樂城先行區(qū)實(shí)現(xiàn)“兩個100例”突破

易秋

海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)（以下簡稱“樂城先行區(qū)”），于2013年2月經(jīng)國務(wù)院批準(zhǔn)設(shè)立。樂城先行區(qū)作為試點(diǎn)，發(fā)展特許醫(yī)療、腫瘤防治、健康管理、照護(hù)康復(fù)、醫(yī)美抗衰等國際醫(yī)療旅游相關(guān)產(chǎn)業(yè)，旨在實(shí)現(xiàn)醫(yī)療技術(shù)、裝備、藥品與國際先進(jìn)水平“三同步”，是全國唯一的醫(yī)療領(lǐng)域?qū)ν忾_放的醫(yī)療產(chǎn)業(yè)園區(qū)。近年來，樂城建設(shè)的速度非常之快，截止2020年5月底，樂城先行區(qū)進(jìn)口特許藥械品種首例共計(jì)突破100例，可用抗腫瘤新藥、罕見病藥達(dá)100種。現(xiàn)將海南博鰲樂城先行區(qū)管理局局長顧剛先生在博鰲樂城先行區(qū)進(jìn)口特許藥械品種新聞發(fā)布會上的講話整理如下1：

2019年8月份以前，樂城先行區(qū)總共創(chuàng)造了14個“全國首例”；2020年3月底累計(jì)達(dá)到50個“全國首例”；再到2020年6月初創(chuàng)新藥械引進(jìn)達(dá)到100例，可以說是高速發(fā)展。其中，可用抗腫瘤新藥、罕見病藥，更是實(shí)現(xiàn)了從0到100的突破。100例創(chuàng)新藥械，100種抗腫瘤新藥、罕見病藥，這兩個100例的背后，牽動著數(shù)萬個乃至數(shù)千萬個家庭。對于中國患者來說，他們可以不出國門得益于全球最先進(jìn)的藥物和醫(yī)療器械的診療。這對于樂城先行區(qū)的醫(yī)院和醫(yī)生來說，可以直接為一部分原本需要出國看病的病人提供服務(wù)；對于樂城先行區(qū)而言，可以快速成為全球最新醫(yī)療技術(shù)進(jìn)入中國的門戶；對于藥械廠商來說，能夠極大地縮短全球創(chuàng)新藥物進(jìn)入中國市場的時間，讓他們有更高的積極性，將全球最好的藥物、最好的器械帶入中國市場。

100個創(chuàng)新藥械和100種抗腫瘤新藥及罕見病藥物的特點(diǎn)

100個創(chuàng)新藥械和100種抗腫瘤新藥、罕見病藥物的有以下幾個特點(diǎn)。

（一）100個首例，意味著樂城先行區(qū)擁有了一批特色的優(yōu)勢專科。樂城先行區(qū)進(jìn)口特許藥械品種首例突破100例，這就意味著醫(yī)院的這個科室在該領(lǐng)域是具有相當(dāng)醫(yī)學(xué)技術(shù)水平的，是受到行業(yè)內(nèi)肯定的。如樂城先行區(qū)2020年6月7日召開的超級眼科發(fā)布會報(bào)道：眼科從0開始到現(xiàn)在，樂城先行區(qū)已經(jīng)擁有了18款產(chǎn)品可用于診療的最新藥品、藥械。這18款產(chǎn)品絕大多數(shù)都是未在中國上市的，比如我們耳熟能詳?shù)牟ㄊ款D人工角膜。該產(chǎn)品1992年就在美國上市，但由于它相對小眾，從未申請?jiān)谥袊裕試鴥?nèi)患者沒有辦法享受到這款人工角膜技術(shù)。因?yàn)橛辛藰烦窍刃袇^(qū)先行先試的政策，現(xiàn)已有37位病人在樂城先行區(qū)重見了光明，且大多數(shù)病人中都是失明15至20年以上的患者。

因?yàn)檫@100個首例，樂城先行區(qū)目前已逐步打造了眼視光、心血管、醫(yī)美、耳鼻喉、骨科、康復(fù)醫(yī)學(xué)科等科室。這些科室將使樂城先行區(qū)成為更多國人前來診療，解決病痛的新的目的地。同時也解決了大病不出國的問題。

（二）51種腫瘤新藥，讓樂城先行區(qū)可以為更多的國人抗腫瘤提供服務(wù)。這次引進(jìn)的51種腫瘤新藥，來自22個廠商，對應(yīng)70種腫瘤病種，都是在國內(nèi)尚未上市的新藥，代表了國際目前最前沿的藥物研究成果。樂城先行區(qū)不僅給廣大患者提供了國際先進(jìn)的治療方案，還通過臨床急需進(jìn)口通道，幫助許多患者采購到未在國內(nèi)上市的國際新藥。現(xiàn)有了50多種腫瘤新藥，就能為更多的腫瘤患者打開一扇生命的窗戶。

（三）近50種罕見病的新藥，使樂城先行區(qū)有望成為全國罕見病治療中心。罕見病之所以稱之為“罕見病”，是因?yàn)槭芤嫒巳禾貏e小，卻需要強(qiáng)大的研發(fā)能力和投入。這也帶來了另外一個問題，就是這些藥物由于研發(fā)困難，申請注冊成本特別高，而且受益人群小，因此一些廠商就不愿意花費(fèi)高昂成本去申請注冊。即便是注冊上市的新藥，藥品價(jià)格也極其高昂。所以很多罕見病的病人，往往都是無藥可醫(yī)。雖然每一種罕見病的個例都不多，但是在龐大的人口基數(shù)下，我國大約有2000多萬罕見病患者。現(xiàn)在通過樂城先行區(qū)的特許政策，罕見病藥物不需要在國內(nèi)注冊上市，就可以用于診療病人，這就為國內(nèi)2000多萬罕見病患者帶去了希望。

樂城先行區(qū)引進(jìn)的首批罕見病藥品品種共有48種，來自10多個不同國家的廠商，而納入全國罕見病目錄的病種目前也只有121種。在一個區(qū)域，能夠有這么集中的罕見病藥品可以使用，在全國獨(dú)一無二。這也是屬于樂城先行區(qū)的光和榮耀。比如在這次罕見病藥物的清單里，由日本武田制藥提供的“達(dá)澤優(yōu)”，適用于12歲及以上患者預(yù)防遺傳性血管性水腫（HAE）的發(fā)作。這種水腫發(fā)作以后的病人會非常痛苦，嚴(yán)重時可引起呼吸衰竭，危及生命。有了相應(yīng)的藥品，樂城先行區(qū)就對病人的生病安危提供了一份保障。

100個創(chuàng)新藥械和100種抗腫瘤新藥及罕見病藥物快速引進(jìn)所取得的成果

100個創(chuàng)新藥械和100種抗腫瘤新藥、罕見病藥物的快速引進(jìn)，反映了樂城先行區(qū)在自貿(mào)港建設(shè)中的以下成果。

（一）說明樂城先行區(qū)藥械引進(jìn)越來越快速，“三同步”效應(yīng)越來越突出。一款藥物從研發(fā)到三期臨床，進(jìn)而順利上市，成功率僅為0.1%左右，耗資數(shù)億美金，耗時長達(dá)5-10年。即便從申報(bào)注冊開始計(jì)算，平均也需要3-5年。而樂城先行區(qū)這次引進(jìn)的100個創(chuàng)新藥械和100種腫瘤、罕見病新藥，有11例是國外上市不到一年，就在樂城先行區(qū)得到了應(yīng)用。比如樂城先行區(qū)正在使用的特許藥品YUTIQ（氟輕松玻璃體內(nèi)植入劑），這款產(chǎn)品也是在國外上市不到一年，就在樂城先行區(qū)得到應(yīng)用，治愈了10多名患者。另外一款心臟收縮力調(diào)節(jié)器產(chǎn)品，在美國上市僅半年就在樂城先行區(qū)實(shí)現(xiàn)了應(yīng)用。

（二）體現(xiàn)了樂城先行區(qū)自貿(mào)港下良好的營商環(huán)境。目前，海南省藥監(jiān)局現(xiàn)在平均對新藥的審批進(jìn)入樂城先行區(qū)的時間是1.8個工作日，患者基本上無法感受到審批的時間。對于醫(yī)生來講，提出申請藥物很快就可以到達(dá)，從而確保了每一例病患快速得到診療。海口海關(guān)對于樂城進(jìn)口的藥械，允許先入倉后檢疫，甚至對于樂城先行區(qū)特殊的藥物，會以最快的速度放行，讓樂城先行區(qū)能夠最快用于診療。這一系列鏈條的打通，體現(xiàn)了海南獨(dú)具特色的極簡審批的獨(dú)立性，也是自貿(mào)港良好營商環(huán)境的一個縮影。

（三）反應(yīng)了樂城先行區(qū)是海南自貿(mào)港目前國際合作最廣泛、最開放的園區(qū)。樂城先行區(qū)引進(jìn)的進(jìn)口特許藥械、抗腫瘤新藥、罕見病藥，由大約40家跨國藥械企業(yè)提供。同時，樂城先行區(qū)也和20多家國際知名的跨國藥企和廠商在近半年之內(nèi)，簽訂了戰(zhàn)略合作協(xié)議。可以說，樂城先行區(qū)是海南省所有園區(qū)里開展合作最廣泛的園區(qū)之一。

（四）展現(xiàn)了自貿(mào)港的早期收獲。樂城先行區(qū)作為全國唯一的醫(yī)療特區(qū)，肩負(fù)著在醫(yī)療領(lǐng)域?yàn)閲姨剿鏖_放創(chuàng)新的重大歷史使命。經(jīng)過兩年的全力攻堅(jiān)，樂城已初步具備承接自貿(mào)港政策的條件，為下一步建設(shè)成海南自貿(mào)港的樣板區(qū)和試驗(yàn)區(qū)打下了堅(jiān)實(shí)的基礎(chǔ)。比如最近因疫情原因，患者難以出國就醫(yī)，正急于尋找能使用國際先進(jìn)藥械的替代之地。這對樂城先行區(qū)來說無異于是一個難得的患者引流契機(jī)。2020年5月，僅周末兩天，就有33名小患者在樂城先行區(qū)進(jìn)行了科利耳N7人工耳蝸聲音處理器（體外機(jī)）升級。如果沒有樂城先行區(qū)的特許政策、暢通的申報(bào)渠道和高效的審批服務(wù)，這些患者就沒有辦法進(jìn)行下一階段的診療，很可能就耽誤了最好的聽力訓(xùn)練恢復(fù)的時機(jī)。

目前，樂城先行區(qū)臨床急需進(jìn)口藥械品種首例使用品種數(shù)量取得了新突破，可用的抗腫瘤新藥和罕見病用藥品種數(shù)量大幅增加，為相關(guān)領(lǐng)域重大疾病在國內(nèi)的治療提供了更多的產(chǎn)品選擇和更新的治療途徑。患者不用走出國門，就可以使用到國際上最先進(jìn)的藥械，享受到世界一流的醫(yī)療健康服務(wù)。尤其是在新冠肺炎疫情全球大流行、國人出國醫(yī)療旅游受阻、國際消費(fèi)需求下降的形勢下，樂城先行區(qū)“危”中尋“機(jī)”，捕捉創(chuàng)造機(jī)遇，充分發(fā)揮了特殊政策的效應(yīng)。2020年2月以后，臨床急需進(jìn)口藥品醫(yī)療器械使用量及使用人數(shù)大幅提升，多家全球領(lǐng)先的藥械企業(yè)與樂城先行區(qū)建立了深度合作。這些成果的取得標(biāo)志著臨床急需進(jìn)口藥械政策的先導(dǎo)性作用已逐步顯現(xiàn)，有效帶動了博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)的優(yōu)質(zhì)快速發(fā)展。同時，極大地證明了特許藥械政策取得了顯著的臨床成效、社會成效、經(jīng)濟(jì)成效和監(jiān)管成效。