國家任務：加快“專項”新藥創制

王麗

科技創新是醫療衛生事業和相關產業發展的核心推動力，是維護百姓健康、建設健康中國的重要保障。

經國務院批準，國家衛生計生委和軍隊有關部門共同牽頭組織實施了“重大新藥創制”（以下簡稱新藥專項）和“艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治”（以下簡稱傳染病專項）兩個國家科技重大專項。

7月21日，“重大新藥創制”和“艾滋病和病毒性肝炎等重大傳染病防治”科技重大專項組織實施推進會召開。會議旨在貫徹落實今年6月召開的國務院重大專項推進會議精神，加快部署兩專項“十三五”重點任務，確保兩專項2020年戰略任務目標推進。

本次會上，針對項目推進情況、存在困難、任務推進等話題，國家衛生計生委副主任曾益新接受了《民生周刊》記者的專訪。

民生周刊：國家科技重大專項實施10年來，新藥專項取得了一批標志性成果，給人民群眾帶來哪些確切的好處？

曾益新：國家科技重大專項實施10年來，新藥專項共部署項目（課題）1641項，投入中央財政資金143億元；傳染病專項共部署項目（課題）348項，投入中央財政資金67億元。

新藥專項支持的94個品種獲得新藥證書，其中28個為首次上市的一類新藥，150余個品種獲得臨床批件，研制和改造臨床亟需大品種200余個。例如，醫科院醫學生物所和北京科星的EV71疫苗，應對手足口病、江蘇恒瑞的阿帕替尼和深圳微芯的西達本胺等均為國際率先上市產品?？岛胨帢I的康柏西普和浙江貝達的埃克替尼等促使國外同類專利藥大幅降價。

最近大家看到，國家藥物談判，平均降價41%，最大66%。沒有新藥支撐，很難讓國際專利藥降價，讓群眾用得起藥。這些國際專利藥均已通過國家藥品價格談判，進入醫保目錄，增強了群眾獲得感。

傳染病專項高效精準降低“三病兩率”。優化艾滋病、重型乙肝和結核病化療方案，艾滋病病死率從2010年的10.7%下降到當前的4.6%，急性重型肝炎病死率由88.1%降至21.1%，慢性重型肝炎病死率由84.6%降至56.6%，復治肺結核病患者痰菌陰轉率提高了32.1%，治療療程縮短1/3，減少耐多藥結核病的發生。

民生周刊：醫藥產業要轉型升級，傳染病控制要參與國際競爭與合作，兩個專項的推進對此有怎樣的推動作用？

曾益新：新藥專項鼓勵企業牽頭組織重大研發任務，全面推動企業成為創新主體，涌現出江蘇恒瑞、信達生物和百濟神州等一批快速成長的創新型醫藥企業。前沿生物和歌禮生物分別在艾滋病、丙肝治療藥物方面即將有所突破。在新藥專項支持下，目前我國已有16個制劑品種在美、歐等發達經濟體上市。拉莫三嗪控釋片已占據美國市場份額超過60%，地奧心血康膠囊、丹參膠囊在歐盟獲批上市，乙腦減毒活疫苗進入聯合國采購清單。

傳染病專項支持研發的艾滋病毒核酸篩查試劑，將檢測窗口期從28天縮短到11天以內。全球首支60μg乙肝疫苗大大降低接種的低應答率和無應答率，GPC3肝癌診斷試劑盒有效提高了早期肝癌診斷準確率，新型結核診斷試劑使檢測時間由4～8周縮短至6小時以內，檢出率由25%提高到50%以上，自主研發的埃博拉病毒核酸、抗原和抗體檢測試劑，以及進入三期臨床試驗的埃博拉疫苗在援非抗埃等國際合作中發揮了重要的保障作用。

民生周刊：在推動“重大新藥創制”專項方面，目前還面臨著怎樣的困難和挑戰？

曾益新：新藥專項在培育重大品種、提升創新能力、滿足重要需求、促進產業發展等方面還沒有達到預期目標。

從培育重大品種來看，當前的創新藥物研發雖然取得了一些點上的突破，但總體來講還沒有實現面上的大幅跨越，打了很好的基礎，還沒有到收獲的階段，原始創新、國際重大影響力、重磅炸彈，還比較少。實現習近平總書記提出的徹底打破國外專利藥壟斷的目標，任務極其艱巨。藥物的研究不是一朝一夕之功，在技術和平臺等打了很好的基礎，有些企業在前瞻性方面開始了布局，假以時日，我們還是能取得重大突破。

從提升創新能力來看，原始創新能力仍是短板，諸多制約新藥研發的關鍵技術尚待突破，在某些技術領域與國際差距較大。已經建設的綜合性技術大平臺、單元技術平臺等的源頭創新與轉化能力還需要加強，資源平臺對外開放和服務不夠。

從滿足重要需求來看，艾滋病等重大傳染病一線藥物以仿制早期產品為主，國人發病率較高的胃癌、結直腸癌、肝癌等腫瘤疾病缺少有效治療藥物。阿爾茨海默病、帕金森氏病等神經退行性疾病的治療藥物研發還沒有大的突破。隨著全面二孩政策的落地，兒童臨床用藥短缺的矛盾愈發突出。罕見病治療藥物臨床短缺問題較為嚴重?？傮w來看，部分臨床治療用藥急需和短缺的狀況仍未得到有效緩解。

從促進產業發展來看，重大專項具有明確的產業化目標，目前我國醫藥產業集中度低，缺少有國際競爭力的大型企業。醫藥產業技術創新能力與世界先進國家相比還有較大差距，部分醫藥關鍵技術、核心產品受制于人的局面尚未得到根本性突破，對內難以對抗跨國藥企的強力競爭，對外參與國際市場競爭的能力仍處于起步階段。

民生周刊：在進一步降低三病兩率方面，傳染病專項會面臨著什么樣的挑戰？

曾益新：相關基礎研究布局不夠，關鍵技術沒有大的突破，原始創新能力不足，在重大傳染病“診防治”的新方法、新技術和新策略上繼續取得重大突破的動能不夠。

艾滋病領域，預防新感染的綜合干預技術手段研發不足，難以有效降低新發感染，疫苗的研發仍然是世界性難題，短時間內難以取得實質性突破。

病毒性肝炎領域，現有治療手段對慢性乙肝感染難以做到臨床治愈，針對肝癌高危人群預警指標和篩查方法亟待建立。慢性乙肝超過1億感染人群，病毒類的疾病，治療辦法十分有限。

結核病領域，臨床上還有近70%的結核桿菌陰性患者難以及時確診，疫苗和新藥研發尚未取得重大突破。

民生周刊：目前來看，距2020年只剩下不到4年時間，如何才能確保專項戰略任務目標的如期完成？

曾益新：目前，兩專項組織實施已經進入關鍵決勝階段。攻堅克難，全力打好實現兩專項總體目標的攻堅戰，推進重大專項組織實施重點要做好以下四個方面工作：

一要加快任務部署，瞄準預期標志性成果，為圓滿完成2020年戰略目標打牢基礎。各相關單位要切實做好2017年課題的攻關和2018年課題申報工作，瞄準預期標志性成果，力求突破。此外，加大財政投入。在新藥專項方面，2018年中央財政將投入50多億元。傳染病專項方面，2018年中央財政將投入20多億元。

二要開展成果轉移轉化試點示范，推動專項成果在實踐中驗證和推廣。

劉延東副總理明確指出：“十三五”時期，重大專項要面向需求，加快推進成果的應用和轉化，成為現實生產力。兩專項要堅持多措并舉，加快成果轉化應用，要探索破除制約成果轉移轉化的癥結，促進科學、技術、資本和產業深度融合，加快已有科技成果轉移轉化，滿足臨床用藥和傳染病防控工作需要，為重大專項成果轉移轉化全面落地提供有益經驗和可復制的范本。

三要繼續深化專項管理體制改革，形成符合重大專項特點和可復制的科技管理體制改革經驗。國家科技重大專項取得顯著成就，其中主要一條經驗就是，發揚和完善社會主義市場經濟下的新型舉國體制優勢，始終堅持科技創新和機制創新雙輪驅動，不斷探索，通過制度和管理創新為科技創新提供新動能。兩專項必須按照修訂的《國家科技重大專項組織實施工作規則》和相關文件要求，結合兩專項自身特點，進一步加強內部行政和技術兩條線管理。

四要壓實責任，確保如期完成2020年專項戰略目標。兩專項的組織實施是國家任務，課題承擔單位要切實落實有關政策，為科研團隊開展工作創造良好條件，相關部門和地方政府也要在政策協調和人財物等方面給予支持和保障。