“罕見”需要被看見

蝴蝶寶貝、瓷娃娃、月亮孩子、牽線木偶、天使綜合癥、星星的孩子、玻璃娃娃……在這些美麗的名字背后，是我們無法想象的煎熬與痛苦，他們就是罕見病患者。

2008年2月29日，歐洲罕見病組織（EURODIS）發起了第一屆國際罕見病日。選擇此時間點是由于這是每四年才出現一次的日子，寓意罕見。2009年2月28日迎來第二個國際罕見病日，在各國的一致擁護下，將每年二月的最后一天定為國際罕見病日。今年2月28日是第16個國際罕見病日，今年的宣傳主題是“Share your colours”（點亮你的生命色彩）。

近年來，為加強我國罕見病管理，提高罕見病診療能力，國家衛健委、科技部等五部門聯合發布《第一批罕見病》目錄，共納入121種罕見病，這是國家層面首次官方定義罕見病，被業內認為是罕見病領域“零的突破”。日前，第二批罕見病目錄正在征集意見中。

罕見病常為先天性、慢性、消耗性疾病，疾病給患者和其家庭造成的痛苦巨大，罕見病患者和其家庭亟需社會給予生活、醫療、心理等多方面幫扶支持。

我國人口基數大，罕見病患者占比雖小但絕對數已達上千萬，不少罕見病患者依然面臨“診斷難、治療難、治療貴”的難題。由于罕見病藥物研發費用昂貴、風險巨大、市場需求量小，多數制藥企業不愿進行開發。據了解，國際上僅有約1%的罕見病有特效的治療方法，而在我國注冊的罕見病藥物微乎其微，因此部分罕見病的有效治療藥物價格昂貴，且未能進入醫保或商業保險，多數患者家庭無力支付。

我們要依法加強預防，抓好源頭防控，努力降低罕見病發生率；我們要摸排底數，及時更新罕見病目錄，提高診療能力；我們要促進罕見病藥品創新研發，提升藥品供應保障水平；我們要推進罕見病醫療保障體系建設，加強罕見病社會保障和慈善救助，讓更多罕見病患者吃得起藥、看得起病；我們要加強罕見病防治能力建設，努力提升罕見病防治工作法治化水平，解決群眾急難愁盼，守護人民健康福祉。

“罕見”需要被看見，我們要以習近平新時代中國特色社會主義思想為指導，堅決貫徹黨中央決策部署，在健康中國建設道路上，堅持對每一個困難群體都要關愛、都不能放棄。