FDA批準(zhǔn)Votrient用于治療軟組織肉瘤

美國(guó)FDA今天批準(zhǔn)Votrient(帕唑帕尼)用于治療曾接受化療的晚期軟組織肉瘤患者。軟組織肉瘤主要在肌肉，脂肪，纖維組織等部位發(fā)病。

軟組織肉瘤是一種罕見(jiàn)的有許多亞型的癌癥，美國(guó)每年有約10 000病例。有超過(guò)20種肉瘤亞型包含在Votrient 的臨床試驗(yàn)中。該藥物沒(méi)有獲批用于治療脂肪細(xì)胞的軟組織肉瘤和胃腸道間質(zhì)瘤患者。

Votrient是一個(gè)丸劑，它通過(guò)干擾固態(tài)腫瘤生長(zhǎng)和存活所需的新血管的生長(zhǎng)起效。Votrient的安全性和有效性的評(píng)估是通過(guò)一個(gè)單一的臨床試驗(yàn)進(jìn)行的，試驗(yàn)樣本是369位患晚期軟組織肉瘤并接受過(guò)化療的患者。患者被隨機(jī)分為治療組和安慰劑組。研究的設(shè)計(jì)是檢測(cè)患者的無(wú)進(jìn)展生存期。在接受Votrient的患者中，無(wú)進(jìn)展生存期的中位數(shù)是4.6月，而安慰劑組是1.6月。

已知Votrient的常見(jiàn)副作用包括乏力，惡心，嘔吐，食欲下降，味覺(jué)改變，腹瀉，體重減輕，氣短，血壓升高，腫瘤和肌肉疼痛，頭痛，頭發(fā)及皮膚顏色變化。

Votrient有黑框警告，提醒其可能會(huì)造成肝損傷，甚至致命?；颊哂盟幤陂g應(yīng)該進(jìn)行肝功能檢測(cè)，一旦肝功能出現(xiàn)異常，治療應(yīng)該停止。

Votrient被授予孤兒藥地位，美國(guó)孤兒藥的定義是用于治療少于二十萬(wàn)患者的藥物。Votrient最初于2009年10月批準(zhǔn)用于治療晚期腎癌。

Votrient 由北卡羅來(lái)納州研究三角園的葛蘭素史克公司推向市場(chǎng)。 (王孟通 譯)