基因編輯胚胎“治愈”遺傳病?

近日，廣州醫科大學附屬第三醫院生殖醫學中心劉見橋教授研究團隊，通過對蠶豆病、地貧基因兩種遺傳病的研究，在胚胎階段就對明確缺失、錯漏的基因加以修復后，均得到了不含這些疾病遺傳信息的胚胎。

相關研究成果在國際期刊《分子遺傳學和基因組學》上發表，證實了CRISPR基因編輯技術可以讓科學家對人類的DNA進行定點改造，為通過改造缺陷基因來治療遺傳疾病提供了可能性。據悉，這也是全球首篇關于基因編輯技術在人類二倍體（即一個卵子和一條精子組成的正常胚胎）胚胎中應用的描述。雖然，囿于倫理要求，對人類胚胎的基因編輯治療遺傳病，將不允許實施。但這一實驗的成功，實際上為將來的定制健康的嬰兒提供了技術儲備。

6000多種遺傳性疾病源自單一基因突變

隨著現代醫學的進步，科學家們發現，人類的許多疾病都源自微觀如基因層面的一小段變化。原本規律排列的基因組序列，中間有一段缺失、重復、錯誤，患者本人和其后代就會表現出一種病態。

通過長期的觀察、積累，目前現代醫學發現一共有6000多種遺傳性疾病，源自單一基因的突變。比如廣東地區高發的蠶豆病（G6PD缺乏癥）和地中海貧血。為了治療這些基因突變引發的遺傳病，醫學界想了許多的辦法，但無論是藥物治療還是配方食物治療，基本都是治標不治本。而針對某些疾病，比如地貧，更為徹底的治療方式則需要進行干細胞移植，重建患者的造血系統。……