國家抗腫瘤藥物臨床應用監測平臺構建及應用*

——時黎明 楊文靜

1 研究背景

惡性腫瘤已成為嚴重威脅我國人群健康的公共衛生問題之一。死因監測數據[1]顯示，惡性腫瘤死亡占居民全部死因的23.91%，已經成為我國居民死亡的重要原因。2015年的數據顯示，我國目前每年惡性腫瘤發病約392.9萬人，死亡約233.8萬人[2]。癌癥治療費用相對較高[3]，給國民經濟、社會發展、衛生服務等帶來了沉重負擔。

《“健康中國2030”規劃綱要》[4]明確提出，到2030年，實現全人群、全生命周期的慢性病健康管理，總體癌癥5年生存率提高15%。2018年12月，國家衛生健康委員會發布《關于開展全國抗腫瘤藥物臨床應用監測工作的通知》(國衛辦醫函〔2018〕1108號)[5]，要求進一步加強腫瘤規范化診療管理，建立抗腫瘤藥物臨床應用監測和綜合評價長效機制。2019 年9月，國家衛生健康委員會等10部委聯合印發《關于印發健康中國行動——癌癥防治實施方案(2019-2022年)的通知》(國衛疾控發〔2019〕57號)[6]，提出“完善診療質控體系”，依托腫瘤專業省級醫療質量控制中心，通過收集腫瘤診療相關質量信息，對腫瘤診療質量相關指標進行持續性監測，促進腫瘤診療質量持續改進。

基于此，構建國家抗腫瘤藥物臨床應用監測平臺成為全國癌癥防治網絡建設的關鍵環節。本研究分析了平臺總體目標、技術架構與建設內容，系統闡述了平臺構建與應用情況。

2 平臺構建目標

以國家抗腫瘤藥物臨床應用監測平臺為依托，采集抗腫瘤藥物采購數據和腫瘤患者臨床診療數據；以抗腫瘤藥物監測、腫瘤單病種質控、腫瘤患者隨訪等工作為抓手，逐步規范我國腫瘤診療體系；通過數據的深度治理，逐步形成高質量的國家癌癥臨床診療數據庫；撰寫抗腫瘤藥物監測報告、單病種質控年鑒等，為衛生行政決策提供科學依據；開展腫瘤規范化診療及抗腫瘤藥物綜合評價研究，輔助腫瘤診療規范、指南等修訂，提高我國腫瘤診療水平；加強患者隨訪，對腫瘤患者進行全生命周期的健康管理，從而規范腫瘤診療行為，最終提高癌癥患者5年生存率。

3 平臺技術架構

平臺技術架構共分3層，通過數據層、服務層和應用層進行數據采集、數據治理、數據應用,并進行全周期數據安全管理，見圖1。

圖1 國家抗腫瘤藥物臨床應用監測平臺技術架構

3.1 數據層

醫院數據采集平臺主要功能包括數據采集、導入、導出。從醫院信息系統、實驗室信息系統、電子病歷系統、影像歸檔和通信系統等獲取數據。建立手工上報和自動上報多種數據采集途徑和統一數據網關，在數據采集過程中，對數據完整性、唯一性、及時性、有效性、準確性、一致性進行檢測，基于數據質量評價體系進行綜合評分并及時反饋。運用Hadoop、Spark、OLAP等分布式可擴展大數據架構，保障數據存儲和處理及時。通過元數據管理、數據跟蹤、提取-轉換-加載過程跟蹤，進行全周期數據管理。對外提供統一的數據視圖和數據集成服務，滿足不同需求。

3.2 服務層

服務層起到連接數據層和應用層的作用，為應用層提供基于業務的服務管理功能，確保流程正常運轉。在數據中心形成匯聚庫、基礎庫、衍生庫等數據庫。在數據治理與信息平臺中對數據進行質量控制，根據需求進行數據治理，并開展元數據管理、字典管理、模型管理等。

通過自動化工具，結合人工審核，落實數據核查與質控，實現數據的結構化和標準化處理，為數據應用奠定基礎。圍繞各種標準及真實世界數據，建立標準化術語體系，將真實世界的數據歸一化，并映射到各種行業標準，如藥品ATC標準、ICD-10標準等。采用人工標注與自然語言處理(NLP)、深度學習等技術，對醫學資料和標注數據進行訓練，使用模型進行實體和關系識別。結合語義分析和關聯推理技術，規范數據治理、數據探查和醫學研究等過程的數據使用。

3.3 應用層

應用層主要提供日常操作和結果展示功能，為平臺用戶提供瀏覽器/服務器(B/S)架構的展現界面，通常以日常報表、年度報告、大屏儀表盤等形式展示。通過統一數據倉庫與數據模型、統一維度和指標口徑，使數據呈現形式一致，并根據不同需求建設癌種專題分析庫、專病庫、綜合分析應用庫等主題庫。同時，建設指標管理系統、智能分析工具，支持數據大屏和多維分析及輔助決策需求。

4 平臺建設內容

4.1 平臺建設

4.1.1 系統建設和優化 建設并不斷優化國家抗腫瘤藥物臨床應用監測平臺及支持系統，支持系統包括用戶信息注冊系統、用戶權限管理系統、資料收集系統、資料質量控制系統、平臺運營管理系統、抗腫瘤藥物監測系統。

建立監測網患者隨訪平臺，包括主動隨訪和被動隨訪。主動隨訪側重發揮患者定期復查主動性，跟蹤患者隨診結果，及時發現問題，進行科學指導；被動隨訪通過與國家死因監測系統數據對接，匹配腫瘤患者信息，得到生存結局。

4.1.2 客戶端管理 抗腫瘤藥物監測系統通過國家、省級、醫院三級客戶端進行管理，醫療機構通過醫院客戶端上傳數據并查看數據質控情況，管理者可查看轄區內監測數據上報情況和指標統計分析結果等。

4.2 數據采集

數據采集內容包括抗腫瘤藥物(腫瘤治療藥物、腫瘤治療支持藥物、腫瘤治療相關中成藥共計800余種)采購和使用數據、腫瘤患者臨床診療數據(檢查檢驗、診斷、治療及隨訪等信息)，共計19類25張表單。采集范圍覆蓋全國31個省(自治區、直轄市)1 400余家醫院(腫瘤專科醫院及登記腫瘤科的三級綜合醫院)，上報方式分為手工上報和自動上報。手工上報需要上報人每月從醫院信息系統導出數據并上傳至監測平臺；自動上報通過醫院和監測平臺接口對接實現數據自動抓取。

監測網通過提供相關支持，不斷提高數據上報效率和質量，主要包括：(1)定期組織培訓，提高數據上報人員能力；(2)建立客服熱線，及時進行答疑；(3)持續推動自動對接工作，派專員現場協助醫院完成醫院系統與監測網接口對接工作，實現數據自動上報；(4)提供技術支持，遠程協助醫院，及時完成數據上報。

4.3 數據治理

4.3.1 數據質控 數據質量控制貫穿數據采集、數據治理、數據應用全過程，主要包括數據完整性、數據唯一性、數據規范性、數據合理性、數據關聯性、數據準確性、數據量分析等。質控指標遴選和定義參照國家標準GB/T 36344-2018 《信息技術數據質量評價指標》。

4.3.2 數據標準化和結構化 采用可機讀的唯一標識進行邏輯式表達，實現數據標準化與歸一化。實現病理報告、影像學報告、入院記錄等文本數據的結構化提取，以及非結構化數據“一訴五史”(主訴、現病史、既往史、個人史、婚育史、家族史)、影像學檢查、手術、病理等信息的結構化處理。

4.3.3 醫學術語體系建設 構建腫瘤領域的醫學知識網絡，收錄疾病、手術、藥物、檢驗、檢查、病理、分子病理等術語，共建立110個術語集和3萬多條醫學術語。

4.3.4 建立患者主索引(EMPI) 通過身份信息實現腫瘤患者不同診次、不同醫院診療信息的關聯。實現跨醫院、跨系統采集患者數據，通過患者主索引對采集數據中的患者信息進行統一識別，用于相關政策研究與臨床科研等場景。

4.4 數據應用與反饋

第一，建立常見腫瘤專病數據庫，形成腫瘤臨床診療大數據資源庫，并根據不同數據級別開放使用權限。

第二，撰寫抗腫瘤藥物臨床應用監測年度報告，包括抗腫瘤藥物臨床應用可及性和合理性等指標。其中：可及性指標包括重點監測抗腫瘤藥物院均采購數量、配備種類、使用人次、次均費用等；合理性指標包括抗腫瘤藥物使用金額占比、抗腫瘤藥物使用前病理診斷率、靶向藥物使用前分子病理檢測率等。制定腫瘤單病種質控指標，依據指標統計分析結果編撰腫瘤單病種質控年鑒。定期向國家、各省(自治區、直轄市)及新疆生產建設兵團反饋，促進醫院持續改進。

第三，組織腫瘤領域專家開展腫瘤規范化診療及抗腫瘤藥物臨床應用綜合評價研究，聚焦臨床實際問題，充分利用真實世界證據，支持藥品上市后再評價，并輔助修訂指南、規范，不斷提高我國腫瘤診療水平。

第四，將腫瘤規范化診療與醫保支付機制掛鉤，以診療質控為切入點，以診療結果為導向,建立以疾病診斷相關分組、病種分值付費為主的多元支付制度，引導醫療機構以最小成本提供最優醫療服務[7]。

第五，構建患者健康檔案，并搭建基于結構、過程、結果的患者慢性病健康管理指標體系。同時，加強患者隨診隨訪數據收集，開展健康教育，建立以患者為中心的全生命周期健康管理模式。

5 討論

5.1 平臺應用效果

國家抗腫瘤藥物臨床應用監測平臺目前已累計收集近1 500萬例腫瘤患者臨床診療信息，并通過大數據技術和手段對診療信息進行了標準化和結構化處理，實現了患者不同就診時間、不同就診地點的信息關聯，初步形成了我國腫瘤臨床診療數據庫。

2020年抗腫瘤藥物臨床應用監測年度報告數據顯示：(1)通過醫保談判進入國家醫保目錄的36種抗腫瘤藥物可及性大幅度提升，2019年較2018年采購量增幅為77.7%，配備種類增幅為80%，使用人次增幅為97.8%；(2)抗腫瘤藥物臨床應用合理性不斷提高，如住院患者總體抗腫瘤藥物使用前病理診斷率逐年升高，2018年為75.6%，2019年為79.8%，2020年上升至82.5%。

截至目前，已組織腫瘤領域專家進行19項醫學研究的數據治理和數據分析工作，涵蓋乳腺癌、肺癌、肝癌、食管癌、胃癌等，涉及手術、免疫治療、靶向治療、腫瘤標志物等真實世界研究方向。

5.2 平臺應用局限性與改進策略

雖然抗腫瘤藥物臨床應用監測平臺取得了一定成績，但也存在一些局限性。目前，全國開通監測平臺賬號的醫療機構有1 400余所，有130余所完成了接口對接，實現了數據的自動上報，但多數醫院仍采取手工上報方式。監測平臺涵蓋19類25張表單，數據上報工作較為復雜，對醫院信息系統要求較高，故在2020年抗腫瘤藥物臨床應用監測年度報告中，符合數據質量要求能納入藥物可及性指標分析的醫療機構為600余所，合理性指標因為涉及表單更多，能納入分析的醫療機構僅有200余所。因此，平臺統計分析結果僅代表數據上報較好醫院的抗腫瘤藥物臨床應用情況，不能全面反映全國不同級別醫院的普遍情況。同時，藥品“雙通道”工作的開展、部分醫院基因檢測外送、腫瘤患者隨訪信息缺失等因素也在一定程度上加大了腫瘤規范化診療和抗腫瘤藥物監測工作的難度。

這些問題對抗腫瘤藥物臨床應用監測平臺、醫療機構及管理部門提出了更高要求。首先，需要平臺提供培訓和技術支持，使數據上報人員熟練掌握數據上報工作，并將自動對接工作作為重點，增加自動上報醫院數量，不斷提高數據上報質量。其次，需要醫療機構加強信息化建設，使醫院信息化水平能夠滿足腫瘤規范化診療和抗腫瘤藥物監測需求。在難以保證全部醫院數據質量符合要求的情況下，可以通過建立科學模型來體現代表性，按照不同級別、不同類型及特定比例在每個省份篩選哨點醫院進行統計分析。再次，需要不斷加強醫務人員質控能力，樹立持續改進理念，夯實質量管理過程，注重改進實效[8]。各地衛生健康行政管理部門要以數據為支撐，加大對醫療機構的指導和督查力度，從而全面推動腫瘤診療質量改進。

5.3 平臺應用前景展望

腫瘤規范化診療和抗腫瘤藥物臨床合理應用是深化醫改、“三醫聯動”的有效切入點，國家抗腫瘤藥物臨床應用監測平臺為政策提供數據基礎，可以有效推動醫療、醫保和醫藥政策在腫瘤規范化診療工作的落實，最終提高癌癥患者5年生存率。依托國家抗腫瘤藥物臨床應用監測平臺構建腫瘤臨床診療數據庫，并逐步建立我國腫瘤規范化診療體系，具有較好的應用前景。實施方策包括：(1)以合理用藥為核心，建立抗腫瘤藥物臨床應用監測與評價體系；(2)以腫瘤單病種質控為抓手，建立腫瘤臨床診療質控與管理體系；(3)以患者為中心，建立腫瘤患者評估、隨訪、教育全周期健康管理體系。