美國制藥企業藥品患者援助項目的發展現狀與實施方式*

蔣蓉，陳童，沈潔，邵蓉

(中國藥科大學國家藥物政策與醫藥產業經濟研究中心，南京 211198)

20世紀90年代開始，美國的醫療照顧保險逐漸覆蓋>65歲的老年人。但是，傳統的醫療照顧保險計劃并不涵蓋大多數門診處方藥，加劇了廣大老年患者的用藥負擔。1996年，超過3700萬醫療照顧保險計劃受益人中，門診處方藥的平均總支出為每人674美元，而非老年人口的人均支出約為156美元[1]。因此，美國許多制藥公司自愿開展患者援助項目(patient assistance programs，PAPs)，以向無法獲得藥物的低收入人群提供藥物。

本文從發展現狀、申請資格要求、實施方式三個方面具體介紹美國PAPs，并以相關制藥企業項目為例具體分析，同時結合我國藥品患者援助項目的發展現狀，為推動我國藥品患者援助項目的發展和醫藥領域慈善工作進步，發揮慈善捐贈作為醫療保障制度體系的補充作用，促進我國多層次醫療保障制度體系協同發展提供參考。

1 美國制藥企業PAPs發展概況

PAPs是由美國制藥企業提供的慈善項目，可以使無力購買藥品的患者免費或者以低成本獲得藥品。這些項目推行的初衷是為了讓低收入以及沒有處方藥保險的患者獲得藥品，絕大多數品牌藥都可以通過患者援助項目提供。對于已經有保險(如聯邦醫療保險D部分計劃)或者已經獲得處方援助，即低收入補助(Low Income Subsidy，LIS/Extra Help)的患者，一些PAPs不提供援助。

在1999年全球銷售前200位的藥品中，有53%的藥品開展了PAPs[2]。2018年，患者援助項目涵蓋的每個受益人的藥物年平均成本中位數達到1157美元[3]。目前，美國有超過375個處于運行中PAPs，共涉及1100多個援助藥品[4]。

2 美國制藥企業PAPs申請資格要求

不同制藥企業所提供的藥品援助項目具體資格條件會有所不同，但是患者通常需要滿足以下幾點。

2.1申請人為美國居民 患者必須是美國居民。對于部分項目來說，這意味著患者必須居住在美國，其他部分項目會要求患者是一名合法居民，還有一些項目會對患者提出更高要求，要求患者是美國公民。

2.2申請人沒有處方藥保險 大部分PAPs要求患者不能參與任何覆蓋處方藥的社會保險或商業保險，包括由雇主提供的商業醫療保險、醫療援助計劃、州兒童健康教育計劃、退伍軍人福利或者各州設立的處方藥援助項目。企業是支付患者處方藥費用的最后一個可能主體，因此如果患者獲得上述任意一項援助，則將無法參與大多數藥企提供的藥品援助項目。

由于部分保險對藥物有極為嚴格的限制，部分企業會允許參與這些保險的患者參與其援助項目。藥企會為患者提供保險政策規定范圍以外的藥物種類，或者當社會或商業保險對藥物的月或年使用量作出限制時，藥企會為患者提供保險覆蓋范圍之外的藥物數量，保證患者用藥。

2.3申請人收入水平較低 每個藥企會對其所提供的項目分別設定收入合格性標準。但是針對每月家庭收入超過聯邦貧困線(federal poverty level，FPL)200%的患者，絕大數藥企不會為其提供援助。盡管如此，還是有少部分藥企會幫助較高收入水平的患者，或對需要消費高價藥物的患者破例，作出特別規定。

2.4申請人有長期用藥需求 患者必須長期服用藥物，由于PAPs的申請過程通常需要耗時數周，此類項目并不適合急性或短期藥物需求。

3 美國制藥企業PAPs實施方式

3.1實施流程 制藥企業在實施PAPs的過程中，建立的實施規則并不完全相同。一些項目需要患者詳細的醫療和財務信息，而一些項目則很少需要。一些項目需要醫生填寫部分表格，而其他項目僅需要醫生簽署的處方。大多數項目將藥物送至患者家中，而一些項目則會將藥物送至醫生辦公室以分發給患者，或者還有一些項目將藥物送至藥房或健康診所。

一般來說，PAPs的實施主要可分為5個階段，主要如下。階段1：①查找PAPs表格；②確認是否有PAPs能夠提供所需藥物；③如果沒有，確認是否存在合理可替代藥物；④查找申請表。各項目的表格會有所不同并且會頻繁變化。一些表格能夠隨手保存并且需要時可以復印；其他表格每次必須只能通過藥企獲得。階段2：①完成PAPs表格；②收集所需要的患者信息；③將信息錄入表格(手寫/打字機/電腦)；④如果有要求，向患者獲取收入或其他證明文件；⑤如果企業允許，獲取患者簽名或其代理人權力；⑥如果企業允許，獲取開具處方醫師的簽名或其代理人權力；⑦表格完成后形成文件。階段3：①寄送PAPs表格；②確認接收PAPs表格的藥企數量；③寄送表格(傳真、郵寄、網絡傳遞)；④已寄送表格的文件。階段4：①收到PAPs藥物；②藥物的文件和收據；③確保藥物是所需要的并且適合患者；④準確對藥物進行儲存、標簽。階段5：①分發藥物；②告知患者藥物已經到達；③確保遵守州政府法律中藥物分銷相關規定；④向患者提供藥物咨詢服務；⑤將患者的藥物收據以圖表形式或其他系統存檔；⑥確定并記錄下次重新填寫表格的日期；⑦決定藥物提供方還是患者應當記住提交重新填寫的表格，確保患者不會存在缺藥的情況。通常患者申請任何PAPs，必須填寫一份申請，并請其醫生簽署。如果患者服用的藥物來自不同藥企，他們將需要向不同藥企的PAPs提交申請來獲得藥物。項目的表格能夠在企業網站、藥企代表協會、匯集所有PAPs信息的一站式資源網站獲得，部分項目允許醫療機構復印其申請表。

如果患者符合各項申請條件，部分PAPs將免費提供藥品，其他項目則收取少量費用。藥企會將藥品送到患者家里、藥房、醫生辦公室或健康診所。

3.2援助方案 PAPs可以使無力購買藥品的患者免費或者以低成本獲得藥品，各制藥企業會根據藥品品種或者患者的自身情況設置不同的援助方案。以表1中5個全球暢銷藥物為例，患者可以免費或者低價獲取藥品，但每個項目均設立了不同的年度最大援助數額標準。

表1 美國部分暢銷藥物的援助方案[3]Tab.1 Assistance programs for some popular drugs in US

3.3項目推廣 近年來，美國藥品研究和制造商協會(Pharmaceutical Research and Manufacturers of America，PhRMA)合作伙伴正逐步在美國推廣普及PAPs，包括運用名人代言、免費電話熱線、電視廣告、與不同組織合作推廣等方式，并且還開通了兩班“Help is Here Express”巴士服務穿梭于城內[5]。“Help is Here Express”巴士配備了受過訓練的專業醫師，能夠快速幫助低收入、沒有保險或保額不足的患者獲得項目援助。在“Help is Here Express”運營期間，有需求的患者可以訪問處方援助合作協會(Partnership for Prescription Assistance，PPA)的簡易操作網站(www.pparx.org)或者撥打免費電話咨詢，可使用150種語言。

4 典型案例

4.1A公司患者援助項目 A公司在美國開展PAPs已超過40年，其患者援助項目旨在為沒有健康保險的人員以及在購買該公司藥物時存在困難的醫療照顧保險患者免費提供藥品。見表2。

4.1.1患者資格要求 首先，A公司設立的PAPs項目申請人必須為美國居民，且沒有任何私人或政府保險(醫療照顧保險除外)下的處方藥保險，也沒有接受任何其他支付藥物費用的幫助。其次，患者的年收入必須等于或低于一定水平，但A公司并未公開收入的入組標準，患者可通過在網站輸入健康保險、家庭收入等真實情況以進行資格預篩選、查詢是否滿足項目援助標準。

對于參加醫療照顧保險的患者，還需滿足額外兩個條件，包括不滿足醫療照顧保險Part D低收入補助的入組標準，且當年處方藥的支出已達到家庭年收入的3%。

4.1.2援助藥品 A公司患者援助項目共涵蓋治療腫瘤如乳腺癌、非小細胞肺癌，慢性病如糖尿病、哮喘、慢性阻塞性肺疾病，罕見病如神經纖維瘤等多種疾病的26個藥品，并以糖尿病治療藥物居多。見表2。

表2 A公司患者援助項目[6]Tab.2 Patient assistance program in Company A

4.2B公司患者援助項目 B公司患者援助項目是其可及性項目的一部分，可為滿足項目入組標準的患者免費提供藥品。見表3。

4.2.1患者資格要求 此項目針對沒有參加保險或者該公司產品不在患者所參加保險范圍內的美國居民。此外，患者還需滿足一定的財務和醫學條件，方可入組。財務和醫學條件因藥品而異。患者可在公司網站輸入自身健康保險、家庭人口、家庭收入等條件查詢是否滿足入組標準。

4.2.2援助藥品 B公司患者援助項目共涉及47個藥品/疫苗，以抗生素、抗病毒產品和疫苗為主。此外，還包括少數治療慢性非傳染性疾病如哮喘、糖尿病、高血脂的品種，抗腫瘤產品僅有一種。見表3。

表3 B公司患者援助項目[7]Tab.3 Patient assistance program in Company B

5 啟示與建議

2020年3月5日，中共中央和國務院發布了《關于深化醫療保障制度改革的意見》，提出“到2030年，全面建成以基本醫療保險為主體，醫療救助為托底，補充醫療保險、商業健康保險、慈善捐贈、醫療互助共同發展的醫療保障制度體系”。作為慈善捐贈的一種主要形式，藥品PAPs是我國醫療保障制度體系中的重要一環，對促進我國多層次醫療保障體系發展具有重要意義。

我國藥品PAPs起步較晚，一般由制藥企業和第三方組織共同協商發起，包括共助模式、全額免費模式、資金援助模式三種方式[8]。現階段，我國援助項目覆蓋藥品品種較少，治療領域多集中于腫瘤、罕見病、自身免疫性疾病等重大疾病，尚不能滿足患者的健康和臨床需求。

從美國藥品援助項目的開展經驗來看，制藥企業會將許多品種“打包”成一個項目運營，援助藥品數量龐大，已形成了一套成熟的實施方式，援助方案和宣傳形式多樣，為沒有處方藥保險或是處方藥保險覆蓋范圍不足的患者提供了一道安全網。

5.1鼓勵企業開展多樣化的援助項目 當前，我國藥品PAPs的援助藥品品種相對較少，主要以腫瘤等重大疾病治療藥物為主，針對慢性疾病的長期用藥品種的援助項目相對較少，尚不能滿足廣大患者的健康需求。因此，建議制藥企業可以根據患者的疾病需求，選擇價格相對較高、患者用藥負擔較大的藥物，在公司內部進行評估后將其納入援助范圍，實施多樣化的援助項目，以覆蓋更多病種和藥品品種。同時，制藥企業在援助模式上可以進行一定創新，甚至可以借鑒美國的方式進行產品打包援助。

5.2加大藥品PAPs的宣傳力度 在我國，患者了解藥品PAPs的信息來源主要是醫生、其他患者群和家屬，較為局限，因此需要讓更多的社會群體知曉援助項目、參與宣傳。建議制藥企業可以與慈善組織、藥店合作，加大對PAPs的宣傳力度，讓更多有需要的患者積極參與援助項目，讓更多人知道藥品PAPs的存在，提升項目、產品、企業的社會認知度，提升企業品牌形象和口碑，進一步能夠增強產品的市場競爭優勢。