我國兒童藥保障政策文本量化分析
——基于政策工具、政策目標的二維框架

李新宇 邵 蓉 白銘鈺 李大雙 顏建周

中國藥科大學國家藥物政策與醫藥產業經濟研究中心 江蘇南京 211198

兒童醫療保健是兒童健康發展的重要保障,兒童用藥是確保兒童醫療保健水平的重要一環。[1]“十二五”以來，我國圍繞兒童藥品供應保障出臺了一系列政策文件，供應保障能力明顯改善，兒童藥安全性、有效性、可及性明顯提升。[2]學術界關于兒童藥保障政策的研究主要集中在介紹美國、歐盟等國家或地區的政策特點、對我國兒童藥保障政策從藥品生命周期的不同環節進行總結、提出政策完善建議等。兒童藥保障涉及研發、生產流通等多個環節，但目前我國大部分政策缺乏與其他部門的協調，未能系統地解決兒童用藥現存的問題。

政策工具理論常被應用于醫藥衛生與健康領域的政策文本量化分析。[3-4]雖然國內學者對我國兒童藥保障領域已從不同視角開展了較為豐富的研究，但對總體政策的文本分析較少，缺少系統的政策分析框架。在這樣的背景下，利用政策工具理論對“十二五”以來我國在兒童藥供應保障方面的政策進行政策文本分析，對兒童藥保障政策進行量化研究，做出整體總結與評價并提出政策完善建議，是一項緊迫而具有重要意義的工作。

1 政策文本選擇

1.1 資料來源

本研究以“兒童藥”“兒童用藥”“兒科用藥”“兒童專用藥”等作為關鍵詞，通過訪問國務院、國家衛生健康委、國家藥品監督管理局、國家醫療保障局、國家工業與信息化部等相關部委和下屬機構官方網站以及北大法寶數據庫，檢索獲取2011年1月—2022年5月國家層面發布的相關政策文件。

1.2 納入與排除標準

納入標準：發文機關處于中央政府層面；政策內容包含與兒童藥相關的信息；政策類型選取法律、黨內政府文件、行政法規、國務院規范性文件、部門規章等文件。

排除標準：政策內容同兒童藥保障相關性不高；文件中只出現關鍵詞而無實質性政策內容；重復文件只保留一次；政策已失效；議案審議結果的報告；具體藥品說明書修訂中與兒童用藥相關的內容；關于政協委員會答復的函；尚處在征求意見階段的政策文件。根據納入和排除標準，最終選取政策文件77份。

2 模型構建

本文基于政策工具理論，建立“十二五”時期以來我國出臺兒童藥相關政策的“X-Y”二維分析模型，其中X維度是政策工具維度，代表需求型、供給型、環境型三種不同類型的政策工具文件；Y維度是政策目標維度，代表相關政策制定的方向，包括鼓勵研發上市、保障生產流通供應、推動醫保報銷、促進合理使用、加強上市后評價五個政策目標。

2.1 X維度：政策工具

Rothwell和Zegveld[5]根據政策影響層面的不同將政策工具分為供給型、環境型和需求型三類，這一理論模型是目前認可度最高、應用范圍最廣的模型，已在我國醫養結合政策領域、罕見病政策領域和中醫藥養生保健服務政策等醫藥相關領域得到廣泛運用[6]。我國兒童藥需求端和供給端匹配程度有待提高，部分兒童藥面臨“缺品種、缺劑型、缺規格”的難題。因此，本研究選取Rothwell和Zegveld的理論模型，為探討我國目前兒童藥政策工具類型提供一定的理論支撐。

供給型政策工具是指直接作用于兒童藥供給端的政策工具，直接推動兒童藥保障水平。包括人才隊伍建設、資金支持、指導生產、使用的技術指南、基地建設等。

需求型政策工具是指作用于兒童藥需求端的政策工具。包括政府通過示范/試點項目、部門協作、地區間交流等措施，減少外部因素對兒童藥保障的影響，繼而保證其保障效果的政策工具；也包括制定鼓勵研發目錄、對醫療機構兒童藥進行處方點評、再評價、臨床綜合評價等，可以暴露兒童藥種、劑型、規格、用藥信息等需求信息的政策工具。

環境型政策工具通過政府對兒童藥保障所產生的外部影響及滲透作用，即政府通過發布相關政策，營造對兒童藥保障有利的社會環境，從而間接影響兒童藥的保障水平。如鼓勵審評審批、專利期延長、制定目標規劃、價格優惠、行為規范要求等(表1)。

表1 政策工具類型及名稱

2.2 Y維度：政策目標

從藥品全生命周期來看，我國兒童藥相關政策目標可分為：(1)鼓勵兒童藥研發上市，包括制定鼓勵研發申報兒童藥品清單、出臺指南指導兒童藥臨床試驗、對兒童藥實施優先審評審批、兒童專用藥的數據保護、兒童用改良型新藥研發、財稅優惠政策等；(2)保障兒童藥生產流通供應，包括推動企業完善質量管理體系以提升產品質量水平、定點生產保供應、加強兒童藥生產質量監督管理、強化臨床必需易短缺兒童藥的供應使用情況監測預警機制建設等；(3)推動兒童藥醫保報銷，包括推動兒童適宜劑型、規格納入基本醫療保險支付范圍，同時發揮基本醫保、大病保險、醫療救助三重制度保障作用，在兒童患者的醫保報銷政策上予以傾斜等；(4)促進兒童藥合理使用，包括引導兒童藥說明書的修訂、完善基本藥物目錄并加強兒童藥上市后藥品評價相關目錄體系、制定兒童用藥指南或處方集以加強用藥指導等；(5)加強兒童藥上市后評價，包括構建我國兒童藥臨床綜合評價體系、加強兒童藥不良反應監測、根據上市后再評價結果完善兒童藥說明書等。

2.3 政策文本內容編碼

本研究以兒童藥相關政策文本的具體內容進行分析，利用Excel 2016軟件以“政策序號—政策工具類型—政策工具名稱—政策目標”的方式對相關政策文件進行編碼。如6—3—3—1代表第6份政策文件《國務院關于落實<政府工作報告>重點工作部門分工的意見(2019)》(國發〔2019〕8號)中“加快兒童藥物研發”的內容，政策類型屬于第3種環境型，政策工具名稱為第3種工具類型下的第3種工具“鼓勵引導、制定規劃”，政策目標為第1個“鼓勵兒童藥品研發上市”。部分編碼結果如表2。

表2 部分政策文件編碼結果

3 政策工具分析結果

3.1 X維度分析結果

通過對我國兒童藥政策進行編碼，77份政策文件中共涉及政策工具144個，其中供給型38個，需求型37個，環境型69個。

供給型政策工具中，出臺指導生產和使用的技術指南占比最高，達9.72%；其次是人才隊伍和專業能力建設相關政策，占9.03%。有關兒童藥研發生產基地、平臺建設以及資金支持等方面的供給型政策工具較少。

需求型政策工具中，要求對兒童藥開展再評價以及短缺風險監測相關政策工具較多，分別占6.94%和5.56%；其次是制定相應的兒童藥目錄和兒童藥采購相關政策，分別占4.86%和4.17%。部門協作和要求醫療機構對兒童用藥進行處方點評工作相關政策較少，均只占2.08%。

環境型政策工具中，以鼓勵引導、制定目標規劃相關的政策為主，占全部政策工具的27.08%。其次是加速兒童藥審評審批的相關政策，占10.42%。給予兒童藥價格優惠、宣傳工作以及制定規范性要求相關政策較少，分別占2.78%、2.08%和4.86%(表3)。對兒童專用藥給予市場獨占期延長或數據保護期的相關內容目前僅有一份政策文件提及，其余為征求意見稿。總體來看，環境型政策工具在所有政策工具類型中占比較多，其中又以制定目標規劃、加速審評審批相關政策為主，直接作用于供給端和需求端的政策相對較少。

表3 我國兒童藥相關政策工具類型、名稱及占比

3.2 Y維度分析結果

對我國在國家層面發布的保障兒童用藥的政策工具進行政策目標分析。由于一個政策工具可能具有多個政策目標，如《中華人民共和國基本醫療衛生與健康促進法》(中華人民共和國主席令第38號)中提到“國家建立健全以臨床需求為導向的藥品審評審批制度，支持兒童用藥的研制、生產，滿足疾病防治需求”，該條政策的政策目標同時涵蓋了鼓勵研發和保障生產，因此政策目標統計總頻次高于政策工具數。結果顯示鼓勵兒童藥研發目標居首，共涉及64個政策工具，占34.94%；促進兒童藥合理使用目標次之，共涉及58個政策工具，占32.04%；保障兒童藥生產流通供應、加強兒童藥再評價、推動醫保報銷目標分別涉及30個、19個和10個政策工具，占比依次為16.57%、10.50%、5.52%。總體來看，政策目標主要集中在鼓勵兒童藥研發上市和促進合理使用方面。

3.3 X-Y二維交互分析

將X維度的政策工具和Y維度的政策目標進行交叉分析，結果顯示，5種政策目標下的政策工具中，除推動醫保報銷目標外，環境型政策工具均為占比最大的政策工具類型。在鼓勵研發上市、保障生產流通供應、促進合理使用和加強上市后評價4個政策目標中，環境型政策工具占比均超過50%。在推動兒童藥醫保報銷、加強上市后評價方面政策工具的數量較少，尤其是缺少明確的供給型政策，可能會造成兒童患者用藥負擔較重，兒童用藥安全、有效性監測還需進一步重視。

鼓勵研發上市環節和促進合理使用環節的需求型政策(分別為11.26%和29.82%)少于供給型政策(分別為29.03%和29.82%)，說明需要有更多政策作用于研發上市和使用環節的需求端，能夠體現出目前我國兒童藥的短缺領域及其短缺數量，從而引導研發方向；或體現出兒童藥使用是否合理，及使用不合理情況在各領域的分布比例，從而促進兒童藥的更合理使用(表4)。

表4 “政策工具—政策目標”二維交叉分析結果(n，%)

4 討論與建議

4.1 供給型政策工具應進一步完善

供給型政策工具對保障兒童用藥有直接推動作用，從政策文本分析結果看，供給型政策工具尚需進一步完善。近年來藥品審評審批部門和衛生健康主管部門發布指導兒童藥生產、使用的指南較多，主要原因有兩點：第一，相關法律和國務院規范性文件要求加快我國兒童藥物研發，滿足疾病防治需求，相關指導原則或指南的出臺是對上位法的呼應。第二，我國于2017年成為國際人用藥品注冊技術協調會(The International Council for Harmonisation of Technical Requirements for Pharmaceuticals for Human Use)成員國，這意味著我國藥品監管體系得到國際社會的認可。為助力我國兒童藥產業創新能力與國際接軌，國家食品藥品監督管理局藥品審評中心出臺了一系列指導文件。其次是兒童藥相關人才隊伍和專業能力建設相關政策，但主要集中在藥品使用環節，如培養醫生對兒童藥合理使用的能力，但研發、生產環節人才隊伍培養相關政策較少(9.03%)。資金支持、基地與平臺建設等政策工具在兒童藥領域應用較低，但這些工具在兒童藥發展的供給端具有較為直接的激勵作用，應當加大相關政策扶持并落地實施。

因此，建議完善相關政策：第一，加強對兒童藥研發和生產領域專業人才隊伍建設的政策支持，通過吸引人才、進行相關領域前沿理論和技術培訓，壯大我國兒童藥研發、生產領域人才隊伍；第二，通過建立兒童藥專門的科研項目，明確申報要求和支持金額，對兒童藥在研發或生產中創新性技術研究給予更多資金投入。

4.2 政策工具類型應向需求型傾斜

需求型政策工具相對于另外兩種可以產生更為明顯的拉動作用[7]，但目前相較于環境型政策工具而言，需求型政策工具總體所占比例較低。統計結果顯示我國兒童藥需求型政策中開展再評價(6.94%)、短缺風險監測(5.56%)相關政策工具相對占比較高，但在實施過程中，醫療機構、生產和流通企業、政府部門對于兒童短缺藥品信息傳遞效率有待提高，監測預警體系的構建有待進一步完善。[8]兒童藥相關目錄的構建對于提高兒童藥供應保障和患者用藥可及性水平起到了一定作用，許多政策文件中均提到兒童基本藥物目錄等相關內容(4.86%)。但目錄的更新周期較長，指導效果有限。如《鼓勵研發申報兒童藥品清單》在2019年之后也未進行更新。《國務院關于印發中國婦女發展綱要和中國兒童發展綱要的通知(2021)》(國發〔2021〕16號)中提到要擴大國家基本藥物目錄中兒科用藥品種和劑型范圍，探索制定國家兒童基本藥物目錄，及時更新兒童禁用藥品目錄，但目前尚未出臺。兒童基本藥物目錄是否會推出單獨分冊、如何確定兒童基本藥物的遴選標準和程序、如何以兒童基本藥物目錄促進用藥可及性與合理使用等問題都有待研究。部分政策中涉及到采購環節對兒童藥的相關政策(4.17%)，但基本圍繞“將符合要求的兒童藥及時納入掛網采購”，對于具體要求并未作出明確規定。除此之外，需求型工具中，缺少部門協作、國際交流等相關政策工具。

因此建議完善相關政策：第一，加強對醫療機構兒童用藥需求的監測，針對兒童用藥建立專門的短缺風險監測機制，利用信息系統在醫療機構、政府、企業之間建立起短缺信息傳遞通道，及時將短缺信息反饋至各主體，各主體及時針對不同短缺情況作出反應。第二，制定并及時更新以《兒童基本藥物目錄》、《鼓勵研發申報兒童藥品清單》等為核心的兒童藥相關目錄，明確目錄制定部門以及遴選原則、標準程序、更新周期，從而引導研發、使用端兒童藥的發展。第三，完善兒童藥掛網采購政策，在相應政策文件中明確滿足何種標準的兒童藥可以被納入掛網采購，如具有較好臨床綜合評價數據等。第四，重視部門協作、國際交流等目前較為缺失的相關政策的制定。加強各部門協作是提高政策效果的重要手段，應當加強各部門的協同以共同保障兒童用藥。國際交流不僅能提升相關研究水平，還能減輕政府在技術研發、人才培養和財政資金等方面的壓力[9]，美國、歐盟等國家和地區在兒童藥政策制定方面有較為豐富的經驗，因此應當鼓勵我國高校、企業積極開展國際交流，在疫情背景下通過線上舉辦學術論壇、圍繞提高兒童用藥可及性等主題共同開展學術研究等多種方式，積極推進兒童藥的跨國學術交流。

4.3 環境型政策工具內部應進一步平衡

兒童用藥可及性問題近年來引起社會高度關注，相關政策文件尤其是較高法律級別的政策文件中制定了較多環境型政策，對保障兒童用藥起到了促進作用。但從分析結果來看，目前環境型政策中以鼓勵引導、制定規劃(27.08%)以及加速審評審批(10.42%)為主，其內部工具類型需要進一步平衡。雖然我國在注冊環節對兒童藥予以優先審評審批，但實際上仍然有許多藥品處于“境外有藥，境內無藥”的困境，如何通過更多元的通道吸引境外藥品進入國內市場，是兒童藥在政策制定層面可以解決的問題。在給予市場獨占期和數據保護方面，2022年發布的《藥品管理法實施條例(征求意見稿)》和2018年發布的《藥品試驗數據保護實施辦法(暫行)(征求意見稿)》中有所提及，但未落地正式實施。此外，金融支持、稅收優惠等環境型政策在兒童藥領域中尚未被提及。

建議重視兒童藥價格優惠、金融支持相關的政策制定，推動兒童藥保障項目相關的信貸發展，建立兒童藥企業與金融機構的有效連接等。同時針對部分兒童藥“境外有藥，境內無藥”的情況，科學設置更豐富的兒童藥注冊通道，明確國內需求并利用政策手段吸引國內缺少但國外具備的兒童藥進入國內市場。

4.4 部分政策目標需要更多政策工具推動

我國政策工具主要以鼓勵兒童藥研發上市為目標，對于兒童藥的醫保報銷和上市后評價方面相關政策工具較少。對于兒童藥的短缺，更多的認知集中于“源頭缺”，因此政策大多集中在鼓勵研發端。實際上，兒童藥的短缺問題需要在藥品生命周期各個環節同時進行政策發力。醫保報銷環節和上市后評價環節的專門政策，對于降低患兒家庭負擔、提高兒童用藥安全具有重要作用。同時，對上市后評價結果較好的兒童藥、納入醫保報銷的兒童藥給予政策的進一步正反饋激勵，兒童藥市場的潛力可以得到更大釋放。對其它政策目標，如保障兒童藥生產流通供應、促進合理使用等對應的生產、流通、患者使用環節，更多供給型政策和需求型政策的制定同樣可以更好地實現政策目標，增強各方對兒童藥市場的信心。

建議未來的政策制定過程中，在重視研發上市環節的同時應重視其它政策目標的實現，合理使用相應的政策工具，使各個環節均得到充足的政策支持。進一步重視以推動兒童藥醫保報銷、加強兒童藥上市后評價、保障生產流通供應等政策目標為發力點，制定專門針對兒童藥的相關政策。第一，對于兒童專用藥，醫療保障部門可制定較低自付比例的醫保支付標準。第二，藥品監督管理部門建立兒童藥物警戒相關工作指導原則，建立兒童藥短缺監測工作機制，進一步聯動醫療機構、政府部門和企業，讓兒童藥短缺信息(包括品種短缺、劑型短缺、規格短缺、用藥信息短缺等)準確、及時地傳遞等。這需要明確各部門責任，進一步加強部門協同。只有相關政策在兒童藥全生命周期齊發力，各政策目標整體上得到較好實現，我國兒童藥才能進入更加快速、良性的發展軌道，兒童患者的用藥需求才能得以更好地保障。

作者聲明本文無實際或潛在的利益沖突。