一針120萬的抗癌藥，會大降價嗎？

辛穎　孔欣慰

圖/IC

120萬元一針。

這就是中國首個獲批的CAR-T藥物——阿基侖賽注射液的售價。

“120萬元不是一個小數目。”在開出CAR-T處方之前，上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院副主任醫師許彭鵬，很謹慎地和患者陳女士及家屬做溝通。

CAR-T細胞治療產品，是通過基因修飾，激活人體免疫系統中T細胞的識別能力，讓T細胞準確發現癌細胞，啟動自身免疫來“清除”癌細胞。2021年6月，復星凱特拿到了阿基侖賽注射液藥物的批件。

在獲批不到三個月的時間里，“已經有十幾位患者使用了”。一位復星凱特負責人告訴《財經·大健康》。

該藥目前只能用于治療一種血液瘤，用于復發或難治性大B細胞淋巴瘤的成人患者。“并不是所有的病人都適合CAR-T治療，要在病人的病情、副作用，還有患者的家庭經濟負擔之間權衡?！痹S彭鵬說。

北京大學腫瘤醫院淋巴瘤科副主任醫師應志濤自2013年開始，對CAR-T臨床試驗患者進行長期隨訪。他發現，僅“30%-40%的對癥患者能夠長期獲益，大多數的患者在用CAR-T后可能只是短期內檢測不出癌細胞，后期還是會復發進展”。

盡管如此，這也是患者期盼已久的希望。

目前中國已經批準兩款CAR-T產品上市，另一款由藥明巨諾生產的CAR-T尚未公布定價，但這兩家均是引進國際已上市的CAR-T產品技術。同時，還有七款國產CAR-T已經進入二期臨床試驗。

未來，CAR-T產品是否會降價，讓更多癌種的患者獲得治愈的希望呢？

天價藥為“私人定制”

120萬元，之所以如此貴，因為這是一款“私人定制”藥品。

CAR-T治療產品，制備所需的原料是取自每位患者自身的細胞，因此不會因為銷量增加而逐漸攤薄成本。兼之，長期的研發成本還要攤到每一針里。

在2021年6月為一位陳姓女患者確定了CAR-T治療方案后，瑞金醫院這位患者的家屬在認證的特藥藥店付款下了訂單。

治療的第一步是為陳女士采血。一套專用的冷包會被送到醫院，醫護人員采集陳女士體內的淋巴細胞后，再通過冷鏈運輸到實驗室。

送達的患者免疫細胞在實驗室“加工”，一方面是通過基因修飾，使其具備識別腫瘤細胞的能力，另一方面要大量擴增CAR-T細胞數量。制備成功后冷鏈運輸回醫院。

醫院收到細胞后，要對CAR-T細胞產品進行復融，使細胞們復蘇，回輸到陳女士體內。

從采血到回輸，這個過程通常需要三周左右?！安糠只颊叩牟∏榘l展非常快，可能等不了三周”，因此即便是藥品適應癥范圍內的患者，許彭鵬也會先評估患者的病情和身體情況，再考慮是否建議患者進行CAR-T治療。

“還有一些患者的腫瘤塊太大，這種情況把癌細胞清理干凈的概率比較低?；蛘弑旧砼K器功能就不好，在輸入CAR-T細胞后也會引發全身的免疫反應，如果預計患者承受不了的話就不會用藥?！痹S彭鵬告訴《財經·大健康》。

在陳女士輸入CAR-T細胞后，除了每天兩次的查房，在陳女士出現各種不適時，許彭鵬都要到病房去看一下。

一度陳女士出現高熱，這是許彭鵬最緊張的一周。

發燒，是人體發生免疫反應的癥狀，但也有可能意味著副作用。CAR-T最主要的副反應之一就是細胞因子風暴。嚴重的還可能危及生命，發燒表現也可能意味著細胞因子風暴。

“雖然危險但是我們積累了很多經驗，好在陳女士在一周內退燒了，并且在一個月后的CT檢查中，沒有發現病灶。這就是醫學上的完全緩解，但不等于治愈?！痹S彭鵬介紹，至少要完全緩解持續五年，才能談得上治愈。

按通常方案，接下來的每3個-6個月，陳女士要做一次CT檢測，后續可以逐漸減少，也會根據患者情況變化隨時調整。

全球首位接受CAR-T治療的美國白血病兒童Emily，已開啟“無癌”生活第九年。早在2012年，五歲的Emily參加了一個CAR-T療法的臨床試驗后，體內癌細胞被“清除”，自此成為“奇跡”女孩兒。

但如果患者復發了，CAR-T還能二次創造奇跡嗎？

“目前的治療方式就是輸入一次，輸入一次如果有效，就長期有效。如果沒效的話，有人嘗試過第二次輸入同樣的CAR-T細胞，但目前還沒有明確的結論，有人認為第二次輸入會有效，還有人覺得輸入第二次也沒有意義?！?應志濤分析。

天價藥能降價嗎？

在“120萬元一針的抗癌藥，可清零癌細胞”這一信息登上網絡熱搜之后，找許彭鵬來咨詢CAR-T治療的人多了三四倍。

“大部分都不是淋巴瘤患者，甚至還有實體瘤也找來咨詢?！痹S彭鵬說。目前全球五款獲批的CAR-T產品，適應癥全部集中在血液瘤，至今還沒有對應實體瘤的CAR-T產品獲批。

“對90%的癌癥患者，尤其是乳腺癌、肺癌、消化道腫瘤等實體腫瘤，目前CAR-T細胞產品是沒有足夠成熟到上市的產品。現在都是在做臨床研究階段，去探索在這部分患者中的療效。”應志濤介紹。

中國已獲批的這兩款產品都是用于治療血液瘤的。血液瘤包括白血病、多發性骨髓瘤和淋巴瘤等?！敦斀洝ご蠼】怠帆@悉，有兩款在研的用于治療骨髓瘤的產品，預計在一年內向國家藥監局提交上市申請。

未來這些產品如何定價？目前看，雖然定價120萬元，中國的CAR-T產品已經比國際上的同類獲批產品便宜很多。全球已上市的五款CAR-T定價在37萬-48萬美元之間，如果加上檢查、住院等費用，每名患者花費大約80萬-150萬美元。