有了特效藥 也要規范用

曾理

前陣，《我不是藥神》在全國各大院線上映。這部現實主義題材電影在讓觀眾“感動到爆”的同時，也引爆了另一個有關“天價藥”的社會熱點話題。對于影片中提到的天價藥“格列寧”，陸軍軍醫大學新橋醫院血液科主任張曦教授介紹了它的來龍去脈。

電影里所描寫的疾病叫做慢性粒細胞性白血病。張曦介紹，所謂粒細胞，是一種細胞質中包含顆粒體的白細胞。正常狀態下，它會由補體調節蛋白調控，并由骨髓中的造血干細胞分化而成。但是，某些人體內的9號染色體和22號染色體發生易位融合，就會導致人體骨髓中的主要粒細胞從此不受控制地增長，并在血液中不斷地積累，無限增殖，也就發生了慢性粒細胞性白血病，現在臨床上又將其稱為慢性髓性白血病。

在慢性期階段中，患者通常沒有什么明顯的病癥，或是僅有一些乏力、左側疼痛、關節疼痛或者腹脹等不適感。只有通過血常規檢查才會發現白細胞總量有偶然性的增多。慢性期的長度一般各有不同，取決于疾病何時被診斷以及治療的介入時間。如果沒有進行治療的話，疾病就會進入加速期。

在加速期階段，患者的癥狀與表現與急性骨髓性白血病患者很相似，藥物治療通常已經效果甚微了。從慢性期到加速期，一般患者可以有3年到5年的時間。一旦病癥進入急變期，患者的狀況就會急轉直下，甚至很快死亡，目前也沒有什么有效治療手段。

張曦教授介紹，關于這種病的治療，在30年前只能使用化療干擾素，羥基尿及造血干細胞移植等治療手段。1996年瑞士一家藥廠推出格列衛后，改變了臨床上對于該病治療的方式。

格列衛治療慢性粒細胞性白血病的機制，可以被視為一種靶向治療，針對一個靶子攻擊而不誤傷其他，結果就是在藥物作用下只有癌細胞死亡，不會損傷到正常細胞。而且，這種治療方式，是在癌癥治療中第一個真正意義上的靶向治療，也為后來治療其他癌癥起到了重要的參考性作用。

由于藥企對于該藥的研發投入了巨資，所以其上市之初價格很高，也就成為了“天價藥”。2002年，格列衛在中國獲批上市，距美國FDA批準時間不足一年，雖然每盒2萬多元的市場價，令普通家庭生畏，但卻讓國內眾多慢粒病人看到活下去的希望。

作為重慶市血液內科質量控制中心主任，張曦教授特別指出，別以為有了類似于格列衛等特效藥就萬事大吉，也有的患者因為用藥不規范未能達到治療效果。所以，一定要在醫生長期監控下合理規范用藥，才能達到最大的治療效果。

鏈接：什么是仿制藥？

以往國內藥企多是生產國外專利保護期已過的仿制藥，雖然生產的都是同樣化學成分的藥品，但因為雜質的含量可能不一樣，生產工藝有所不同，所以，副作用有差別，臨床上的安全性和有效性自然就不同。

而藥物一致性評價對藥品質量有了更高的要求，促使仿制藥的質量要達到原研藥的標準，否則就拿不到藥品批準文號，逼迫藥企要在研發上進行更多投入，從而提高藥品的安全性和有效性，保障患者用藥安全、有效。