透過現象看本質，掌握科學論治療
——《世界科學》白血病專題篇讀后感

趙維蒞

透過現象看本質，掌握科學論治療
——《世界科學》白血病專題篇讀后感

趙維蒞

趙維蒞

看了《世界科學》的白血病專題篇，非常喜歡。平素由于職業的原因，雖然接觸大量醫學專業文章，瀏覽《NATURE》等國際頂級科學期刊，但都是關注有哪個白血病相關的新基因、新途徑、新藥物被發現，而忽略了這些短小精悍的文章，通過深入淺出的語言，透過現象看本質，帶給我們許多思考和啟發。

誠然，一些特定類型的白血病主要是由單個融合基因致病，諸如急性早幼粒細胞白血病（APL）、慢性粒細胞性白血病（CML）等等。使基于這些特征性融合基因的靶向治療藥物全反式維甲酸、三氧化二砷、伊馬替尼讓患者的5年存活率提高到超過95%，白血病可能被治愈了！這給患者帶來了福音，也讓血液科醫生感到無比欣慰。同樣，對于惡性腫瘤的治療，以前大家談“癌”色變，腫瘤的治療也總是離不開化療、放療，患者痛苦無奈地躺在醫院的病床上，承受著治療和精神上的雙重壓力。然而，今后腫瘤的治療也將過渡到“慢性病”的治療概念，就像高血壓、糖尿病那樣，你能和疾病共存，只要合理治療，可以正常工作生活，現在沒有幾個病人談到自己患高血壓、糖尿病而痛哭流涕了。在我看來，這是腫瘤治療的最高“境界”，也是每一個血液科醫生心中的夢想，奮斗的目標。

然而，我們離這個目標還很遙遠。有許多類型白血病的發病之謎尚未解開，不是每個門都那么幸運地可被一把鑰匙開啟，這是白血病的復雜性；即便有一把鑰匙能開一扇門，這把鑰匙也可能“生銹”，這是白血病的耐藥性。這些問題仍然困擾著我們。隨著科學的發展，靶點將不再是單一的，而是多個的。多靶點的聯合靶向治療不僅能夠提高單個基因異常疾病的有效率，減少耐藥性，還可以針對具有復雜基因異常的疾病，提高了未來治愈白血病的可能性，這是我們需要關注的關鍵方向。

免疫治療其實也是靶向治療的一種衍生，如何通過改造免疫細胞來摧毀腫瘤細胞，達到治愈白血病的目的，也一直是血液學工作者思考的問題。有成功案例，但沒有普遍可以采用的方法。為什么？這是我們對人體抗腫瘤免疫的調控機制了解還太少，哪一種類型的免疫細胞可以針對腫瘤細胞呢？如果知道并人工選擇獨特型腫瘤的免疫細胞，通過使用為血庫和干細胞實驗室研發的儀器和設施，就有可能使細胞免疫療法向更多需要的患者推廣使用，即所謂“流水線式的免疫療法”。

幾十年前，如果一個醫生治好了一位疑難的患者，大家會稱贊他醫術高明。而現在這種個人的“英雄主義”已經不復存在了。你對這個疾病了解嗎？這需要系統生物學對疾病進行“全景式”的掃描，你說你的治療方法有效，那你要拿出成百甚至上千患者的數據來分析，需要整合疾病分子基礎的臨床試驗的設計和優化。因此，現代治療理念必需建立在深入了解白血病的病因學、病理學、細胞生物學、分子生物學等基礎上，進而進行分類、分型，明確預后相關因素，制定有效、特異、合理、安全的臨床治療方案，探索靶向治療的新方法和新策略。可以預見，將來的治療模式將是：基因分析、預后判斷和風險分層，靶向治療、個體化治療和多學科綜合治療。

“世上無難事，只怕有心人”。攻克腫瘤以前是不可想象的，但通過所有人的努力，提出問題，解決問題，相信有一天，這一切會變成現實！

本文作者為上海交通大學醫學院附屬瑞金醫院血液科主任醫師