從“她”的親身經歷科學認知藥物臨床試驗

文 ·劉俊平（河南省人民醫院主任醫師）

“她”是一名年輕的媽媽，有一個可愛的不到1歲的寶寶，和一個疼愛她的丈夫。記得那一天門診，她們一家三口來到我的辦公室，她用極為微弱的聲音問我：“醫生，我是不是很嚴重啊？下一步治療要多少費用啊？” 我很快查閱了她所有的檢查結果，確認她只是一個普通的慢性乙型肝炎的病人，只不過是進入了免疫激活期，需要治療的階段，沒有肝硬化的提示。我回答她：您的情況還可以，但是必須啟動抗病毒治療，目前非常適合病情的是干擾素抗病毒治療。等我全面講解完干擾素抗病毒治療的優缺點和口服抗病毒藥物優缺點，以及相關經濟費用之后。“她”悲傷的搖了搖頭說：“我連最便宜的藥都覺得壓力很大。”我腦海快速的轉了一下，突然記起來科里的藥理基地目前正在招募慢乙肝患者，符合條件的可以使用國產長效干擾素（派格賓）1年，期間所有的藥物以及檢查費用均可以報銷。我把這個信息告訴了她，立馬聽到她說想要參加。這時，一直沉默的丈夫終于說話了：“醫生，這有風險吧？怎么會免費呢？這藥是已經有賣的嗎？不大可能吧？……”他一口氣大概問了十幾個問題。

一方面是疾病的壓力，而另一方面是經濟的壓力，當然還有愛的壓力，相信這也是我們每一個人都必須面對的問題。患者病情和丈夫的關愛讓我很是感動，所以特別不想她因為經濟壓力而放棄抗病毒治療，耽誤病情。我給她講了下面這些內容：

首先：什么是藥物臨床試驗呢？

臨床試驗是一項醫學研究，目的是確定一種新藥或一項治療方法的療效與安全性以及存在的副作用，是為幫助醫生找到改善、控制、治療疾病最佳方法所進行的研究性工作。每個試驗都嘗試找到更好的方法來預防，診斷和治療疾病。一般來講，臨床試驗分為I、II、III、IV期。

I期臨床試驗：初步的臨床藥理學及人體安全性評價試驗。觀察人體對于新藥的耐受程度和藥代動力學，為制定給藥方案提供依據。

II期臨床試驗：治療作用初步評價階段。目的是初步評價藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，還有為III期臨床試驗研究設計和給藥劑量方案的確定提供依據。

III期臨床試驗：治療作用確證階段。其目的是進一步驗證藥物對目標適應癥患者的治療作用和安全性，評價利益與風險關系，最終為藥物注冊申請審查提供充分依據。

IV期臨床試驗：新藥上市后應用研究階段。其目的是考察在廣泛使用條件下的藥物的療效和不良反應，評價在普通或者特殊人群中使用的利益與風險關系以及改進給藥劑量等。

目前比較適合她的藥物臨床試驗是III期藥物臨試實驗，試驗用藥已經通過了前期的I、II臨試實驗。

其次：是所有人都可以參加藥物臨床試驗嗎？

答案是否定的。所有的臨床試驗都有關于誰可以參加的指導原則，此指導原則就是“入選/排除標準”。允許參加臨床試驗的因素為“入選標準”；不允許參加臨床試驗的因素為“排除標準”。

這些標準是根據如下因素來制定的：年齡、性別、疾病類型和階段、治療史、患其他疾病情況等。只有符合標準的人才可以參加臨床試驗。有一些研究試驗需要病人，而也有一些試驗需要正常健康人。值得注意的是，制訂“入選/排除標準”不是用來拒絕人們參加臨床試驗，相反，而是確定此人參加臨床試驗是否合適，以保證其安全。

然后：參加臨床試驗有什么風險和受益嗎？

一般情況下參加藥物臨床試驗您可以有以下幾點的收益：

1. 可以使患者充分了解當前國際上針對自己疾病的治療水平和最新進展，了解自身疾病的預后以及目前標準的治療所能達到的療效。

2. 絕大多數臨床試驗都是免費提供試驗藥物或治療，接受新藥物治療的患者有可能從臨床試驗中獲得治愈、延長生存或減輕痛苦等額外的療效，而這些有可能是采用常規治療無法取得或療效較低的。

3. 參加臨床試驗還可能使患者提前一步從新藥物中獲益，例如，參加“來曲唑（治療乳腺癌的新藥）”臨床試驗的患者，無論是晚期乳腺癌的解救治療或是早期乳腺癌的輔助治療，都提前獲得了比三苯氧胺更好的療效。

4. 參加臨床試驗將使患者得到更好的照顧和關注。

當然有時候參加藥物臨床試驗也可能會承擔部分風險：

1. 臨床試驗用藥有可能有嚴重的、甚至危機生命的副作用；

2. 臨床試驗的治療可能無效；

3. 參加臨床試驗要比普通的看病花費參與者更多的時間和精力，比如經常去驗點，接受更多的治療，在醫院停留的時間長。

最后：參加臨床試驗的個人信息是保密的么？

您的醫療記錄（研究病歷/CRF、化驗單等）將完整地保存在您所就診的醫院。醫生會將化驗檢查結果記錄在您的病歷上。申辦方的有關人員、研究者、倫理委員會和藥品監督管理部門將被允許查閱您的醫療記錄。查閱的目的是保證整個研究信息獲得的準確性和研究方案被正確地執行。任何有關本項研究結果的公開報告將不會披露您的個人資料。

當我認真耐心的講完這些相對比較專業的問題后，她的丈夫松了一口氣，認為這是一個“靠譜”的事情，同意她參加這項藥物臨床試驗。她愉快了簽署了知情同意書，進入了篩選環節，最后她的篩選結果提示她完全符合試驗條件，順利的拿到了免費用藥。現在通過1年的治療，她已經實現了比較理想的治療目標，目前已經進入停藥觀察的階段。

所以，在這里想告訴大家：我們不應該害怕參加藥物臨床試驗，也不應該為了參加而參加藥物臨床試驗。科學認知，結合自己實際情況和醫生的建議做出合適的決定。