FDA批準Ferriprox治療地中海貧血癥
2011-08-15 00:54:42
藥學研究 2011年12期
2011年10月14日，Ferriprox(deferiprone)獲美國食品藥品監督管理局批準上市，用于治療由于經常性輸血引起的體內鐵超負荷的地中海貧血患者.Ferriprox是自2005年來FDA首次批準的用于治療地中海貧血癥的藥物.Ferriprox是一種口服的鐵螯合劑，與三價鐵離子具有極強的親和力，可與其形成穩定的復合物以解除體內鐵超負荷，主要用來治療對當前螯合治療反應不佳的地中海貧血重癥患者.Ferriprox的安全性和有效性的驗證是基于包括236名既往螯合治療無效的患者在內的12項臨床試驗，試驗結果顯示，Ferriprox可使半數以上的患者體內血清鐵蛋白的含量下降至少20%.
Ferriprox常見的不良反應包括:惡心、嘔吐、腹痛、關節痛、尿變色(色尿癥)白細胞數下降以及引起作為肝損傷標志物的一種酶的含量上升，另外，還有2%參與研究的患者出現粒細胞數量下降.
