打破魔咒，一位父親創造的生命奇跡

如果世間真有奇跡，那么，這個奇跡的名字叫父親。

2024年6月，小顥洋在父母的陪伴下開心地過了5歲生日。對別的家庭來說，孩子的5歲生日沒什么稀奇；對徐偉來說，這個生日卻讓他激動萬分，因為小顥洋曾被醫生斷言活不過3歲……

晴天霹靂，兒子患上罕見病

2019年6月，家住云南昆明的徐偉迎來一件喜事—兒子徐顥洋出生了。在此之前，徐偉的事業已經步入正軌，還有一個3歲的女兒瑩瑩。兒子的到來讓他成了事業有成、兒女雙全的人生贏家。

剛出生的小顥洋皮膚雪白，頭發微卷，長長的睫毛下，一雙眼睛黑白分明，透著一股機靈勁兒。

3歲的瑩瑩對這個“新來的”小家伙充滿好奇，她會趁弟弟睡著了，偷偷用手去摸弟弟的小臉蛋兒，摸著摸著，自己也躺在他旁邊睡著了。看著并排躺在床上的小姐弟，徐偉感覺自己好幸福。

可上天好像不喜歡太過于圓滿的事情，顥洋6個月大還不會抬頭，也不會翻身，甚至變得不再愛笑，眼睛經常空洞地看著前方，任憑徐偉和妻子怎么逗他，他都沒有任何反應。

夫妻倆感覺不對勁，帶著孩子去當地的醫院。醫生給孩子做了檢查后，告訴他們孩子發育有些遲緩，讓他們帶孩子回家補充營養。就這樣，他們又帶著顥洋回了家，給他吃了醫生開的藥，還給他換了高價進口奶粉補充營養。

可很長一段時間過去了，小顥洋依舊不見好轉，頭始終軟軟地垂著抬不起來，翻不了身，性格也不再活潑，甚至出現了排尿困難的癥狀。

慌亂之下，徐偉和妻子又帶著小顥洋去了省城的大醫院進行檢查，得到的結果是孩子患上了Menkes綜合征。

醫生告訴徐偉，這是一種罕見的先天性銅代謝異常疾病，基因突變導致銅轉運蛋白失常，大腦、心臟、肝臟等器官因為銅的缺乏將逐漸退化，引起肌體發育和功能障礙。這種病的發病率是1/10萬，目前沒有任何特效藥可治愈，致死率極高，99%的患兒都活不到3歲。

噩耗擊碎了這個家庭的所有幸福，醫生說的每個詞更是狠狠刺痛著夫妻倆的心。一想到兒子只能等死，徐偉和妻子痛不欲生，經常抱在一起哭。可哭泣不能解決任何問題，徐偉夫妻又帶著孩子去了北京的一家醫院。在那里，小顥洋接受了雞尾酒療法補充微量元素，每天輸液。

由于缺銅，小顥洋的血管脆，一個地方扎透了，只能換個地方扎，因此打針治療的這些日子里，小顥洋沒少哭，妻子心疼得掉眼淚，徐偉默默地抱緊兒子，安慰妻子。

住院治療一個多月，小顥洋的體重不升反降，最后瘦成了皮包骨。無奈之下，夫妻倆又給兒子辦理了出院手續，帶著他回了家。

家里人得知小顥洋的病無藥可醫，都勸徐偉夫妻放棄或者再生一個健康的孩子，免得人財兩空。可徐偉堅決不同意，小顥洋才幾個月大，徐偉多想讓兒子感受、體驗一下生活的美好，更想看著兒子長大成人。

為治好兒子，徐偉查閱了大量資料，加入Menkes綜合征的病友群。他了解到目前Menkes綜合征的治療藥物組氨酸銅在中國大陸沒有上市。因為組氨酸銅是一種對溫度敏感的藥品，必須在特定的溫度條件下保存和運輸，才能保證藥物的穩定性和有效性。

徐偉到處打聽哪里有這種藥。求藥多日后，一位好心的患者家屬給了徐偉20ml。他按劑量給兒子輸入0.5ml的組氨酸銅后，驚奇地發現小顥洋的精神明顯好多了。醫院的檢測結果顯示：兒子體內的血液銅藍蛋白指標逐漸上升！這讓徐偉看到了新的希望。但20ml的組氨酸銅，小顥洋只用了一個多月就沒了，很快又面臨著無藥可用的境地。

一腔孤勇，敢與死神搶兒子

徐偉奔走各地，詢問是否有藥廠愿意生產組氨酸銅。好不容易找到一家愿意接單的制藥廠，可制藥的第一階段需要3～6個月，全部完成需要2～3年。對于一個要跟死神搶時間的孩子來說，這樣的生產周期也太過漫長，他等不起。

在尋找藥廠的過程中，徐偉了解到，嚴格來說，組氨酸銅并不算藥物，而是一種化合物。既然是化合物，實驗室或許就能制取。他開始自學化學，上網查資料、查論文，用了一個月左右的時間，終于把論文讀懂了，并幸運地找到了配制組氨酸銅的配方。

隨后，徐偉找到上海的一間共享實驗室，租賃一天的費用是1.4萬元。他將材料帶到實驗室，配制出了第一批組氨酸銅溶液，并細心地記錄了全部實驗過程。

徐偉帶著配制出的化合物回了家，卻不敢將它用在兒子身上。他買了兩只剛出生的兔子，給它們注射了這種化合物，結果都死掉了，徐偉沮喪萬分。

但他不死心，又買了幾只成年兔子，分別做了記號，給兔子注射了不同劑量的化合物，仔細觀察幾天，發現兔子依舊活蹦亂跳的，確定第一批兔子死亡原因應是銅劑量超標導致的銅中毒。

為安全起見，徐偉又給自己注射了一劑溶液，耐心等了好幾天，直到確定自己身體沒有任何異常，他才敢將它用在兒子身上。

兩周后，徐偉帶小顥洋去醫院檢查，結果顯示：孩子的銅藍蛋白指標已恢復正常，且肝、膽、腎功能也正常。徐偉內心狂喜：兒子終于有救了！

直至此刻，徐偉這才敢停下來，逗逗兒子，親親女兒，給和他一樣為孩子奔波勞累的妻子一個大大的擁抱。兒子看到難得回家的爸爸，開心地咧著嘴笑。女兒撒嬌抱怨他偏愛弟弟，轉頭又抱抱躺在床上的弟弟，自言自語：“可是我不怪爸爸，因為弟弟生病了，我們都要更愛他，他才能快點兒好起來。”女兒的話讓徐偉既愧疚又欣慰，愧疚自己未能給孩子更多陪伴，又欣慰女兒的懂事。

由于組氨酸銅只有30天的保質期，徐偉每兩個月就要跑一次上海，來回路費、材料費加上租實驗室的費用，1年下來需要十幾萬元。為了節省開支，他從網上購置了一些儀器設備，在家里建成了一間實驗室，用了一個半月的時間，配制出組氨酸銅，之后又配制出了伊利司莫銅。在兩種化合物的配合注射下，小顥洋的病情有了明顯改善：腦電圖恢復正常，人也活潑了很多，特別愛笑，樂意跟姐姐一起玩兒。

徐偉之所以這么執著，是由于他9歲那年，因一場嚴重的車禍，右腿萎縮到皮包骨。當時，父母帶著徐偉跑遍各大醫院，醫生都認定他的腿已經沒有治愈的可能。父母卻不肯放棄，每天輪流背著他上下學，回家后逼著他運動。父親每晚堅持將他的腿扳正、拉直、抬、撇、扭，搞得他“嗷嗷”慘叫，硬生生讓他的那條廢腿生出了血肉。

可以說，徐偉的父母用愛創造了奇跡，讓徐偉成為一個健全的人。今時今日，同樣為人父母，徐偉也想用愛為兒子創造一個奇跡。

為了不錯過孩子的成長，白天忙碌了一天的徐偉，晚上盡量趕在孩子睡著之前回家。他一手抱著女兒，一手抱著兒子。女兒嘰嘰喳喳地跟他講幼兒園里發生的趣事，兒子在他懷里安安靜靜地聽，一雙大眼睛滴溜溜地轉，還不時露出笑容，妻子在廚房里忙活發出叮叮咚咚的聲響……這便是徐偉忙碌的一天里最為放松的時刻，也是他平凡生活里的小幸福。

永不放棄，為孩子爭取生機

2021年，徐偉的事跡突然在網上傳開了。網友們既心疼小顥洋，也被這份沉甸甸的父愛所感動，紛紛向他伸出援助之手，同時有很多人對徐偉自制藥物會不會涉及違法產生了疑問。為此，徐偉專門咨詢了有關部門。云南藥監部門回復他，他在實驗室研制出來的只能算化學試劑，只要他沒有用來牟利、危害社會，就不會受到懲處。

Menkes綜合征是一種基因缺陷病，組氨酸銅和伊利司莫銅只能延緩孩子的死亡，并不能根治疾病。

2021年10月，廣州云舟生物科技公司藍田教授和生物醫藥的高堂鑫博士在了解小顥洋的情況后，主動提出為小顥洋提供基因治療。此時，小顥洋距離醫學認定的3歲壽命極限不到一年。醫生告訴徐偉，由于小顥洋是第一位基因藥的受試者，在治療過程中，每一步都可能有潛在的風險。他的基因可能會被修復，也可能會變得更糟。

為了給兒子治病，徐偉夫妻為在哪個城市生活產生分歧大吵一架。當他抱著兒子奔波在治病的途中時，腦海里只有一個念頭：“如果連我都放棄這個孩子，那就真的沒有人要他了！”那一瞬間，他緊緊抱著懷里的孩子，心疼到落淚。好在妻子最后氣消了，還是陪他一起堅守這個風雨飄搖的家。

2022年夏天，小顥洋接受了第一劑“基因藥”的治療。隨著基因藥被推入小顥洋體內，億萬個名叫AAV的病毒載體，承載著小顥洋所需的基因片段進入他的身體，修復他發生突變的基因。徐偉明顯感覺到，在接受基因治療后，小顥洋的頭可以隨著他拿玩具的手轉動了，手也可以伸高一些，這讓徐偉看到了新的希望。

“一開始，我只是想保住兒子的命。如今，我更希望兒子能像正常人一樣生活。”徐偉說。

這幾年，徐偉一直奔走于治療兒子的道路上：參加成人高考，報考研究生，順利進入實驗室，致力于罕見病的研究。他一直覺得，只要自己不放棄，兒子有朝一日終會像別的孩子一樣，可以哭，可以笑，可以鬧，可以肆意奔跑。

在等待小顥洋被救治的無數個日子里，徐偉的父親像當年照顧兒子一樣，每天幫孫子拉伸腿部和胳膊的肌肉，鍛煉腳趾和手指的靈活度，輔助他做完整套全身運動。在這位老人樸素的認知里，人只有運動，肌肉才不會萎縮。否則就算有一天，藥物能把小顥洋的基因改變了，他的身體也好不了。

隨著時間的推移，曾經被愁緒籠罩的家開始有了歡聲笑語。雖然小顥洋還不會說話，雖然他一天中大多數時間都要被家人抱在懷里，但被親人的愛和關心環繞著的他，每天臉上都帶著燦爛的笑容。

現在，小顥洋已經5歲了，他樂觀、愛笑，喜歡和家人撒嬌，偶爾也會發脾氣。他打破了Menkes綜合征孩子活不過3歲的魔咒，有了更多時間等待被救治。

徐偉也一直在努力延長孩子的生命，等待希望，創造奇跡。截至2024年10月，依靠生物科技的檢測技術，已篩選出對小顥洋的基因突變有用的基因編輯工具，并在體外做了驗證。只待做完安全性驗證，就可以應用到臨床上了。徐偉堅信，只要能夠堅持下去，定能在這場艱難的戰斗中戰勝病魔。

律師點評：

不管化學試劑還是私人制藥均存在法律風險

文 | 王秀全（北京濟和律師事務所合伙人）

這是一篇非常感人的故事，但需要提醒大家的是，不管是化學試劑還是私人制藥行為均存在潛在的法律風險。

《中華人民共和國藥品管理法》第十七條規定：“從事藥品研制活動，應當遵守藥物非臨床研究質量管理規范、藥物臨床試驗質量管理規范，保證藥品研制全過程持續符合法定要求。”首先，自制藥品沒有按照管理規范去申報，獲得藥品批文。其次，如果這種藥品用到別人家孩子身上出現問題，就會涉及侵權賠償，承擔民事責任。即使制藥者沒有從中牟利，或者與孩子父母事先簽署了不需要賠償的協議，也存在法律風險。再次，如果制藥者把配方分享給別人，不能排除別人用來牟利的可能性，可能會涉及刑事責任。最后，自制藥品用于家庭成員，也存在潛在的法律問題，如果藥品導致嚴重健康問題或死亡，可能會涉及承擔刑事責任。兒童用藥需要開展一批兒童臨床試驗，這樣才能保證藥品的安全性。目前，組氨酸銅的作用試驗出來了，但副作用沒有試驗出來。初期有效，但存在長期的副作用風險，過幾年可能才會爆發。

總之，我們敬佩這位爸爸的精神，但不提倡私人制藥的行為，哪怕是有相應藥效的化學原材料、半成品，我們也要慎之又慎。一切行為均應在法律允許的范圍之內進行。