T-CiRA項目的意義及研究前景

蘇 然/編譯

T-CiRA項目的意義及研究前景

蘇 然/編譯

誘導性多能干細胞（iPSC）為下一代醫學提供了激動人心的光明前景。自從2006年京都大學山中伸彌的研究團隊誘導出這種細胞，京都大學iPS細胞研究和應用中心（CiRA）就一直在推進iPSC技術的發展和相關研究。2015年，CiRA與武田制藥公司達成大規模合作，建立了武田-CiRA聯合研發項目（T-CiRA）。為此，CiRA主任山中伸彌接受《自然》雜志專訪，暢談T-CiRA項目的意義及研究前景。

問：什么是iPSC？它們為什么重要？

答：iPSC是通過對取自成人的體細胞進行重編程得到的，類似于胚胎干細胞。iPSC能夠分化成體內任何一種類型的細胞，使得它們在再生醫學和藥物發明方面具有廣闊的應用前景，包括對罕見和難治之癥的治療。我們產生人類iPSC的技術具有安全性、高度可重復性和簡單性，從而能讓我們為研究和臨床應用穩定地供應干細胞。

問：我們對T-CiRA能抱怎樣的期待？

答：作為世界上最頂尖的iPSC技術研究中心，CiRA的總體使命是推進iPSC的臨床應用。為了實現這一使命，與制藥公司合作至關重要，而武田制藥是日本最大的制藥公司。T-CiRA項目無論從合作規模還是合作水平上來說都是日本學術界與工業界史無前例的合作。首先，合作規模巨大。未來10年，將有超過6 000平方米的專用空間和200億日元的聯合投資投入到這個項目上。其次，這次合作的方向與傳統的聯合研究相反。以前是制藥公司的研究人員來到大學與學者合作，而在T-CiRA項目中，我們的CiRA研究人員將到武田制藥公司位于東京附近神奈川縣的湘南研究中心，與武田的研究人員組建研發團隊。因此，TCiRA項目在日本乃至全球都是一次獨一無二的合作，從中我們有望看到臨床上iPS細胞技術一些非常重要的進展。

問：T-CiRA合作將如何促進研究？

答：T-CiRA項目為研究者提供了難得的機會，讓他們能長達10年持續專注于研究一個項目。這將使我們能極大地整體推進研究，因為我們正在從事的這種突破性研究需要耗費相當長的時間才能產出成果。跟武田這樣的大型制藥公司成為合作伙伴，還能讓我們享有藥物發明中重要資源的完全訪問權限，包括研究設施、儀器設備和大型綜合圖書館，還能與包括高通量篩選和藥物化學在內的很多不同領域的專家交流合作。對任何一位研究人員來說，這都是一個極好的機會。

問：T-CiRA項目在推進哪些研究課題？

答：我們已經開展了7個研究課題。其中，兩個是再生醫學方面的。一個基于iPSC衍生的胰腺細胞移植，研發Ⅰ型糖尿病的細胞療法；另一個課題利用iPSC衍生的癌癥特異性淋巴細胞，研究各種癌癥的免疫細胞療法。T-CiRA項目的研究人員還在努力研發治療難治之癥的藥物。一個團隊的目標是利用患者自身細胞產生的iPSC，發明治療肌萎縮側索硬化癥（ALS）的新藥。還有一個團隊正在研究肌肉疾病的治療方法，比如肌營養不良癥和肌病。

我們開展的很多研究本質上是基礎研究，但在未來有非常重要的應用前景。例如，第5個研究團隊正利用iPSC衍生的心肌細胞開發下一代藥物發明平臺，未來有望治療心臟衰竭。第6個研究團隊正致力于從iPSC生成神經嵴干細胞，用于藥物發明和再生醫學的各類研究中。最近增加的第7個課題是組織基因組編輯專家研發杜興氏肌肉營養不良癥的新療法。

對于一些更先進的課題，比如那些研究Ⅰ型糖尿病和癌癥免疫療法的課題，我們的目標是在若干年內開始臨床試驗。對于其他更基礎的課題，我們期望能在10年項目結束時獲得監管部門的許可。我們希望這些新技術將在不久之后研制出用于治病救人的藥品。

除了前面提到的7個課題，iPSC技術還能用于研究很多其他疾病的新療法，比如血液和免疫疾病，神經精神障礙和各種遺傳疾病。T-CiRA項目是一個難能寶貴的機會，因為它基于一個全新的研究框架，我們希望各種研究背景的科學家都能加入，和我們一起在這個征途上攜手并進。

[資料來源：Nature][責任編輯：彥 隱]