解讀特色企業(yè)
——美國(guó)健贊公司

田春英

美國(guó)健贊公司（Genzyme Corporation）是全球較早成立的前十大生物制藥公司，也是前二十大納斯達(dá)克上市公司。其銷售產(chǎn)值排全球前十位，是生物制藥領(lǐng)域的五大企業(yè)之一。作為當(dāng)今世界知名生物技術(shù)公司之一，健贊致力于研究和治療患有嚴(yán)重疾病的病人。于 1981 年成立于波士頓，現(xiàn)已成長(zhǎng)為年收入超過 30 億美元，全球超過 8000 名員工的多樣化企業(yè)。一直致力于發(fā)展和應(yīng)用生命科學(xué)中最先進(jìn)的技術(shù)以服務(wù)于醫(yī)學(xué)的需要。它所生產(chǎn)的產(chǎn)品和提供的醫(yī)學(xué)服務(wù)救助著超過 80 個(gè)國(guó)家的患者，其產(chǎn)品主要集中于罕見遺傳病、腎病、骨關(guān)節(jié)炎、免疫系統(tǒng)疾病和診斷測(cè)試。健贊公司至今仍在不斷創(chuàng)新，繼續(xù)研究開發(fā)基因遺傳、免疫系統(tǒng)疾病、心臟病和癌癥等病癥。

定位罕見病，早期創(chuàng)業(yè)出奇制勝

1981 年，美國(guó)塔夫茨大學(xué)教授亨利·布萊爾創(chuàng)辦了健贊生物化學(xué)公司，主要經(jīng)營(yíng)原料藥的生產(chǎn)和供應(yīng)。1983 年，荷蘭裔美國(guó)人亨利·特米爾（現(xiàn)健贊公司總裁，全球 CEO）加入健贊并負(fù)責(zé)為公司尋找市場(chǎng)切入點(diǎn)。1983 年，美國(guó)國(guó)會(huì)通過《罕見藥物法》。特米爾抓住機(jī)會(huì)，將公司未來快速發(fā)展的戰(zhàn)略定位于那些患病人數(shù)寥寥無幾的罕見病中，以期利用美國(guó)立法機(jī)構(gòu)剛剛建立的良好罕見病藥物開發(fā)環(huán)境來幫助企業(yè)從醫(yī)藥市場(chǎng)中掙得更多的回報(bào)。特米爾將最初的研究重點(diǎn)放在治療罕見病之一的戈謝病并獲得成功。1991 年FDA 批準(zhǔn)了健贊第一個(gè)重要產(chǎn)品—戈謝病治療藥物思而贊TM（cerezyme）上市，成為治療該疾病的唯一有效藥物，為健贊帶來滾滾財(cái)源，幫助健贊進(jìn)入新產(chǎn)品研發(fā)的良性循環(huán)之中，也堅(jiān)定了健贊走罕見藥物開發(fā)的路線，隨后一系列新藥獲得 FDA 的罕見病藥物認(rèn)證。

健贊模式，小病種成就大生意

世界衛(wèi)生組織將罕見病定義為患病人數(shù)占總?cè)丝诘?.65‰ ～ 1‰ 之間的疾病或病變，各國(guó)（地區(qū)）對(duì)罕見病的認(rèn)定標(biāo)準(zhǔn)存在一定差異。一般認(rèn)為，這么微不足道的客戶群體不足以彌補(bǔ)昂貴的研發(fā)費(fèi)用，但健贊公司卻能從每一種藥物中獲得豐厚的利潤(rùn)，在全球經(jīng)濟(jì)動(dòng)蕩的 2008 年，傳統(tǒng)制藥巨頭都困于新產(chǎn)品研發(fā)能力后繼乏力，健贊財(cái)報(bào)卻顯示全年銷售增長(zhǎng) 21%，總收入達(dá) 46 億美元。除了健贊公司具有雄厚的科研資金，強(qiáng)有力的科研隊(duì)伍以外，與其特有的經(jīng)營(yíng)模式是分不開的。①多元化經(jīng)營(yíng)模式。除了思而贊TM，健贊公司還擁有多種成功的罕見病用藥，如治療法布里病的fabrazyme 和治療龐培癥的 myozyme 等，另外健贊公司業(yè)務(wù)還涉及其他五大領(lǐng)域，分別為腎病治療、骨科/生物手術(shù)、腫瘤/內(nèi)分泌學(xué)治療、移植/免疫學(xué)治療以及遺傳學(xué)/診斷等。其中腎病治療已經(jīng)成為健贊公司的第二大收入來源。多元化經(jīng)營(yíng)在提高企業(yè)業(yè)績(jī)的同時(shí)也大大降低了風(fēng)險(xiǎn)。②罕見病策略模式。健贊公司通過美國(guó)醫(yī)療體制與醫(yī)療保障制度，獲得政府資助、稅收減免等優(yōu)惠措施，奠定了最初的投資回報(bào)。但畢竟罕見病藥物的價(jià)格不菲，而且需要長(zhǎng)時(shí)間連續(xù)用藥，對(duì)患者來說是不小的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)，健贊公司就主動(dòng)采取應(yīng)對(duì)措施，如成立了“健贊醫(yī)療支持”計(jì)劃，為病人提供醫(yī)療保險(xiǎn)政策咨詢決策服務(wù)。如果必要的話，還幫助病人贏得長(zhǎng)期治療的醫(yī)療保障服務(wù)。但是罕見病藥物研發(fā)的激勵(lì)政策及各國(guó)醫(yī)療體制不同，健贊公司進(jìn)軍國(guó)外市場(chǎng)就需要花費(fèi)更多的精力與耐心，不能簡(jiǎn)單地復(fù)制照搬美國(guó)成功的模式。通過采取專門的慈善計(jì)劃，通過與其他慈善組織的聯(lián)合活動(dòng)來幫助患者獲得免費(fèi)的藥品，繼而開拓新市場(chǎng)，除在中國(guó)，此舉同樣在俄羅斯，波蘭等國(guó)奏效。據(jù)悉健贊在美國(guó)以外的銷售收入已經(jīng)達(dá)到公司總收入的一半以上。

本土化戰(zhàn)略，因地制宜建中國(guó)研發(fā)中心

10 年前，健贊的拳頭產(chǎn)品思而贊TM以慈善捐贈(zèng)的方式進(jìn)入中國(guó)戈謝病患者的視野；2006 年，健贊在中國(guó)設(shè)立了健贊（上海）生物醫(yī)藥咨詢公司；2008 年，思而贊在中國(guó)正式獲得注冊(cè)；2009 年，健贊在中國(guó)北京投入巨資建設(shè)研發(fā)中心，并且提出了三個(gè)發(fā)展目標(biāo)：① 10 年后，健贊在中國(guó)會(huì)有 20 個(gè)上市產(chǎn)品，集中在器官移植和免疫性疾病，遺傳性疾病，腫瘤，腎臟疾病，骨科 5 個(gè)領(lǐng)域；② 10 年后，健贊將成為亞太地區(qū)生物產(chǎn)業(yè)的領(lǐng)頭羊；③ 10 年后將有第一個(gè)創(chuàng)新性的產(chǎn)品在中國(guó)研發(fā)中心誕生。為了這個(gè)目標(biāo)的實(shí)現(xiàn)，健贊從各個(gè)方面作了準(zhǔn)備。

首先，從疾病的科學(xué)角度考量研發(fā)中心的定位，該研發(fā)中心將致力于研究中國(guó)人群的特殊疾病。如中國(guó)的某些疾病如脂肪肝、肝癌的發(fā)病率要比西方高，健贊希望能從事這方面的研究，從而在為中國(guó)患者服務(wù)的同時(shí)，也將這些成果和產(chǎn)品應(yīng)用于全世界。從這個(gè)意義上講，即將在中國(guó)建成的亞太研發(fā)中心將是健贊世界研發(fā)中心的有效組成部分，力求達(dá)到有機(jī)統(tǒng)一。

其次，生物科技公司成長(zhǎng)一定要利用知識(shí)的平臺(tái)、信息的共享。健贊積極與中國(guó)的科研和醫(yī)療人員合作，利用、吸取他們的創(chuàng)新成果，將成果轉(zhuǎn)化為商業(yè)產(chǎn)品，服務(wù)于中國(guó)和全世界。過去幾年健贊已經(jīng)著手與中國(guó)加強(qiáng)合作，例如與上海交大在骨科領(lǐng)域細(xì)胞增長(zhǎng)因子、遺傳性疾病、血液及腫瘤等方面都有很好地合作；在北京與北京協(xié)和醫(yī)院簽訂了合作研究合同，形成戰(zhàn)略伙伴關(guān)系；近期，與天津市國(guó)際生物醫(yī)藥聯(lián)合研究院建立戰(zhàn)略合作伙伴關(guān)系，在應(yīng)用與轉(zhuǎn)化研究、臨床前研究和臨床研究、診斷測(cè)試和治療方法以及博士與博士后教育培訓(xùn)等領(lǐng)域開展合作，將是快速、成功地把該公司創(chuàng)新藥物引進(jìn)中國(guó)市場(chǎng)的一條有效途徑，必將推動(dòng)中國(guó)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新和發(fā)展。

另外，新產(chǎn)品的開發(fā)，需要政府或者市場(chǎng)有比較成熟的法規(guī)。只有這樣才能即保證了產(chǎn)品的質(zhì)量，又給產(chǎn)品的銷售創(chuàng)造機(jī)會(huì)。健贊與政策的立法部門積極地溝通和合作，參與國(guó)際生物科技法律法規(guī)的基礎(chǔ)建設(shè)，包括參與有關(guān) MACI再生醫(yī)學(xué)的政策討論；在中國(guó)也是這樣的，健贊公司積極地與衛(wèi)生部的一個(gè)專家顧問共同參與國(guó)家政策的制定，健贊公司亞太區(qū)研發(fā)中心副總裁姜燦文博士被選為衛(wèi)生部“臨床人體細(xì)胞體外制備技術(shù)管理規(guī)范”專家委員會(huì)成員。同時(shí)，健贊同大家一起分享了自己在美國(guó)、日本、歐洲的產(chǎn)品臨床應(yīng)用的一些質(zhì)量標(biāo)準(zhǔn)和產(chǎn)業(yè)化的標(biāo)準(zhǔn)化生產(chǎn)流程。健贊也希望得到中國(guó)政府各方面的支持，加速審評(píng)，把產(chǎn)品引進(jìn)中國(guó)，更好地服務(wù)于中國(guó)。目前健贊在中國(guó)取得上市許可的藥物有用于器官和骨髓移植治療的即復(fù)寧?（兔抗人胸腺細(xì)胞免疫球蛋白）；用于骨關(guān)節(jié)炎和關(guān)節(jié)軟骨損傷的欣維可?（透明質(zhì)酸衍生物），治療溶酶體貯積病的思而贊TM（注射用伊米苷酶）；健贊與北京武警總醫(yī)院成功啟動(dòng)了 MACI?（基質(zhì)輔助的自體軟骨細(xì)胞移植）項(xiàng)目試點(diǎn)等。

社會(huì)責(zé)任，改善人類身心健康

健贊公司不僅僅致力于為患者提供治療手段，也承擔(dān)著改善人類身心健康的社會(huì)責(zé)任。①關(guān)注被忽略的疾病。主要表現(xiàn)在研發(fā)上面，比如最初時(shí)別的公司不關(guān)注罕見病領(lǐng)域，即使它潛在不賺錢，出于一個(gè)社會(huì)責(zé)任感，健贊公司也要把罕見病的研究投入開發(fā)，使產(chǎn)品為挽救患者的生命做出貢獻(xiàn)；②支持病患群體。30 年當(dāng)中，健贊一直把慈善貫徹到整個(gè)公司的運(yùn)作當(dāng)中，將病人作為自己的核心價(jià)值，即使在今年全球斷貨的情況下，不管是免費(fèi)贈(zèng)藥還是商業(yè)用藥，健贊都是一視同仁；③致力于全球衛(wèi)生事業(yè)。健贊公司在免費(fèi)發(fā)放治療藥物的同時(shí)，還積極開展罕見病的科學(xué)知識(shí)普及工作，如罕見病的常識(shí)，醫(yī)生的教育，罕見病的診療等；④樹立環(huán)保意識(shí)。公司在世界各地開展的所有新項(xiàng)目都是依靠環(huán)保標(biāo)準(zhǔn)設(shè)計(jì)的。

這就是健贊，一個(gè)充滿自信、敢于創(chuàng)新并具有社會(huì)責(zé)任的企業(yè)。