破除制度藩籬 發(fā)力新藥創(chuàng)制

近日，《關于進一步改革完善藥品生產流通使用政策的若干意見》（簡稱《意見》）由國務院辦公廳正式印發(fā)。

“《意見》體現了國家在政策方面對創(chuàng)新藥研發(fā)的支持，是從全流程、頂層設計方面支持創(chuàng)新，這對新藥研發(fā)來說可謂是重大利好。”江蘇恒瑞醫(yī)藥公司副總經理徐宜富一語道出了許多醫(yī)藥企業(yè)的心聲。

加大新藥研發(fā)支持力度，推進仿制藥質量和療效一致性評價，試點藥品上市許可持有人制度……《意見》從藥品生產、流通、使用全鏈條出發(fā)，進一步完善藥品生產流通使用政策，鼓勵新藥研發(fā)，這對于提高藥品質量療效，更好地滿足人民群眾看病就醫(yī)的需求將產生重大影響。

加大支持藥品研發(fā)，

改變行業(yè)“散亂差”

近期發(fā)布的過度重復藥品公告顯示，在我國，有129種藥品被100家以上的企業(yè)同時生產；5065家藥品生產企業(yè)的產品97%為仿制藥，藥品同質化嚴重，低水平重復問題突出。

“當前，我國醫(yī)藥產業(yè)仍處于全球價值鏈的中低端，新藥可獲得性與公眾健康需求之間的矛盾仍較明顯，亟待建立健全適應創(chuàng)新驅動的體制機制。”中國藥科大學國際醫(yī)藥商學院教授丁錦希說。

對此，《意見》明確指出，要加大醫(yī)藥產業(yè)結構調整力度。加強技術創(chuàng)新，實施重大新藥創(chuàng)制科技重大專項等國家科技計劃（專項、基金等），支持符合條件的企業(yè)和科研院所研發(fā)新藥及關鍵技術，提升藥物創(chuàng)新能力和質量療效；推動落后企業(yè)退出，著力化解藥品生產企業(yè)數量多、規(guī)模小、水平低等問題。

丁錦希表示，《意見》結合醫(yī)藥產業(yè)特點，從創(chuàng)新導向、創(chuàng)新主體、創(chuàng)新成果審批等途徑，破除制約創(chuàng)新的制度藩籬，釋放出強勁的創(chuàng)新激勵信號。在藥品審評審批階段，突出臨床價值導向，對臨床急需的新藥和短缺藥品加快審評審批。同時，加強對企業(yè)研發(fā)的指導，在藥品審評過程中建立有效的事前溝通交流機制，共同推進具有臨床優(yōu)勢的藥品盡快上市，滿足公眾用藥需求。

仿制藥一致性評價，

是補課也是創(chuàng)新

《意見》指出，加快推進已上市仿制藥質量和療效一致性評價，對通過一致性評價的藥品在采購、使用、醫(yī)保支付等方面給予政策支持。

“仿制藥質量和療效一致性評價，是一項現實意義重大的工作。對已經批準上市的仿制藥進行一致性評價，這是補歷史的課。”徐宜富說，因為過去我們批準上市的藥品沒有與原研藥一致性評價的強制性要求，所以有些藥品在療效上與原研藥存在一些差距。

歷史上，美國、日本等國家也都經歷了同樣的過程，日本用了十幾年的時間推進仿制藥一致性評價工作。開展仿制藥一致性評價，可以使仿制藥在質量和療效上與原研藥一致，在臨床上可替代原研藥，這不僅可以節(jié)約醫(yī)療費用，同時也可提升我國的仿制藥質量和制藥行業(yè)的整體發(fā)展水平，保證公眾用藥安全有效。“仿制藥一致性評價在我國是補課，也是創(chuàng)新。”徐宜富說。

《意見》表示，一致性評價是一項需要企業(yè)投入資金、技術和時間的質量攻關、工藝改進和技術提升的工作，對通過一致性評價的仿制藥品種應當給予扶持政策。同品種藥品通過一致性評價的生產企業(yè)達到3家以上的，在藥品集中采購等方面不再選用未通過一致性評價的品種；未超過3家的，也要優(yōu)先采購和使用已通過一致性評價的品種。

深化上市許可持有人制度，

研發(fā)生產不“捆綁”

在推進仿制藥一致性評價的同時，《意見》繼續(xù)深化藥品上市許可持有人制度試點，科研人員心中的一塊石頭落地了。

藥品上市許可持有人制度（MAH）是國際普遍實行的藥品管理制度。該制度采用藥品上市許可與生產許可分離的管理模式，允許藥品上市許可持有人自行生產藥品，或委托其他生產企業(yè)生產藥品。

“《意見》明確有序推進制度試點工作，對破除我國傳統(tǒng)的藥品上市許可與生產許可‘捆綁制’管理模式，對于有效激勵與保障藥品研發(fā)機構和科研人員權益意義重大。”丁錦希說。

滿足臨床需求，

加快創(chuàng)新藥急需藥的審批

在徐宜富看來，《意見》的最大亮點之一就是加快臨床急需的新藥和短缺藥品的審評審批。探索按罕見病、兒童、老年人、急搶救用藥以及中醫(yī)藥（經典方）等分類審評審批，保障兒童、老年人等人群和重大疾病防治用藥需求。對防治重大疾病所需專利藥品，必要時依法施行強制許可。

丁錦希表示，由于多種原因，部分特殊疾病與群體用藥品、常用低價藥品的供應保障水平并不理想，不能較好地滿足患者用藥需求。對此，《意見》著力提高不同臨床需求藥品的可獲得性。一方面，在藥品審評環(huán)節(jié)，將臨床價值作為新藥審評的核心，側重特殊疾病藥物研發(fā)的鼓勵，探索罕見病、兒童、老年人等特殊群體用藥的資格認證和政策扶持制度。

另一方面，在流通監(jiān)管環(huán)節(jié)，強化多部門密切協作，健全相關藥品的信息采集與監(jiān)測預警，通過統(tǒng)籌協調確保短缺藥品、低價藥品的有效供應。

國家食品藥品監(jiān)管總局副局長吳湞表示，食品藥品監(jiān)管總局對短缺藥加快審評，截至2016年底，共發(fā)布了12批155個注冊申請的優(yōu)先審評目錄。“凡是有利于公眾治療的藥品，特別是一些創(chuàng)新藥，我們會采取積極措施，讓它們盡早上市、盡快上市，使公眾和患者能夠早點受益。”吳湞如是說。