建設高能級生物醫藥標準平臺

文/曹 萌 廖 萍 吳 浩

為滿足生物醫藥領域飛速發展且瞬息萬變的市場需求，適應企業多角度、全方位的創新要求，引導創新成果走向應用，形成技術標準，提升上海市生物醫藥產業尖端競爭力和國際話語權，上海市建立強有力的標準供給和全生命周期管理組織勢在必行。

標準既是占領生物醫藥產業高質量發展“新賽道”的有力抓手，也是生物醫藥技術大規模產業化、參與國際競爭的根本保證，其重要性不言而喻。

2022年10月，上海市標準化創新中心（生物醫藥）（以下簡稱“標創中心”）應運而生。標創中心依托上海市藥品監督管理局直屬一類事業單位上海藥品審評核查中心成立，并由其設立的創新與監管科學發展部進行管理。自掛牌成立以來，標創中心設立了專項科研經費，確定專門執行部門，遵循“聯合、開放、流動”的基本原則，集聚全社會標準化力量，服務和引導先進治療產品全過程、各階段逐步實現有標準可依，著力搭建產、學、研、醫、政之間的標準化橋梁，增強標準化在生物醫藥產業協同發展中的引領作用和技術創新影響力。

雙輪發展模式

探索創新成果市場化、產業化與標準化的雙驅動路徑，形成“創新能力建設→研究開發→技術和產品標準化→成果產業化→國際化”的良性發展模式，是促進生物醫藥新技術和新領域創新成果的標準化轉化、助推生物醫藥技術創新轉化為實施與應用成果的重要抓手。

一方面，標創中心充分發揮平臺作用，搭建監管方、業界、科研機構之間的橋梁，引導各方為細胞治療、核酸藥物、改良型新藥、抗體藥物等創新成果中的共性關鍵技術問題制定相關標準，促進創新成果標準轉化。尤其是標創中心充分利用上海市生物醫藥產業創新要素集聚的優勢，讓上海市抗擊新冠病毒藥物、臨床急需新藥、創新藥械等重點產品重點領域的研發、制造、流通環節更加標準化、國際化，形成了行業標桿。

另一方面，標創中心結合生物醫藥產品，以臨床價值為導向，以標準化助推創新技術和產品市場化、產業化，為生物醫藥創新技術的落地轉化提供監管提前介入服務，與行業組織聯合開展新興技術治理中的風險管理，扶持引導生物醫藥產業規模化過程的科學性、合規性；持續推進生物醫藥制造標準體系建設，讓生物醫藥創新成果的落地更加高效率、現代化，進一步推進醫藥制造業的自動化、本地化；通過標準化創新，為生物醫藥技術創新轉化提供更好的環境。

截至2023年6月，標創中心牽頭組織上海一流醫藥企業，參與起草了20項團體標準（部分標準見表1），引導生物醫藥產業提升競爭力，推動行業轉型升級和跨越發展。其中，《人用重組單克隆抗體制品生產通用技術要求》（T/SHPPA 005–2019）對單抗制品商業化生產人員、廠房與設備、物料管理、生產和質量控制、質量管理等全過程的規范化提出了技術要求，填補了國際國內單抗制品技術要求領域的空白，在提高產品質量的同時也提升了監管效能；《臨床試驗用藥品供應鏈管理規范》（T/SHSPTA 001–2023）規定了臨床試驗用藥品供應鏈環節中各相關方、人員、設施設備、數字化信息平臺、質量管理、過程管理、檔案管理等方面的要求，填補了臨床試驗用藥品供應鏈管理環節的法規空白，有利于構建完善的管理機制，保證藥品質量安全，加速藥物上市進程，引導行業規范發展。

此外，標創中心在標準實施過程中還發布了一系列知識產權成果（見表2）。知識產權和標準化是創新的兩大杠桿，標創中心一手抓標準，一手抓知識產權，并且都卓有成效，為上海市生物醫藥產業的高質量發展指明了前進方向。

表2 標創中心在標準實施過程中產出的知識產權成果

提升服務能力

標創中心不斷加強標準培育能力，以提升服務能力。目前，標創中心重點培育的標準主要有臨床急需藥品及療法研究與評價類標準、基因和細胞治療產品研究與評價類標準、合成生物學相關研究與評價類標準、藥械組合產品研究與評價類標準、藥品數字技術研究與評價類標準，以及其他列入上海市生物醫藥發展規劃、與當前標準創新工作需求密切結合的標準。針對具體的標準化項目，標創中心與相關監管機構、行業協會、試點企業建立創新合作伙伴機制，以聯合項目組的形式，整合生物醫藥管理和研發資源，打通生物醫藥標準化工作鏈條，事半功倍地推進生物醫藥標準的開發、轉化和擴展。

標創中心定期開展標準化相關學術沙龍，培訓分享科技最新進展，專業指導軟件著作權與發明專利申報，與科技研發、知識產權、產業發展協同推進，并在數字技術實驗平臺及實訓平臺、藥品研制生產百問百答、知識產權代理機構法律咨詢、成果轉化落地園區政策等方面加大資源集成和利益共享。

目前，標創中心已與國家藥典委員會、中國食品藥品檢定研究院、上海醫藥行業協會、中國醫藥工業研究總院、復旦大學藥學院、沈陽藥科大學、上海人工智能研究院、中國電信集團有限公司、上海市生物醫藥科技產業促進中心、上海市生物醫藥科技發展中心等機構簽訂了課題研究或戰略合作協議，推進形成長三角乃至全國生物醫藥標準化聯動平臺。此外，標創中心還聯合生物醫藥各個利益相關方，特別是標準使用者，參與國際標準制定，參加國際標準高級別會議，在生物醫藥重點環節爭取全球共識，將中國的經驗、中國的教訓、中國的智慧和中國的方案變成國際解決方案，推進“上海標準”走向國際。

下一步，標創中心將繼續提升服務能力，一是“走出去”，實地走訪本市生物醫藥前沿企業和科研機構，針對重點企業、重點品種開展全產業鏈調研，進一步挖掘生物醫藥產業鏈的標準化需求；二是“引進來”，繼續聯合各方力量，借鑒國際標準化組織先進經驗，擴大生物醫藥新技術、新領域創新成果標準化的國際化視野；三是創品牌，圍繞生物醫藥行業標準提升的工作路徑和合作機制，創建長三角區域標準一體化服務品牌。

加強組織制度和標準體系建設

在組織機構建設方面，標創中心主任及領導班子成員是本標準化組織的決策者，總體指導籌建方向、原則和計劃分工。標創中心學術委員會及專家庫作為標創中心的咨詢機構和智囊團，目前已納入行業知名領軍專家33名，專業方向包括藥品審評、化學制劑、生物制品、中藥、科技政策、數字技術、包裝材料、藥事管理、質量控制、臨床試驗、藥物發現、非臨床研究等多個領域，分別來自藥監系統、工業園區、研發及制造企業、科技主管部門、高校科研院所、醫院臨床機構等社會各界，充分集聚產業鏈和標準化資源。

在制度建設方面，目前標創中心已建立一系列標準化科研、管理、交流相關制度，包括《上海市標準化創新中心（生物醫藥）管理辦法（試行）》《團體標準研究管理辦法（試行）》《科學研究項目（課題）管理辦法》《知識產權管理辦法》等14項。

在標準體系建設方面，標創中心積極參與制修訂團體標準、國家藥典標準，推動制修訂企業標準，不斷完善生物醫藥標準體系，逐漸形成以“藥物開發及上游產業鏈”“中試生產及商業化制造鏈”“臨床應用及市場供應鏈”等3個部分為主的生物醫藥標準體系框架（見圖1）。

圖1 標創中心生物醫藥標準體系框架

結 語

未來，標創中心將持續推進科技創新成果標準化，助力從技術突破到標準突破，發揮引領生物醫藥產業發展的先導作用，努力把自身建設為引領行業創新水平、轉化水平、標準水平的國內一流且具有國際影響力的研究服務平臺，進一步提升上海市產業能級和核心競爭力。