神經膠質母細胞瘤是原發性腦腫瘤中最常見且致死率最高的惡性腫瘤,該類腫瘤在術后及放化療后極易復發。膠質瘤干細胞(GSC)是存在于神經膠質母細胞瘤中的一種具有強致瘤性的細胞類群,通常認為膠質瘤干細胞介導了神經膠質母細胞瘤的細胞異質性、耐藥性和不良預后。以往基于小鼠的研究提示了神經干細胞或神經前體細胞可能是膠質瘤干細胞的源頭細胞類型,該假說在人類轉化醫學中一直無法得到直接驗證。因此,目前針對神經膠質母細胞瘤的精準治療尚缺乏明確有效的細胞和分子靶標。中國科學院生物物理研究所劉光慧實驗室、北京大學湯富酬實驗室、中科院動物研究所曲靜實驗室合作,在《自然通訊》雜志發表研究論文,揭示了人神經干細胞中的基因突變是形成神經膠質母細胞瘤(GBM)的源驅動力,為實現針對攜帶特定基因突變的神經膠質母細胞瘤的精準治療提供了新型研究平臺和藥物評價體系。