近20 年中醫藥衛生經濟學文獻質量評價*

吳少華，姚 園，金同陽，夏 雨，朱文濤

（北京中醫藥大學管理學院，北京 102488）

中醫藥為中華民族的健康事業發展作出了突出貢獻［1］。當前我國仍面臨多種健康挑戰［2-3］，需要加快推進中醫藥事業發展。2022 年3 月，國務院辦公廳印發《“十四五”中醫藥發展規劃》，指出要更好地發揮中醫藥在健康中國建設中的獨特優勢［4］。經濟學價值是中醫存在與發展的前提［5］，隨著價值醫療理念［6］的深化，中醫藥衛生經濟學評價的發展開始受到重視［7］，相關研究文獻發表數量逐年增多，但其質量良莠不齊［8-9］。而研究結果的真實性和可靠性很大程度上受論文質量的影響，故開展文獻質量評價工作十分必要。本研究中選用衛生經濟學評價報告標準共識（CHEERS）清單進行評價［10］，通過分析已發表的中醫藥衛生經濟學評價研究相關文獻，旨在發現其存在的質量問題，為進一步提高中醫藥衛生經濟學評價研究質量提供依據，并與當前價值醫療的政策背景相切合，助力中醫藥更好地服務于廣大群眾。

1 資料與方法

1.1 文獻檢索策略

檢索中國知網、萬方和維普數據庫。檢索時限為2001 年1 月1 日至2022 年9 月20 日。采用檢索式（“衛生經濟學”OR“成本效果”OR“成本效用”OR“成本效益”OR“最小成本”）篩選衛生經濟學研究的相關文獻。

1.2 文獻納入與排除標準

納入標準：采用中醫藥療法的衛生經濟學評價研究；包含干預措施和對照措施的完整經濟學評價研究；能獲取全文。

排除標準：成果類，綜述，個案，會議摘要，理論與方法學介紹類，研究進展介紹類。

1.3 文獻資料提取

依據CHEERS清單對文獻開展評價，清單分為標題和摘要、前言、方法、結果、討論及其他，6 個部分，共24 個條目。資料提取內容包括文獻計量學信息（作者、單位、發表年份等）及清單條目內容（包括文獻標題、摘要、研究背景、目標等）。

1.4 文獻質量評價與質量控制

質量評價標準：依據文獻內容，對照CHEERS 清單相對應條目打分，1 分為完全符合，0.5 分為部分符合，0 分為不符合，每篇文獻滿分為24分。

文獻質量評價：優秀，得分≥19.2分（滿分的80%）；合格，得分為14.4（滿分的60%）～＜19.2 分；不合格，得分＜14.4分。

條目完成質量評價：優秀，條目合格（完全符合+部分符合）率≥80%；合格，條目合格率為60%～＜80%；不合格，條目合格率＜60%。

以上文獻質量評價工作由2名研究人員獨立完成，先后完成預評價和正式評價。意見不一致時咨詢第3名研究人員直至達成共識。

1.5 數據分析

采用Excel 2019 軟件進行數據錄入及分析。對納入文獻的基本特征進行描述性統計，結果以頻數及百分比表示；對CHEERS 清單條目評分結果以平均得分及條目合格率表示。

2 結果

2.1 文獻檢索與篩選結果

初步檢索得相關文獻5 185 篇，根據篩選標準，最終納入文獻272篇。文獻檢索流程見圖1。

圖1 文獻檢索流程Fig.1 Flowchart of literature searching

2.2 納入文獻基本特征分析

研究機構：272 篇文獻中，近50%的研究由醫療機構獨立完成，近30%的研究由高等院校獨立完成。說明醫療機構和高等院校是開展中醫藥衛生經濟學評價的主要場所。僅15%的發文機構之間建立了醫療機構與高等院校、研究所等科研團隊的合作，一定程度上說明不同類型研究機構之間合作關系欠緊密。文獻第一作者的機構類型統計見表1。

表1 文獻第一作者的機構類型統計（n=272）Tab.1 Institution types of the first author of literature（n=272）

研究側重點：按文獻研究的干預措施不同進行分類，可將中醫療法分為內治法、外治法、中醫綜合療法、中西醫結合療法等［11］，其中內/ 外治法主要指中醫藥物/非藥物療法。272篇文獻中，文獻涉及中醫藥物療法的經濟學評價研究占比較高（143 篇，52.57%）?？芍嗅t藥物療法文獻研究數量顯著多于中醫非藥物療法，詳見圖2。

圖2 文獻涉及的干預措施統計（排名前12）Fig.2 Intervention measures involved in the literature（top 12）

2.3 文獻質量評價

272篇文獻中，最高得分為18.75分，平均為10.90分，大部分文獻得分集中在9～13 分。根據評價標準，文獻質量為優秀、合格、不合格的文獻分別有0，8，264篇。

2.4 條目質量評價

2.4.1 條目得分情況

全面質量管理是指應用數理統計方法進行生產過程中的質量控制，使質量管理實現定量化［12］，具有系統性、預防性、科學性等特點。基于該理論將中醫藥衛生經濟學評價研究過程劃分為研究設計、研究過程與實施、研究結果分析和論文撰寫4 個環節，各環節具體條目得分見圖3。

圖3 各條目得分和符合率統計Fig.3 Score and accordance rate of each item

可知，24 個條目中，單條目最高得分0.74 分，平均0.45 分，文獻所有條目的完全符合率均低于50%，且完全符合率低于10%的條目有14條（58.33%）。24個條目中有10條優秀，4條合格，10條不合格。詳見表2。

2.4.2 不合格條目及問題分析

研究設計環節：4 條不合格。1）文獻研究時限多在6 個月內，模型使用率僅5.15%。分析發現43.01%的文獻研究期限在1個月內，69.85%在6個月內，19.85%的文獻無明確研究期限，僅5.51%的文獻研究期限超過12 個月。說明當前中醫藥衛生經濟學評價的研究時限普遍較短。研究中模型使用率較低，無模型的文獻一般不涉及提出研究假設、輸入研究參數等步驟，這是條目15，16，18 得分低的原因，也是當前研究中缺失的內容。這與馮志宏等［13］的研究結論一致。2）絕大多數文獻使用了成本-效果分析方法。條目17和條目12（研究過程與實施環節）得分低主要是因為文獻中的分析方法使用不當。272篇文獻中242篇（88.97%）文獻使用了成本-效果分析方法，其中205 篇（75.37%）文獻僅使用此種方法進行研究，此外，其他分析方法占比均低于8%，與陳景等［14］的研究結論一致。3）療效評定標準不統一。條目10 和條目18 得分低是因為文獻對干預療效的評定標準設置不合理，與周召梅等［15］的研究結論一致。以“心絞痛”疾病的文獻研究為例。納入文獻中共有17 篇使用成本-效果分析方法對該疾病的各種治療方式進行衛生經濟學評價，其中2篇使用癥狀療效指標，1篇使用心電圖療效指標，12 篇同時使用此2 種療效指標，2 篇使用血液流變學相關指標，另外合并Duck 評分改善、運動持續時間改善、簡易智力狀態檢查量表評分、日常生活活動能力量表評分等作為療效指標。這些文獻療效評定參考標準和參數取值也不同，8 篇參照《心血管系統藥物臨床研究指導原則》，2 篇參照《中藥新藥臨床研究指導原則》，2 篇參照《冠心病心絞痛及心電圖療效評定標準》，1 篇參照《心血管藥物臨床試驗評價方法的建議》，還有4篇按自擬標準評定。

研究結果分析環節：3 條不合格。不確定性分析和異質性分析不到位。條目21 得分低是因為大多數文獻忽略異質性分析，這受到樣本量的影響。本研究納入文獻中，185 篇（68.01%）文獻樣本量低于200。分析發現，納入研究的文獻樣本量選擇范圍主要集中在50～200，大樣本研究文獻少，極少部分文獻樣本量大于1 000。

論文撰寫環節：2 條不合格。報告撰寫不規范是條目23 和24 得分低的原因，也是條目2，5，7，8，9，13，14完全符合率低的原因。

3 討論

3.1 研究仍在起步階段

自2001 年以來，中醫藥衛生經濟學評價發文數量逐漸增多，說明相關研究的受重視程度逐漸增加。但研究文獻的總量還有待增加［16-17］，研究內容未能覆蓋大部分中醫藥治療手段，特別是對中醫非藥物療法的研究還有欠缺。縱觀整體中醫藥衛生經濟學評價研究領域，藥物經濟學發展最快，其體系最成熟，發文數量也最多。中醫非藥物療法評價研究很少，且多使用成本-效果或成本- 效益模型，原因為中醫技術的效用測定較困難，相關研究尚未完善。建議開發適合的經濟學評價體系，補充相關研究的不足，促進中醫非藥物療法的傳承和發展。

3.2 現有文獻質量較差

已發表文獻中，高質量文獻較少，文獻在CHEERS清單各條目上的完成度不高［18］?，F有研究中對中醫藥衛生經濟學評價進行的專項研究較少，目前采用的廣泛研究設計是圍繞隨機對照試驗（RCT）的平行研究，將藥物經濟學評價與藥物臨床試驗相結合，這類研究雖便于執行，但也存在局限性。如RCT 研究中無法收集到評價所需要的所有數據指標（如健康效用值），對患者尤其是慢性病患者的隨訪時間不夠長，收集到的結局指標可能僅是中間效果指標而非最終效果指標。對這類前期研究仍需完善研究設計和數據才能開展經濟學評價，而大部分研究未完善。原因為許多來自醫療機構的第一作者并未完全掌握衛生經濟學的基本原理，無法做好研究設計，不能正確實施和應用研究方法，在許多步驟的操作上存在誤解和錯用［19］。建議加強臨床研究者和衛生經濟學評價專家學者之間的溝通合作，共同完成高質量的衛生經濟學評價研究。

3.3 不同環節問題分析

3.3.1 研究設計環節

一是，現有文獻研究模型使用不充分，說明研究者主要關注干預措施臨床結局的近期評價。未見中醫藥長期轉歸的經濟學評價，這與研究者的視角有關，來自臨床和醫藥公司的研究者大多更關心當下干預措施的療效及經濟性，其研究目的是尋找近期療效明顯、經濟實用的干預手段，因此長期的轉歸效果常不在其研究范圍內。研究機構對此也大多忽略，一方面可能是受到模型使用等技術方面的影響，另一方面也有數據收集難度大等原因。盤活研究資源，加強合作，臨床工作者可提供強大的數據支持和療效評定等方面指導，研究機構可提供技術支持和規范性指導，兩者取長補短共同研究，可增加研究的深度和增強其規范性。

二是，文獻分析方法單一，成本- 效果分析占主導，其他分析方法使用率低，“對患者基于偏好的健康結果的測量和評估”不到位［20］。成本- 效用分析（CUA）是《中國藥物經濟學評價指南（2020 版）》推薦優先使用的方法［21］，CUA 的健康產出指標通常是質量調整生命年（QALY），QALY 核算時同時考慮了治療方案對患者生存時間及生命質量的影響，相對于其他產出指標更注重患者治療過程中的治療體驗。但由于其測量相對復雜，并不能通過RCT 直接得到，尚未在中醫藥衛生經濟學評價中廣泛使用。建議研究者在條件許可時優先采用CUA，或以一種方法為主聯合其他方法進行評價。

三是，針對同一疾病療效評定標準不統一，評價標準選擇時主觀性較強。目前少部分疾病的治療措施無權威的療效評定標準，部分常見多發病會出現多個療效評定標準，涉及復合結局指標的標準在指標內容上也有出入，療效的分級也各有不同。已有學者開始相關研究，如對中西醫治療中腰背痛［22］和慢性乙型肝炎［23］臨床試驗結局指標及測量工具進行研究，探索建立中醫藥臨床研究核心結局指標集，對中醫藥治療高血壓性腦出血的RCT 結局指標進行研究［24］等，取得了一定成果，但涉及病種較少。建議測量主觀結局指標時使用盲法，規范復合結局指標的使用，針對中醫臨床療效評價選擇契合中醫特色的證候評價方式，對特殊疾病開發中醫特色證候指標，建立統一的中醫特色證候結局指標，以便提高文獻的可參考性和不同研究間結果的可比性。

3.3.2 結果分析環節

納入研究文獻的樣本量較少，不確定性和異質性分析缺失。以判斷短期臨床干預措施經濟性是否良好為目的進行研究的文獻，研究多使用干預前后的成本、效果對比得出結論。對臨床療效研究時選擇的樣本是否仍符合經濟學評價要求，觀察期是否合適，樣本間是否具有異質性的問題，多數文獻未說明或未納入考慮，研究結果也未進行不確定性分析。這說明研究者不清楚衛生經濟學評價相關標準，根據要求，藥物經濟學評價的樣本量應大于RCT 要求的最小樣本量，才能保證研究結果的科學性和可推廣性。建議將經濟學評價作為完整分析而非僅是臨床研究的補充和分支進行研究，或在同一研究中增加相關內容來完善其研究過程，同時增加敏感性分析、情境分析、分層分析、異質性分析等。

3.3.3 論文撰寫環節

報告的完整性缺失是研究文獻條目合格率低的重要原因，需加以規范［25］，同時文獻出版機構也應調整出版規范。建議作者在文獻題目中清晰地表明文獻衛生經濟學研究的性質，或使用“成本- 效益分析”等更具體的術語；在摘要中增加“研究角度”的闡述；正文部分描述對照組干預措施的篩選依據、時間范圍的確定依據；交代成本和效用數據是否進行了貼現的計算、研究是否設置了亞組及未設置的原因。建議國內期刊增加對“資金來源”和“利益沖突”這兩項報告內容的要求，實現中文報告與國際體系接軌。

3.4 本研究的局限性

由于本研究是對已發表文獻進行評價，這些文獻不能完全等同于衛生經濟學評價報告，可能受到期刊格式的要求省略了部分需要交代的內容，如利益沖突等，對研究結果可能產生影響。此外，CHEERS 清單更多針對經濟學研究的報告質量而非研究過程進行評價，因此評價的結果不能完全代表研究質量的優劣。