藥物經濟學的評價方法及應用情況

陳太平，吳冬妮，陳曙東，于 浩，徐曉楓，周永剛

·綜 述·

藥物經濟學的評價方法及應用情況

陳太平，吳冬妮，陳曙東，于 浩，徐曉楓，周永剛

本文由藥物經濟學的發展背景出發，簡要介紹了藥物經濟學的概念和主要評價方法，及其在醫院藥學和衛生經濟領域的應用情況。指出該研究目前在我國的發展剛剛起步，還不夠深入和規范，并在此基礎上提出建議。

藥物經濟學；評價方法；應用情況

1 前 言

1.1 背景 中國醫藥衛生體制改革的總體目標是，到2020年，建立健全覆蓋城鄉居民的基本醫療衛生制度，為群眾提供安全、有效、方便、價廉的醫療衛生服務。包括建立健全藥品供應保障體系、建立科學合理的醫藥價格形成機制等內容。在新的醫改方案中，也提出“合理確定同類藥物品種和數量，改革藥品價格形成機制，引入藥物經濟學評價，進行科學的評估預算［1］。”如何使有限的醫療衛生資源得到有效合理的使用是當前各國面臨的難題。目前我國已實行了許多切實可行的策略，如藥品價格控制、藥物利用評價、風險共擔合同、制定基本醫療目錄和醫療保險用藥目錄、實行“總量控制、結構調整”、改革城鎮職工醫療制度即費用共擔等［2］。然而這些措施都忽視了藥品的成本效果，只考慮到價格，且帶有一定的強迫性。藥物經濟學則平衡了成本與結果，尋求在取得最佳效果的同時治療費用達到最合理水平。

1.2 概念 20世紀70年代藥物經濟學出現在美國，發展至今已有近40年的歷史。國內的藥物經濟學研究始于1993年張鈞等［3］在《中國藥房》雜志上對其的簡要介紹，同年許世斌等［4］在上海開展了首例臨床分析研究。從概念上講，有廣義和狹義之分。廣義的藥物經濟學（pharmaceutical economics）主要研究藥品供需方的經濟行為，供需雙方相互作用下的藥品市場定價，以及藥品領域的各種干預政策措施等［5］。本文所談的是狹義的藥物經濟學（phar?macoecononomics，PE）。國際藥物經濟學與結果研究協會（ISPOR）2003年組織Berger等專家編寫了《衛生保健的成本、質量和結果》一書，對藥物經濟學的定義為∶“藥物經濟學是一門科學，評價醫藥產品、服務及規劃的總的價值，強調在預防、診斷、治療和疾病管理干預措施中的臨床、經濟和人文的結果，提供最優化配置衛生資源的信息［6］。”

2 主要評價方法

常見的藥物經濟學評價方法可以劃分為完全評價方法與部分評價方法［7］。部分評價方法主要包括成本分析（cost analysis，CA）、最小成本分析（cost?minimizaton analysis，CMA）等，不涉及藥物經濟學評價標準的相關問題；完全評價方法主要包括三種∶成本?效果分析（cost?effectiveness analysis，CEA）、成本?效用分析（cost?utility analysis，CUA）、成本?效益分析（cost?benefit analysis，CBA）［8?9］。其中，最小成本分析亦是屬于成本?效果分析的一種方法。

CEA是用來確定最有效使用有限衛生資源的一種分析方法，其特點是結果采用臨床指標，以單位健康效果增加所需成本值即成本效果比值（cost ef?fictiveness ratio，C／E）表示，是目前最常用的評價方法。據趙雪梅等［10］報道，2007－2011年，在應用類文獻使用的藥物經濟學分析方法中，成本?效果分析法（CEA）占87．07%。據杜麗俠等［11］關于藥物經濟學領域系統綜述方面的報道稱，截至到2014年3月25日，英文的文獻綜述共1268篇，其中使用成本?效果方法的文章為787篇，占62．1%。

CUA是一種特殊的CEA，即用效用來測量效果。結果與質量密切相關，注意到病人對生活質量的要求，采用效用函數變化，即常用單位是生命質量調整年［12］（QALY），而非健康結果變化。CBA是一種成本和結果均以貨幣單位測量的經濟學分析方法。其結果以貨幣形式表現出來，不僅直觀易懂，還具有普遍性。既可以比較不同藥物對同一疾病的治療效益，還可以進行不同疾病治療措施間的比較，甚至是疾病治療與其它公共投資項目的比較，適用于全面的衛生以及公共投資決策。

需要注意的是，不管應用哪一種評價方法，都需要對成本進行識別、計量和比較。例如，醫院管理者在研究制定制劑配制成本管理策略的過程中，就需要對醫院制劑成本的構成進行深入分析之后，才能夠有效的控制成本，實現質量與效益的統一［13］。

3 應用情況

3.1 應用于醫院藥學領域，指導合理用藥

3.1.1 指導臨床選擇合適的治療方案 根據藥物經濟學原理，制定個體化治療方案，評估藥物間及藥物與其他醫療措施之間的經濟效果，在保證安全、有效的基礎上，對同一藥物的不同來源、不同劑型、不同給藥途徑、同類藥物的不同品種及不同藥物配伍方案進行分析比較，以確定最為合理的藥療方案。常通過利用成本?效果分析方法進行選擇。例如，據李莉和方軍英［14］報道，比較雷貝拉唑和奧美拉唑治療消化性潰瘍和清除幽門螺桿菌（HP）的療效，尋求達到某一治療效果時的最低成本。將106例消化性潰瘍患者分成雷貝拉唑組（48例）和奧美拉唑組（58例），從成本?效果分析來看，雷貝拉唑組的潰瘍愈合和HP清除的成本?效果比（C／E）分別為7．23和6．18，奧美拉唑組的潰瘍愈合和HP清除的C／E分別為7．45和7．82。得出結論∶雷貝拉唑組在治療消化性潰瘍和清除HP方面優于奧美拉唑組。需要注意的是，只從藥物經濟角度出發，增量分析的結果總是和C／E比較的結果是一致的，即在同一次研究中，同時進行兩種方法研究來選擇最經濟的方案是毫無意義的［15］。

3.1.2 開展治療藥物監測（TDM） 治療藥物監測常被用于藥物治療的指導與評價。由于個體對藥物的反應在分子水平存在較大差異，一部分藥物的常用劑量對某些患者療效甚微或無效，而對另一些人則會產生不良反應。例如，地高辛［16］或慶大霉素［17］等藥物治療某種疾病時，進行TDM則必然發生相關費用，不進行TDM，則有部分患者出現不良反應或中毒甚至死亡，這就增加了不必要的成本，同時對患者造成了傷害。如果在治療的同時開展TDM和用藥監護，不僅保障了藥物治療的安全、有效、經濟，對優化治療成本與效益的結構，使藥物治療達到最佳效應有著經濟和社會意義。

3.1.3 指導醫院基本藥物目錄制訂 在醫院建立藥物經濟學資料數據庫，將臨床上常用的治療方案記載入檔，定期做回顧性分析，利用藥物經濟學原理，評估藥物間及藥物與其他治療措施之間的經濟效果，確保安全、有效的基礎上，遴選出成本效果最好的方案納入醫院基本藥物目錄［18］。

3.2 應用于國家基本藥物的遴選 制定國家基本藥物制度和國家基本藥物目錄，都需要引入藥物經濟學原理和方法。要想有效推進國家基本藥物制度，就應當從宏觀上制定國家藥物政策。而這其中就包含了藥物的經濟學策略的元素。例如，美國自1999年起，內華達州和科羅拉多州就規定制藥公司申請進入藍盾醫保組織（BCBS）和藍十字《藥品目錄》或修改《目錄》須提供BCBS要求的藥物經濟學評價報告［19］。當前，我國已運用藥物經濟學原則指導《國家基本藥物目錄》中藥品的遴選，但總體尚處于自發性的起步階段。2011年發行的《中國藥物經濟學評價指南》（以下簡稱《指南》），用于對藥品和藥學服務的成本和產出進行描述和分析，確定藥品和藥學服務對個人、衛生系統和社會的影響［20］。但是該指南目前還是處于技術性的、學會性質發布的研究文件，并沒有成為今后藥企申報提交的必要附件，沒有真正運用于實踐。

同時，鑒于《指南》欠缺靈活性和便捷性，需借鑒國外經驗制定專門的經濟學評價質量評估量表。目前國外常用的四種量表為∶衛生經濟研究質量評估量表（QHES instrument）［21］、英國醫學雜志藥物經濟學研究審批指南（BMJ guide?lines）、衛生經濟評價質量評估標準一覽表（CHEC list）［22］以及Philips指南（Philips guidelines）。QHES以評分形式進行評估，一直備受關注；其他三種量表都已被Cochrane系統綜述操作手冊推薦使用［23］。

3.3 應用于藥品定價制度，指導藥品定價 如何科學、合理地制定藥品價格，由過去單純的成本加成的定價政策，轉變為以價值為基礎的定價，需要借助藥物經濟學的原理及研究方法［24］。中共中央國務院《關于深化醫藥衛生體制改革的意見》中明確提到∶“對新藥和專利藥品逐步實行定價前藥物經濟性評價制度”；“嚴格控制藥品流通環節差價率。對醫藥購銷藥品開展差別加價，收取藥事服務費等試點，引導醫藥合理用藥”。藥物經濟學可以從全社會、醫療價格、患者等多個角度綜合評價藥品的價值，而不是單純的考慮藥品成本，從而指導藥品合理定價［25］。國外許多國家如澳大利亞、法國、意大利、西班牙等也積極鼓勵采用藥物經濟學指導藥品定價［26］。因此，藥物經濟學不僅是一個研究工具，更是決策者分析解決問題的決策工具。

3.4 藥物經濟學評價方法為醫保藥品目錄提供依據 藥物經濟學的作用就是優化藥物資源的配置，同時提出科學的定價和補償方法。從國家基本醫療保險藥品目錄的遴選、醫保基金投入的優化、藥品價格談判方法的規范到藥品支付價格的確定［27］，都需要應用藥物經濟學評價方法提供藥品價值的評估［28］，形成醫保支付方和藥品提供方談判的基礎，減少藥品價格的行政管制［29］。

藥物經濟學作為對藥物的成本和治療效果進行綜合評價的學科，在醫療衛生資源的優化配置方面已起到了推動作用，目前其在我國的衛生領域的應用還不夠深入和規范。與國際相比，我國的許多研究例如系統綜述研究還處于萌芽階段，研究的方法單一，理論研究局限于模型、概念等較為簡單的內容，缺乏專業的研究機構和交流平臺。此外，藥物經濟學屬于應用性學科，使其得到有效應用取決于學科研究的質量和該學科應用的環境。基于這兩點，建議∶一是盡快將《指南》真正運用于實踐中，同時，借鑒國外經驗，完善我國藥物經濟學研究質量評估的方法；二是明確藥物經濟學的法定地位，督促國家有關部門作出進行藥物經濟學評價的明確要求和規定，出臺相關政策和規范。

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R956

A doi∶10．3969／j．issn．1672?271X．2015．06．020

∶2015?09?11；

∶2015?09?21）

∶江蘇省藥學會－奧賽康醫院藥學科研項目（蘇藥會字〔2014〕78號）

∶210002江蘇南京，解放軍81醫院

∶周永剛，E?mail∶zhouyang1300＠126．com

（本文編輯∶徐燕茹）