國外普適性衛生技術評估工具分析及對我國的啟示

摘要 目的 介紹國外典型普適性衛生技術評估（HTA）工具，為我國HTA工具的開發提供參考。方法 檢索文獻數據庫及HTA相關網站，篩選關于歐洲、加拿大、美國普適性HTA工具的文獻。結果 共納入19篇文獻，涉及6個HTA工具，包括HTA核心模型、Mini-HTA模版、多準則決策分析高級價值框架、循證決策支持程序、證據與價值對決策的影響框架、醫療技術綜合評估框架。結論 為促進我國HTA標準化與規范化，建議明確HTA標準，開發本土HTA工具，注重HTA工具靈活性，搭建HTA互聯網平臺并加強多方參與。

關鍵詞 衛生技術評估；評估工具；普適性

中圖分類號：R197.323 文獻標識碼：A

衛生技術評估（Health Tech-nology Assessment，HTA）是指應用多學科方法對衛生技術的特性、有效性、安全性、經濟性和社會適應性等進行全面和系統的評估。其目的是為衛生決策者提供系統和豐富的決策信息，提高決策過程的科學性和規范性。HTA已被公認為是促進衛生技術合理使用，控制衛生費用上漲以及輔助制定衛生政策等的有效方法，目前，HTA在歐美國家的發展較為成熟，且隨著研究的深入，用以指導HTA過程的工具也日益增加，極大地提高了HTA的質量、可比性和透明度。但HTA在我國的發展仍處于起步階段，尚缺乏統一的方法學指南、工具和標準，導致HTA效率和質量低下，評估結果難以轉化。研發實用的評估工具、明確評估標準有利于指導HTA實施，促進HTA標準化。本研究介紹了國外較為典型的普適性HTA工具，旨在為我國開發各類衛生技術評估工具提供參考。

1 研究方法

HTA最早起源于美國，隨后在歐洲、加拿大等地得到廣泛應用與發展，這些國家和地區HTA經驗豐富。因此，本研究主要梳理歐洲、加拿大、美國的普適性HTA工具。

檢索中國知網、萬方、PubMed、Embase數據庫及歐洲衛生技術評估網絡（European Network forHealth Technology Assessment，EU-netHTA）官網、歐盟醫院衛生技術評估項目（Adopting Hospital BasedHealth Technology Assessment inEU，AdHopHTA）官網、加拿大衛生技術評估局（Canadian Agency forDrugs and Technologies in Health，CADTH）官網、美國先進醫療技術協會（Advanced Medical TechnologyAssoclation，AdvaMed）官網中關于普適性HTA工具的研究，檢索時限為建庫至2022年7月。中文檢索詞為：“衛生技術評估”“工具”“模型”“框架”“歐洲”“加拿大”“美國”；英文檢索詞為：“health technologyassessment”“biomedical technologyassessment”“tool*”“model*”“framework*”“Europ*”“Canada*”“United States”“USA”。

文獻納入標準：（1）與HTA評估標準或評估內容相關；（2）適合多類衛生技術；（3）中英文文獻。排除標準：（1）無全文的文獻；（2）重復發表的文獻；（3）僅應用HTA工具進行研究而無具體內容的文獻。

初檢共獲得1582篇文獻，排除重復文獻467篇，通過閱讀題目和摘要篩選出101篇文獻，進一步閱讀全文，最終納入19篇文獻，涉及6個工具，采用定性歸納分析法進行分析。

2 國外典型普適性HTA工具

2.1 歐洲

（1）HTA核心模型（HTA CoreModel）。最初于2006年-2008年間由EUnetHTA開發，旨在促進HTA信息共享，使各種形式的HTA在不同機構和國家之間有透明的結構、程序和標準。該模型最早用于診斷技術、醫療和外科干預措施評價，隨后又用于篩查技術與藥品評價。HTA核心模型由3部分組成：①本體，定義了一系列通用問題及問題之間的關系，分為健康問題和目前使用的技術、技術描述和技術特點、安全性、臨床效果、成本和經濟學評價、倫理、組織、患者和社會、法律9個域，每個域包含若干主題，每個主題又包含若干通用問題。每個通用問題與其所對應的主題和域被視為一個評估元素，即形成元素卡，是該模型的基本單位。②方法學指導，詳細說明了HTA核心模型的使用條件、步驟和方法，用于指導回答評估元素卡的問題。③評估報告，包括一般描述和總結，以統一結構化的形式呈現評估結果。該模型有全面評估和快速相對效果評估（Rapid Relative Ef-fectiveness Assessment，REA）兩種應用，全面評估包含9個域的要素，REA僅涵蓋4個域，能夠更快、更集中地產出HTA信息。HTA核心模型包括紙質版及在線版兩種形式，評估時需適當選擇，并將通用問題轉化為適合評估對象的問題，然后回答問題生成HTA結果。該模型在歐洲已得到廣泛認可，但其在我國的應用還需進一步探索。王海銀等翻譯了該模型的使用指南及開發程序，并于2018年出版。

（2）Mini-HTA模版。于2015年由歐盟AdHopHTA項目組發布。該模版為丹麥衛生技術評估中心（Danish Centre for Health Tech-nology Assessment，DACEHTA）簡化HTA的進一步發展，旨在為醫院HTA提供指導，提高評估質量。Mini-HTA模版有5部分內容：①概要，說明開展HTA的原因及技術的主要結果。②基本信息，說明技術引入的提議者、醫院HTA的撰稿者、利益相關者及利益沖突等情況。③方法和報告概況，包括數據來源、質量等相關說明。④多結構域的HTA結果，共包括11個問題及相關指標示例，涉及臨床有效性、患者安全、經濟學、組織機構、患者視角的感受和影響、戰略層面、倫理及法律等方面的評估，評估時需選擇適合的指標。⑤討論、結論和推薦意見，需討論問題答案的不確定性、國內外使用該技術的先例、對結果的建議等。上海市衛生和健康發展研究中心組織研究人員翻譯了AdHopHTA工具包，并于2017年出版。

（3）多準則決策分析高級價值框架（the Multiple Criteria DecisionAnalysis Advance Value Framework，AVF）。它是由英國倫敦政治經濟學院的社會政策和醫療技術研究組于2013年-2016年間開發，目的是彌補經濟學評價、循證醫學、預算分析等的局限性，向決策者提供多維度信息。AVF是基于多準則決策分析（Multiple Criteria Deci-sion Analysis，MCDA）方法自上而下構建，有5個維度（疾病負擔、治療影響、安全概況、創新水平、社會經濟影響）、11個中層標準（疾病嚴重程度、終點結局、安全性等）及28個底層子標準或屬性。使用該框架時，需自下而上進行調整，以選擇適合的屬性和標準，使評估結果更實用。確定備選方案后選擇評估屬性，對備選方案進行評分，然后為其相對應的標準賦權，再根據設定的價值函數計算備選方案得分，并根據各備選方案得分進行排序。該框架理論上適合藥物、衛生干預措施、設備等的評估，在歐洲的一項跨國研究中，被認為是具有前景的決策支持工具。

2.2 加拿大

（1）循證決策支持程序（Evi-dence Decision Support Program，ED-SP）。于1997年由加拿大阿爾伯塔省加里衛生局的外科服務部聯合其他部門制定，旨在幫助當地決策者評估和引入衛生技術。2005年-2009年，該程序被多次修訂，其評估標準包括5個領域（健康增益、服務提供、戰略配合、創新、財務），12個一級標準（療效、人口健康、護理標準等）和29個次級標準，并以此開發了技術評估工具和決策指南。其中，技術評估工具由3部分組成：①A部分，要求評審員根據標準清單評價信息質量。②B部分，要求評審員根據上述標準對技術的重要性和影響進行評分，每個標準設置了0分、1分、3分、5分四個等級（0分為最低等級，5分為最優等級）。③C部分，要求評審員對A、B兩部分信息進行總結和評論。此外，該研究還以上述標準編制了技術排序方法，即先基于評估需求選擇評估標準，然后根據技術的每項標準得分及其所占權重計算總分，技術總分則為排序依據。

（2）證據與價值對決策的影響（The Evidence and Value：Impact onDecision Making，EVIDEM）框架。由加拿大Goetghebeur MM等組成的協作組開發，第1版于2008年發布，第10版于2018年發布。該框架是標準化HTA報告與MC-DA的結合，旨在提供科學規范的評估方法，以促進合理、高效及透明的衛生決策。其第10版是定量與定性相結合的綜合評估框架，包括兩個層面（通用準則、情景化準則），7個維度（干預的必要性、干預的相對效果、干預獲益的類型、干預的經濟性、對干預的認識、規范的情景化準則、可行性情景化準則）和20個準則。其中，通用準則層面是該框架的核心，為定量評價；情景化準則層面為定性評價。使用該框架有6個步驟：一是刪除或修改準則以調整框架，使其符合評估需求；二是以利益相關者的立場對準則賦權，賦權方法包括1分-5分法（1分為不重要，5分為最重要）和100分法（全部維度權重相加為100分，每個維度下所有準則權重相加也為100分）；三是對現有證據進行整合與評價；四是對衛生技術的價值進行定量和定性評估，通用準則有兩種評分方式（比較性準則采用0分-5分法進行評分，非比較性準則采用-5分～5分法進行評分），情景化準則有肯定、中立、否定三種評價以及敘述性評論；五是通過MCDA線性模型估計其綜合價值；六是根據價值估計對衛生技術排序。該框架已在加拿大、西班牙等20多個國家和地區應用，醫療保險報銷與臨床實踐決策為其最為廣泛的應用領域，此外，我國還有研究將之應用于醫療機構藥品遴選。

2.3 美國

AdvaMed與德勤咨詢公司（De-loitte Consulting I_I_P）聯合制定了一套原則和方法以評估醫療技術的價值，并于2017年發布了醫療技術綜合評估框架（MedTech Value Frame-work）。目的是向醫療技術公司、衛生系統、付款人等不同利益相關者提供信息，滿足多個利益相關者HTA信息需求。AdvaMed制定了12項原則，包括全面性、證據性、成本等，可作為有效和公平評估醫療技術價值的基礎。該框架包括了臨床影響、（非臨床）患者的影響、醫療服務收入和成本影響、對公眾的影響4個價值維度，臨床療效、患者安全和耐受性、生活質量等9個子價值以及一系列問題和衡量標準的示例。評估時，需根據具體的技術設計評估流程，并不是每項標準都適合所有技術。設計評估流程時，要以患者為中心，既適用于評估傳統的醫療技術，也適用于與產品相結合的新型服務。

2.4 HTA工具的異同

從評估內容來看，各工具均包含衛生技術有效性、安全性和經濟性的評估，HTA核心模型評估內容最為全面，其次為Mini-HTA模版。不同的是，有1個工具包含技術特性的評估，兩個工具有戰略層面的評估，兩個工具包括倫理和法律影響的評估，3個工具涉及健康問題或疾病需求的評估，4個工具包括患者感受的評估，4個工具包含對組織影響的評估。從評估方法來看，各工具均可以根據評估需求選擇相應的評估內容或標準，其中3個工具可進行評分、賦權和排序，HTA核心模型還提供了在線評估平臺。從應用范圍來看，各工具均適用于評估多種衛生技術，其中，Mini-HTA模版更適用于醫院環境，AVF更多用于藥物評估。6個HTA工具評估維度及特點見表1。

3 我國HTA工具研究現狀

我國關干HTA工具的研究較少，尚無官方發布的通用工具用于指導各類HTA的實施。近年來，陸續有研究將EVIDEM框架用于藥品HTA，以促進評估的科學性和規范性，提高決策效率。宋子揚等將EVIDEM框架用于兒童用藥的臨床綜合評價，初步驗證了其可行性，但表示該框架并不是唯一的評價方法。這與另外兩項研究觀點一致，杜雨晗等指出EVIDEM框架能夠有效輔助藥品遴選決策，但在評估指標、證據類型的定義等方面仍存在一定局限；廖星等也認為該框架可以為中成藥臨床綜合評價提供指導，但其并不能成為未來中成藥臨床綜合評價的最佳工具。此外，國家衛生健康委衛生發展研究中心以藥品為例開發了多維價值評估工具包，并開展了模擬實踐以探索其可操作性，提出未來仍需對其進一步優化。還有研究將Mini-HTA模版與其醫院決策者信息需求相結合，制定了適合該醫院的Mini-HTA表單，協助各科室進行HTA?？梢姡覈就罤TA工具研究較薄弱，引入國外HTA工具雖具備一定可行性，但仍不能完全滿足我國HTA評估需求。因此，亟需開發適用于我國的HTA工具。

4 對我國的啟示

4.1 明確HTA標準，提升HTA質量和效率

從國際經驗來看，上述6個工具均設置了明確的評估標準，提高了HTA質量、可比性和透明度。但在不同情境下，各工具設置的標準并不完全相同，這些工具對衛生技術的有效性、安全性、經濟性等方面均較為關注，但在社會適應性等方面所關注的角度及內容不完全一致。目前，我國HTA標準不夠明確，且缺乏HTA方法學指南，導致HTA質量良莠不齊，評估結果不一致且難以轉化。因此，在借鑒國際經驗的基礎上，需根據我國實際明確HTA標準，開發HTA工具，發布官方HTA方法學指南，以指導HTA的實施，從而提高HTA規范性及評估結果的可利用性，促進HTA作用有效發揮。

4.2 注重HTA工具的靈活性。增強評估結果的實用性

上述HTA工具的操作均較靈活，可由評估者按照不同的評估需求對其內容進行調整，選擇適合的問題或標準進行評估，使評估結果更具實用性。其中，AVF、EVIDEM框架、EDSP還可以根據決策偏好對評估標準賦權，并對評估對象在各標準上的表現進行評分，最后計算其總分進行排序。因此，開發HTA工具時既要明確其評估標準，又要重視其操作的靈活性，考慮不同評估對象的特點，使之能夠根據不同情況進行調整，以擴大其適用范圍。此外，還可制定相應的評分和賦權規則，體現出不同情境下不同評估內容的相對重要性，再通過評分與權重將評估結果轉化為分值，為評估對象的優先排序提供參考。

4.3 搭建互聯網平臺，促進HTA信息交流與共享

HTA核心模型在紙質版基礎上利用互聯網搭建了在線平臺，用戶可通過該平臺發布HTA信息，并由此形成HTA信息庫。該平臺使信息共享與交流更快捷，有利于提高效率，減少重復工作，增加HTA信息透明度。目前，我國HTA透明度及效率較低，HTA報告及各機構協作成果未公開，導致了重復評估與評估結果不一致等問題。因此，應充分利用互聯網便捷、實時、高效等特點為HTA的實施與發展創造條件。搭建網絡平臺，實現遠程評估與信息在線收集，降低HTA程序復雜程度，并借助網絡平臺形成HTA數據庫，以有效促進HTA信息的交流與共享。

4.4 加強多方參與，保障HTA信息的完整性

為充分考慮HTA多維度、多角度信息，上述工具均由多機構、多學科團隊或多個利益相關者參與完成，增強了其科學性與全面性。我國雖于2016年建立了“國家衛生政策與技術評估研究網絡”，但各HTA機構總體上較為分散，合作與交流較少，尚缺乏良好的協作機制。因此，可建立國家級HTA協調機構，強化對各機構的管理與協調，明確各機構職能，加強分工與合作，這有利于提高工作效率。此外，HTA需要多學科人才隊伍。目前，我國HTA專業人才數量有限，需加大人才培養力度，提升HTA專業能力。加之，衛生技術從研發到實施需要多方利益相關者的共同參與，而各方利益相關者關注的重點不同，因此，多方利益相關者參與評估工具的開發有利于充分獲取不同角度信息，確保HTA完整性。

基金項目：四川大學華西醫院2022年臨床研究孵化項目（編號：2022HXFH018）

收稿日期：2022-07-29

修回日期：2022-10-16

責任編輯：黃海鳳

他山之石：各國衛生技術評估組織機構概述

美國

HTA最早在美國興起。OTA（Office of Technology Assessment）是世界上第一個HTA機構，其經驗被廣泛借鑒。但由于對其性質的爭論及來自醫藥企業的壓力，OTA于1995年被國會停止資助并解散。目前，美國并無一個全國性的HTA構架。HTA組織主要是公立和私立部門并存的HTA合作方式。目前美國共有HTA組織50多個。

加拿大

加拿大藥物和衛生技術局（CADTH）是加拿大唯一的國家級衛生技術評估機構。此外，在加拿大還有一些基于大學、醫院的衛生技術評估，這些機構往往不是專門的衛生技術評估機構，衛生技術評估也并非其所有工作，但這些機構對各省衛生技術評估也起到了有力的支持和補充作用。

英國

1999年，英國國家醫療衛生服務體系（NHS）建立了國家衛生和臨床診治技術優化研究所（NICE），該機構是國家級的衛生研究管理與評估機構。NICE根據主題組建衛生技術評估委員會撰寫技術評估報告，有關結果征求各方面意見后由NICE正式簽發，NHS醫療機構負責執行。

德國

德國引入HTA主要是為醫保支付和補償政策提供依據，并在2004年醫療改革中建立了HTA獨立實體機構——衛生保健質量和療效研究院（IQWiG）。IQWiG與NICE類似，進行藥品、外科手術、臨床操作指南及疾病管理項目的研究。評估通常由德國聯邦聯合委員會（G-BA）或者聯邦衛生部委托進行。

法國

法國衛生部先后設立國家醫學評估局、國家健康評估認證局，2004年合并現有評估機構成立了HAS（Haute Autorite de Sante），綜合了HTA和醫院、醫生的評審功能，主要用于對新藥和新技術的準入和監管等。HAS接受政府預算，但并非政府機構，而是具有獨立財政自主權的科研機構。

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