加快我國的罕見病立法

全國人大代表劉革新呼吁 ——

鑒于當前我國的罕見病治療藥物基本依賴進口，治療費用無法報銷，一般罕見病患者家庭無力負擔等問題，全國人大代表、四川科倫藥業股份有限公司董事長劉革新3 月4 日在第7 屆“聲音·責任”座談會上呼吁，有關部門應加快推進我國的罕見病立法。

用于診斷、治療罕見病的藥品稱為“孤兒藥”。按照世界衛生組織的標準，我國和歐美國家的罕見病均達6000 至8000 種，但目前我國國產藥品中只有130 種治療罕見病的“孤兒藥”，絕大部分罕見病治療藥物需要進口，價格昂貴，并且大都沒有進入國家醫保目錄和基本藥物目錄，患者使用這類藥物報銷比率很低。

劉革新指出，雖然我國現行的《藥品注冊管理辦法》和《新藥注冊特殊審批管理規定》均明確說治療罕見病的新藥可以走特殊的注冊審批程序，但卻沒有相應的審評程序細則，真正想走特殊審批程序并不容易。此外，我國對“孤兒藥”的稅收抵免、注冊審批費用減免、市場獨占權、單獨定價、醫保扶持等方面都還沒有激勵政策，從而使醫藥企業缺乏對“孤兒藥”研發和市場創新的積極性。

為了大力促進我國的“孤兒藥”研發，改善罕見病患者的藥物治療困難，劉革新提出了三條建議：第一，借鑒發達國家經驗，建立“孤兒藥”認定制度，并將這種認定作為“孤兒藥”注冊審批的前置程序，獲得認定者即走特殊審批程序；第二，建議衛生、藥監、科技、財政等國家有關部門聯動，設立專項基金資助原創性“孤兒藥”研發，鼓勵對國外專利過期的“孤兒藥”進行仿制，加快國產“孤兒藥”上市速度；第三，建立和完善罕見病醫療保障制度，加強醫保扶持力度，提高罕見病治療藥物即“孤兒藥”報銷比例。