成人炎癥性腸病病人報告結局評估工具的研究進展

趙 丹，楊 艷

（1.蘇州大學醫學部護理學院,江蘇215006；2.上海交通大學醫學院附屬仁濟醫院）

炎癥性腸病(inflammatory bowel disease,IBD)是一種病因未明的腸道慢性非特異性炎癥性疾病，包括克羅恩病(Crohn's disease, CD)和潰瘍性結腸炎(ulcerative colitis,UC)。該病遷延不愈，反復發作的腹痛、腹瀉、黏液血便及全身癥狀嚴重影響病人的生理、心理、社會健康及生活質量[1?2]。因此，對病人全面評估顯得極為重要。病人報告結局（patient reported outcomes，PROs）是一種全新視角的病人自我狀態評估方式，而病人報告結局評估工具（patient reported outcome measures，PROMs）則可幫助病人獲得與其健康狀態相關的信息[3]，該工具通過報告疾病癥狀，反映病人感受，有利于幫助醫護人員管理疾病相關問題，改善病人疾病體驗，提高病人生活質量[4]。美國食品藥品安全管理局(FDA)建議將PROs 理念融入IBD 病人的評估中[5?6]，為了提高IBD 病人照護質量，國外研究者對IBD 病人的PROMs 進行了研究[7]，本研究從生理、心理、社會健康及健康相關生活質量4 個方面對IBD 病人PROMs 進行綜述，旨在為PROs 理念在IBD中的研究、應用提供參考。

1 PROs 評估

PROs 又稱自我報告結局，FDA 將其定義為直接來自病人的關于其健康狀態的信息，包括癥狀、功能、滿意度及健康相關生活質量等[3]。這些信息可通過PROMs 進行收集，PROMs 的形式多為病人自填式的紙質版、電子版問卷或量表[8]。為更加精確且標準化地收集病人健康信息，美國健康醫學中心(NIH)于2004 年開始研發病人報告結局信息系統[9]（patient?reported outcomes measurement information system，PROMIS），旨在為評估各類疾病或健康狀態的癥狀、生存質量等提供更加普適性的測量平臺。PROMIS系統已授權在全球多個國家、不同語言背景下進行調試測評，目前，我國復旦大學護理學院病人體驗研究中心袁長蓉帶領的團隊已獲得中國區授權，進行PROMIS 系統中文版的研制。

2 IBD 病人常用的PROMs

PROMs 直接以病人自我感受為基礎，借鑒世界衛生組織（WHO）“生理?心理?社會”健康概念模式，運用科學、有效的方法，為提高臨床照護水平，促進臨床決策，提升病人對醫護人員的信任度、滿意度等提供支持，也為相關醫療政策的制定提供依據[10]。

2.1 生理健康評估方面 國內外學者對IBD 病人生理健康方面的PROMs 進行探索，已開發出適用于CD病人的克羅恩病活動指數（Crohn's Disease Activity Index，CDAI）[11]以 及 適 用 于UC 病 人 的6 分 梅 奧 評 分（the 6?point Mayo Score，6?point Mayo）[12]、病人簡明結腸炎活動指數（Patient Simple Clinical Colitis Activity Index，P?SCCAI）[13]。①CDAI：CDAI 是臨床常用的評估CD 病人近期疾病活動的重要指標，德國學者Timmer 等[11]對其進行修訂，旨在通過病人報告的方式來評估CD 疾病活動情況，該工具信效度良好，主要評估內容包括疼痛、大便次數、幸福感3 個方面，能夠較好地判斷疾病活動隨時間的變化。但目前僅在德國人群中進行了驗證，后續仍需在其他人群中檢驗分析。②P?SCCAI：簡明結腸炎活動指數（Simple Clinical Colitis Activity Index，SCCAI）[14]是目前臨床評估UC病人疾病活動最常用的工具，但其包含晦澀的醫學術語，不易于評估工作的開展，故Bennebroek 等[13]采用病人參與研究的方法對SCCAI 內容進行了修改，形成P?SCCAI，修改后的量表語言通俗易懂，符合NIH 開發PROMs 指 南 的 要 求。③6?point Mayo：6?point Mayo 是用于評估UC 病人疾病活動的工具，主要特點是條目簡單（僅包括大便次數和便血2 個條目）。Bewtra 等[12]研 究 表 明，6?point Mayo 與SCCAI 有 很好的相關性，二者在評估UC 病人疾病活動中性能相當，且6?point Mayo 評估過程簡單、易重復，可用于觀察性研究或臨床試驗。

目前，IBD 病人生理健康方面的PROMs 多由醫生評估版本修訂而來，其雖未具備NIH 標準下PROMs 指南開發要求，但其將病人納入工具開發的理念符合PROMs 指南要求。國內學者可根據我國實際情況有選擇地引進或開發相應工具。

2.2 心理健康評估方面 由于IBD 病情遷延反復，病人往往會遭受極大的心理痛苦，目前心理健康方面較為成熟的PROMs 有炎癥性腸病自我效能量表（InflammatoryBowelDisease?SelfEfficacyScale，IBD?SES）[15]與炎癥性腸病病人所關注分級表（Rating Form of Inflammatory Bowel Disease Patient Concerns，RFIPC）[16]。①IBD?SES：IBD?SES 是由美國芝加哥大學研制的IBD 自我效能評估工具，共包括4 個維度，29 個條目，全部條目均采用Likert 10 級計分法，總分29～290 分，分值越高，代表自我效能感越高。該工具已經證實具有良好的信效度。中文版量表由徒文靜等[17]漢化，共29 個條目，經過測量學檢驗，可以作為我國IBD 病人自我效能評估的參考。②RFIPC：RFIPC 是用來評估IBD 病人所擔心和關注的問題的工具[18]，其評估內容圍繞疾病癥狀、病人情感及性生活等展開，包含25 個條目，每個條目均有0～100 分的視覺模擬尺度值，最后得分為所有條目分值的平均值。該量表應用廣泛，有多個語言版本，經測量學檢驗效果良好。白姣姣等[19]對RFIPC 進行漢化并進一步檢驗其在我國IBD住院病人中的信效度，結果表明，中文版RFIPC 具有良好的信效度，其總Cronbach's α 系數為0.916，各條目內容效度指數（CVI）為0.900～1.000，可用來評價我國IBD 病人的疾病體驗。

對IBD 病人進行心理評估能夠更好地了解病人心理狀態，關注病人患病體驗，了解病人自我照護能力，采取措施減輕病人疾病負擔，改善病人生活質量。但目前IBD 病人心理健康方面的PROMs 仍不能涵蓋所有IBD 相關心理問題，未來仍需將普適性量表與特異性量表結合使用進行開發驗證。

2.3 社會健康評估方面 IBD 病人存在的諸如排便失禁、體味嚴重、工作效率低下、生活活力受限、性生活困擾等問題，嚴重損害其正常社會活動。目前，IBD 病人社會健康方面的PROMs 較少，大多評估往往涵蓋在健康相關生活質量之中，單獨評估病人社會健康的工具只有克羅恩病工作效率與活動能力下降問卷（Work Productivity and Activity Impairment：Crohn's Disease，WPAI?CD）[20]，該工具是由Reilly 等[21]開發的普適性工作能力損害評估量表，共包括6 個條目，主要用于評估CD 病人最近1 周工作能力下降情況，該工具有官方中文版，但暫無在CD 病人中的檢驗應用結果。2.4 健康相關生活質量評估方面 生活質量本質上是自身對生活的主觀感受，我國著名統計學家方積乾[22]曾對生活質量的發展歷程進行總結，指出生活質量這一概念經歷了從社會學領域向醫學領域的轉化，在這一過程中健康相關生活質量應運而生，其作為反映與自身健康狀態有關的主觀感受，與PROs 這一概念同時出現，二者均關注病人自我感受，在測量內容與方法上幾乎相同[23]。目前，健康相關生活質量的評估以癌癥領域最為成熟，IBD 領域成熟的評估工具主要包括炎癥性腸病調查問卷（Inflammatory Bowel Disease Questionnaire，IBDQ）[24?26]、炎癥性腸病簡明健康量表（Short Health Scale，SHS）[27]、克里蘭夫總體生活 質 量（Cleveland Global Quality of Life，CGQL）[28]。①IBDQ：IBDQ 是IBD 病人健康相關生活質量評估方面最成熟的工具，存在多個版本，其中以32 條目炎癥性腸病調查問卷（IBDQ?32）[25]和簡版炎癥性腸病調查問卷（Short Inflammatory Bowel Disease Questionnaire，SIBDQ）[24]使用最為廣泛。IBDQ?32 內容涵蓋疾病相關癥狀評估、全身癥狀評估、情感功能評估和社會功能評估4 個方面，共32 個條目，其中疾病相關癥狀評估10 個條目，全身癥狀評估5 個條目，情感功能評估12個條目，社會功能評估5 個條目。該工具經不同文化背景驗證，信效度良好[29]。2004 年周璐等[30]對量表進行漢化，隨后周薇等[31]對其進行測量學分析，結果表明，漢化后IBDQ?32 適用于我國IBD 病人的生存質量評估。基于IBDQ，研究者開發了簡化版評估工具SIBDQ，SIBDQ 包含10 個條目，每個條目有對應選項，選項分為7 個標度，1 分表示非常嚴重，7 分表示正常。經檢驗該問卷信效度良好，但SIBDQ 是專利工具，使用時需繳納相關許可費用，目前暫未見中文版SIBDQ 及其相關測量學分析。②SHS：SHS 由瑞典Henrik 博士于2006 年開發，主要內容包括腸道癥狀、日常活動、疾病擔憂及自覺健康狀況4 個部分，評分為0～100 分，結合視覺模擬評分法進行選擇，0 分代表最好，100 分代表最差，4 個部分條目得分相加即為總得分，分數越高表示生活質量越差[27]。該量表主要優點是耗時短、填寫方便，結果無須進一步計算就可得出結論。朱丹玲等[32]將該量表引入我國，測量學檢驗結果顯示：信效度良好，但CD 病人中自覺健康狀況條目區分能力尚不理想，需要在未來進一步驗證。③CGQL：CGQL 適用于CD 病人，由病人當前生活質量、健康狀況和體能狀態3 個部分構成，總分30 分。該量表測量簡便，性能良好，更適合病人自我評估監測[28]。

3 小結

隨著醫療模式轉變，采用病人自我報告結局指標的方式來衡量其健康狀況的理念受到廣泛關注，各專家、學者也在相關工具開發方面進行了積極探索，但就目前而言，IBD 病人的PROMs 開發還存在以下問題：工具開發的規范性有待提高；現存評估工具所涉及的評估內容暫不全面；缺乏基于我國IBD 病人的評估工具。因此，研制更規范、系統的工具是未來的研究方向。2006 年，FDA 發 布PROMs 開 發 指 南，指 出PROMs 工具的開發有著嚴格步驟，研究者需對病人進行質性訪談、需進行相關文獻回顧及專家咨詢，并需在大樣本人群中檢驗其信效度[33]。未來IBD 病人的PROMs 研究應嚴格依據上述指南規范，保證開發內容的準確性、驗證方式的嚴謹性及開發過程的系統、連貫性。同時，相關研究者可將特異性工具與普適性工具合理結合，已有國外研究將普適性的PROMIS 系統應用于小部分IBD 人群中[34]，未來可將PROMIS 系統與IBD 特異性評估工具相結合，對IBD 病人的PROs進行更全面、準確的評估。除此之外，需研制符合中國國情與疾病特點的工具，促進PROs 理念本土化。提倡將PROs 評估嵌入臨床實踐中，以促進病人決策參與及意愿表達，幫助醫護人員傾聽病人聲音，從而改善病人就醫與疾病體驗，加強醫患溝通，提高醫療照護質量。