開發(fā)出一種基因療法，通過病毒載體將視蛋白基因?qū)胍暰W(wǎng)膜的神經(jīng)節(jié)細(xì)胞中，成功恢復(fù)了因視網(wǎng)膜退化而失明的實(shí)驗(yàn)鼠的視力。

視網(wǎng)膜有兩種感光細(xì)胞，一種是視錐細(xì)胞，另一種是視桿細(xì)胞。感光細(xì)胞的表面分布著視蛋白，視桿細(xì)胞中的視蛋白為視紫紅質(zhì)，視錐細(xì)胞中的視蛋白為視錐蛋白。視網(wǎng)膜退化通常會伴隨感光細(xì)胞死亡，但其他包括神經(jīng)節(jié)細(xì)胞在內(nèi)的細(xì)胞層在人完全失明后的幾十年里仍可保持健康。

眼科界此前認(rèn)為，如果不移植整個感光細(xì)胞信號系統(tǒng)，視蛋白在視桿細(xì)胞和視錐細(xì)胞之外無法發(fā)揮作用，而美國加利福尼亞大學(xué)伯克利分校等機(jī)構(gòu)的研究人員認(rèn)為，所有視網(wǎng)膜細(xì)胞中都存在受體，視蛋白會自動連接到視網(wǎng)膜神經(jīng)節(jié)細(xì)胞的信號系統(tǒng)。

研究人員在滅活的腺相關(guān)病毒中植入了一種能識別綠光的受體——中波敏感視錐蛋白的基因。這種病毒可以直接被注射到眼睛的玻璃體中。病毒攜帶基因進(jìn)入通常對光不敏感的神經(jīng)節(jié)細(xì)胞，使它們對光敏感，并能向大腦發(fā)送信號從而產(chǎn)生視覺。

研究人員最初嘗試了視紫紅質(zhì)，但視紫紅質(zhì)分辨速度太慢，無法識別圖像和物體。隨后他們嘗試了反應(yīng)速度更快的能識別綠光的中波敏感視錐蛋白，被植入這種蛋白基因的失明老鼠成功通過了人類視力標(biāo)準(zhǔn)測試。它們能像沒有視力問題的老鼠一樣輕松繞過障礙物，并在平板電腦上分辨變化范圍超過千倍的運(yùn)動和亮度。

研究人員表示，這種通過滅活病毒傳遞基因的療法，在3年內(nèi)就可以在因視網(wǎng)膜退化而失明的人身上開展臨床試驗(yàn)。理想的情況是使他們恢復(fù)足夠的視力四處走動，并有可能恢復(fù)閱讀或觀看視頻的能力。