新藥實現亨廷頓舞蹈病治療突破

英國倫敦大學學院研究人員領銜的團隊在一期臨床試驗中證實，一種亨廷頓舞蹈病治療新藥可成功降低患者神經系統中與這種疾病相關的變異蛋白質水平。

亨廷頓舞蹈病是一種主要影響中老年人的神經退行性腦病。患者的大腦神經細胞受損，無法控制機體運動，表現為顫搐等舞蹈癥狀，最終導致患者過早死亡。

這種治療亨廷頓舞蹈病的新藥名為IONIS-HTTRx。倫敦大學學院教授薩拉·大不里士領銜的團隊在一家制藥公司支持下，于2015年開始進行該藥臨床試驗。團隊在英國、德國和加拿大招募了46位患者，他們都處于亨廷頓舞蹈病早期階段。試驗過程中，每位患者隨機分配到一定量的新藥或安慰劑。

試驗結果顯示，這種新藥不但能降低神經系統中與疾病病發相關的變異蛋白質水平，并且這種藥物的安全性以及耐受性都很好。大不里士認為，這一臨床試驗結果是“突破性的”，“現在的重要一步就是盡快開展更大規模的臨床試驗，以便驗證這種藥物是否能減緩疾病進程”。