解困“救命藥”：不僅要降價，更要創新

左琳

有3年肛管癌病史的張杭在做基因檢測時，被查出ALK基因突變，對應的靶向藥之一為克唑替尼。去年10月克唑替尼被納入醫保乙類名單，原本每盒51347.98元的藥物降價為每盒15600元，經醫保報銷后患者個人只需支付約4680元。但對張杭來說，他還是只能按15600元來購買，“如果不是非小細胞肺癌患者，哪怕病再對癥也沒法報銷。”

與克唑替尼一同進入醫保的17種腫瘤治療藥品，涉及非小細胞肺癌、腎癌、結直腸癌、黑色素瘤、淋巴瘤等多個癌種。經過國家醫療保障局與藥企談判后，藥品價格與平均零售價相比，平均降幅達56.7%，大部分進口藥品談判后的支付標準低于周邊國家或地區市場價格，平均低36%。

中國的醫藥保障在進步，一方面更多藥物得以通過談判低價進入中國市場，一方面也在加快原研藥和仿制藥的生產腳步。但像張杭一樣“對癥不對病”的患者，還是要花大價錢購藥。除此之外，仍有大批抗癌藥和罕見病藥尚未通過審批，這些“沒名分”的救命藥還在患者的期盼中，等待進入名單。

“救命藥”的近與遠

2018年12月17日，對國產新藥來說有著劃時代的意義。特瑞普利單抗注射液（商品名“拓益”）在這一天獲批上市，它是首個國產上市的PD-1（程序性細胞死亡蛋白-1）治療藥物，在治療既往標準治療失敗后的局部進展或轉移性黑色素瘤方面療效出色，但此前一直被國外的藥企所壟斷。

PD-1免疫療法不同于傳統化療和靶向治療，這種全新的抗腫瘤治療方法通過克服患者體內的免疫抑制，重新激活患者自身的免疫細胞來殺傷腫瘤。雖然240mg/7200元和100mg/7838元的價格在全球來說已是低價，還有相應的援助項目為適應癥患者提供贈藥，但對于炎性肌纖維母細胞瘤病的患者來說，這一系列的利好政策他們仍然享受不到。

“IMT罕見病關愛中心”是關注該罕見病的博主，據她介紹，該病常見于肺部，因此一些PD-1的藥物和一些肺癌用藥也都適用。但根據當地醫保報銷條例規定，非藥物適應癥患者不能進行醫保報銷。浙江省醫保中心稱只需醫生同意用藥即可報銷，但醫生也有無奈，杭州市某三甲醫院的一位醫生說：“病情是復雜的，并非人人都能適用。如適應癥不能對應，我們一般不會給患者推薦靶向藥。即使我們推薦了，一旦病理檢查顯示的結果同用藥適應癥不符，醫保也無法報銷。”

和罕見病患者有著類似情況的李末選擇了來自孟加拉國的仿制藥，一個月需要4200元，但“還是比醫保報銷前的原價便宜”。而更多患者選擇仿制藥或是從其他國家購買未經審批的原研藥，是因為內地買不到。

去年一年，中國裁判文書網以“抗癌藥”為關鍵詞搜索出來的29條內容中，有4起是涉嫌非法生產、銷售進口抗癌藥的案件。根據《中華人民共和國藥品管理法》規定，未經批準生產、進口，未取得批準文號的，按假藥論處。而在這些被查處的藥品中，有的已進入醫保目錄和國產仿制藥的研制，但仍有一大批抗腫瘤藥物依然未能被引入內地市場。

“我們總不能一直提心吊膽地等著國外的藥。”李末說，“藥品代購的真偽難以保證，而一旦出現病原體耐藥情況或是到了需要換藥階段，還要再重新想辦法。”

只靠降價不能解決問題

價格一直是個問題，國家關于抗癌藥的政策也一直在出臺。

從2015年至今，共有37種抗腫瘤藥通過談判進入國家醫保目錄，覆蓋肺癌、胃癌、乳腺癌等多種癌癥。2018年4月12日，國務院常務會議決定，對進口抗癌藥實施零關稅并鼓勵創新藥進口。財政部2018年底披露，2019年將新增對醋酸曲普瑞林、福美坦等50多種抗癌藥品生產原料實施零關稅。

相較之下，去年進入醫保目錄的抗癌藥藥價出現了大幅下降，然而進入醫保并不容易，不僅涉及到與藥企的價格博弈，還要考慮醫保自身的支付能力等問題。

北京大學藥學院藥事管理與臨床藥學系主任、北京大學醫藥管理國際研究中心主任史錄文告訴《中國報道》記者，我國醫保的支付能力與國家經濟發展水平有關，目前來看將全部抗癌藥都納入醫保并不現實，“而且國家針對貧困人口還有其他的補貼政策，可以配合醫保實現最終降價。”

美國某藥企研發人員劉石（化名）對《中國報道》記者表示，公司開發一種單一癌癥藥物的平均成本約為6億美元，還要考慮能否招募到病人、藥效不如已存在的藥物等問題，成本實在高昂。

史錄文也認為，通過低廉的藥價來提高抗癌藥的可及性基本不可能。“任何研發機制都需要市場不斷回報才會可持續，如果沒有一定利潤，研發激情也不能有，需求與科技創新需要得到極好平衡才行。”

這樣一來，加快國產藥的創新能力便是提高抗癌藥可及性必不可少的一環。

國產PD-1藥物就是技術攻關倒逼原研藥降價的證明。劉石認為，之前國外技術壟斷，患者可選擇性不高，一旦國產研制的藥物成功，勢必會打破海外高價抗癌藥的獨占局勢。國家衛生健康委員會副主任曾益新也曾表示，“提高我國抗癌藥品的研發能力，是降低抗癌藥品費用、減輕對進口抗癌藥品依賴的根本之策。”

除去原研藥，中國的仿制藥市場潛力也不小。據中國醫藥工業信息中心統計數據，目前我國4376家制藥企業中，90%以上是仿制藥生產企業。仿制藥是原研藥專利到期后，療效上與原研藥一致，經批準上市的藥品。

仿制藥的最大問題是其質量該如何保障。為解決這一問題，國家開展了一致性評價工作，對已經批準上市的仿制藥，按與原研藥品質量和療效一致的原則，分期分批進行質量一致性評價，就是仿制藥需在質量與藥效上達到與原研藥一致的水平。

與此同時，隨著審批和準入的優化，部分“救命藥”進入內地市場的速度將加快，更多進口藥得以發揮作用。