侯朝輝
(山西省兒童醫(yī)院,山西 太原 030001)
特發(fā)性血小板減少性紫癜(Idiopathic thrombocytopenicpurpura,ITP),又稱免疫性血小板減少性紫癜,是一種自身免疫功能異常使得血小板生成及破壞異常引起的出血性疾病,主要發(fā)生在兒童及青少年,臨床上主要表現(xiàn)為皮膚、黏膜的自發(fā)性出血點,嚴重時可出現(xiàn)臟器及顱內(nèi)出血,可危及生命[1]。目前臨床治療ITP方法主要是調(diào)節(jié)患者免疫力及提升血小板,已有較多臨床研究顯示糖皮質激素聯(lián)合大劑量丙種球蛋白對于治療特發(fā)性血小板減少性紫癜具有積極作用,但也存在一定的問題,就是丙種球蛋白費用較高,大劑量使用給患兒家庭帶來一定的經(jīng)濟壓力,臨床應用也受到一定限制。有研究表明減少丙種球蛋白的使用劑量臨床也能達到相應的治療效果[1]。本次研究觀察不同劑量丙種球蛋白在臨床治療ITP的治療效果,為后期指導臨床用藥提供參考。現(xiàn)將結果報告如下。
選取2018~2019年山西省兒童醫(yī)院收治的ITP住院治療患兒116例,全部患兒均為第1次發(fā)病,依據(jù)中華醫(yī)學會兒科分會血液學組制定的ITP診斷標準[2],其中52例患兒血小板<10×109/L,63例患者血小板在(10~25)×109/L,臨床表現(xiàn)主要為皮膚黏膜的出血點、瘀斑等。排除:嚴重臟器出血、顱內(nèi)出血危及生命患兒;其他血液疾病或免疫系統(tǒng)疾病患兒;惡性腫瘤患兒;接受過其他方案治療的患兒。此次研究經(jīng)醫(yī)院倫理委員會批準通過,患兒家屬對治療方案均詳細了解,并簽署知情同意書。將116例隨機分為對照組與研究組。對照組患兒58例,其中男31例,女27例,年齡2~11歲,平均(5.1±1.3)歲,病程3~12 d,平均(4.9±1.6)d;觀察組患兒58例,其中男33例,女25例,年齡3~12歲,平均(5.3±1.5)歲,病程2~11 d,平均(5.1±1.3)d。兩組患兒一般資料相比無統(tǒng)計學意義(P>0.05),具有可比性。
全部患兒入院后均給予行常規(guī)治療,均使用地塞米松注射液(大同長興制藥有限公司,國藥準字H14020637)進行治療,劑量為0.5 mg/kg,加入10%葡萄糖溶液中靜脈滴注,1次/d,連續(xù)應用5 d;依據(jù)患兒實際病情調(diào)整用藥,如血小板達到正常水平,則改為口服潑尼松(濤生制藥有限公司,國藥準字H34020009)1.5 mg/kg,1次/d;依據(jù)患兒病情變化調(diào)整藥物用量。對照組在治療基礎上應用大劑量丙種球蛋白進行治療,400 mg/kg,1次/d;觀察組在基礎治療上應用小劑量丙種球蛋白(四川遠大蜀陽藥業(yè)股份有限公司,國藥準字S20060063)進行治療,200 mg/kg,1次/d,兩種治療方法均連續(xù)應用5 d。
觀察兩組患兒的治療效果。療效評價標準:顯效:經(jīng)治療后患兒無任何出血癥狀,PLT計數(shù)>100×109/L;有效:經(jīng)治療后患兒出血癥狀顯著改善,血小板比治療前提升,PLT計數(shù)>50×109/L或在原有基礎上上升>30×109/L;無效:經(jīng)治療后患兒出血癥狀未見改善甚至加重,PLT計數(shù)無明顯變化甚至降低。治療總有效率=顯效率+有效率。觀察兩組患兒治療前后PLT(血小板計數(shù))、MPV(血小板平均體積)、PDW(血小板分布寬度)、PCT(血小板壓積)。

表1 兩組患兒治療有效率比較 例
治療前兩組患兒血小板相關各參數(shù)相比,差異無統(tǒng)計學意義(P>0.05)。治療后,兩組患兒PLT、MPV、PDW、PCT平均水平相比治療前均顯著升高,差異有統(tǒng)計學意義(P<0.05),治療后兩組患兒之間血小板相關參數(shù)差異無統(tǒng)計學意義(P>0.05)。見表2。

表2 兩組患者治療前后相關指標比較
特發(fā)性血小板減少性紫癜是一種較為常見的兒童血液系統(tǒng)疾病,其癥狀主要變現(xiàn)為皮膚黏膜、內(nèi)臟器官的出血,嚴重導致死亡時主要為顱內(nèi)出血。目前認為ITP為一種與免疫系統(tǒng)異常相關的疾病,是由于患兒在發(fā)生病毒感染后,機體發(fā)生免疫應答反應產(chǎn)生的抗原抗體復合物可附著于血小板上引起血小板的破壞或者機體在感染病毒后發(fā)生自身免疫反應產(chǎn)生抗血小板抗體等原因,使得血小板破壞增加,血小板計數(shù)不斷降低,機體出血風險增加[3]。
當前臨床治療特發(fā)性血小板減少性紫癜的主要藥物為糖皮質激素,其可降低抗體與自身抗體的結合、促進已經(jīng)發(fā)生結合的抗體解離,即通過抑制機體免疫反應產(chǎn)生的抗原抗體復合物與血小板膜上Fc受體結合、抑制抗血小板抗體的形成,促進已形成的抗血小板抗體進行解離等作用,以達到抑制ITP患兒自身免疫反應、減少血小板破壞、刺激骨髓造血、促進血小板成熟等治療意義[4]。丙種球蛋白是一種由健康人體內(nèi)血液中提取的血液制品,其內(nèi)含有豐富的抗體,在輸注時可以使得患者迅速獲得大量的免疫球蛋白,一方面阻斷巨噬細胞Fc受體與血小板自身抗體的結合,使得巨噬細胞破壞血小板能力下降;另一方面其可以抑制血小板相關抗體形成[5]。目前臨床治療ITP多采用糖皮質激素聯(lián)合丙種球蛋白進行治療,不僅抑制患兒自身的免疫反應還可以提升患兒免疫力、促進血小板水平恢復。但丙種球蛋白價格較貴,臨床大劑量使用給患者造成嚴重的經(jīng)濟負擔,因此如何在保證治療效率的情況下減少丙種球蛋白的用量是臨床醫(yī)師關注的重點。本次實驗采用糖皮質激素聯(lián)合不同劑量丙種球蛋白治療ITP觀察治療效果,結果顯示,小劑量丙種球蛋白聯(lián)合糖皮質激素治療ITP治療總有效率為82.76%,大劑量丙種球蛋白聯(lián)合糖皮質激素治療ITP治療總有效率為87.93,兩組治療有效率比較差異無統(tǒng)計學意義(P>0.05);大劑量與小劑量丙種球蛋白聯(lián)合糖皮質激素治療ITP,經(jīng)治療后患兒PLT、MPV、PDW、PCT平均水平相比治療前均顯著升高,差異有統(tǒng)計學意義(P<0.05),治療后兩組之間患兒血小板相關參數(shù)比較差異無統(tǒng)計學意義(P>0.05)。結果表明,小劑量與大劑量丙種球蛋白聯(lián)合糖皮質激素治療ITP效果相當。
綜上所述,小劑量與大劑量丙種球蛋白聯(lián)合糖皮質激素治療ITP臨床療效相當,療效確切,為減少患兒經(jīng)濟負擔值的在臨床推廣應用。