晚期癌癥，權威指南也推薦“臨床試驗”

鮮鵬

前幾天做完手術后，發現手機有一個未接來電。有未接來電是很常見的事，如果號碼不在我的通訊錄里，一般也不會回撥。但這個號碼連續撥打了好幾次，所以我還是回撥了。

對方是一個患者的家屬。這個患者我還是有印象的，6年前她快滿76歲，因為血尿來醫院診病，結果檢查出來左腎有一個13厘米的腫瘤，兩側肺部已經出現多處2厘米左右的腫塊，經過診斷，是晚期腎癌，伴有雙肺和淋巴結的轉移。

通常，早期腎癌手術治療效果比較好，但是晚期腎癌一般已經沒有手術機會了。而當時晚期腎癌的標準治療是靶向藥物治療，平均生存期在2.5～3年，況且當時靶向藥物是不能報銷的，每年費用需要10多萬。

患者和家屬多方權衡，最后采取了我的建議（具體建議見后文）。經過一年多的治療，患者自己感覺精神狀態各方面都很好，CT復查肺部、腎臟的病灶都明顯縮小，便停止治療出院。出院后就沒有聯系了。

她的家屬打來這個電話是告知我，患者前5年狀況一直都很好，80歲了還能生活自理，直到1個月前覺得胃口和精神變差。前幾天去醫院檢查，腎臟的腫瘤和肺部的腫瘤有些長大，肝臟出現新增加的轉移。打電話的目的就是想問我還有沒有什么好的治療方案。

有沒有好的治療方案暫且不說，這個患者能夠以較高的生活質量活到現在，已經出乎我的預料。

那么，我之前給患者推薦的是什么治療方案呢？其實是國外權威指南對很多晚期癌癥治療的首先推薦——臨床試驗。

可能很多人覺得臨床試驗是去當“小白鼠”，其實在國外，很多患者都愿意參加，而且參與名額是需要競爭的。而上面說的這個患者，當時正是參加了一項有關晚期腎癌的臨床藥物試驗。

為什么晚期癌癥的治療，首先推薦臨床試驗呢？我們需要從臨床試驗的原則說起。

對患者有利是第一大原則

臨床試驗的第一大原則，就是對患者有利。如果一項試驗的方案，明顯不如現有的最佳治療，那么這項試驗一般不會被批準。另外，臨床試驗通常要設置對照組，而對照組的治療，一般就是采用目前的公認標準治療。例如一線治療晚期腎癌的臨床試驗，對照組會得到免費提供標準的靶向藥物，如果對照組使用的不是靶向藥物而是以往流行的干擾素，那么這種試驗也不會被批準。

有人說，聽說有些臨床試驗對照組使用的是“安慰劑”，也就是不用任何有效成分的藥物，這樣不是會對患者造成傷害嗎？的確，有些臨床試驗，對照組是使用安慰劑，但是一般這個階段的患者，都是“沒有標準有效治療”的患者。比如晚期癌癥已經接受多種化療、靶向藥物治療等，但仍是“回天無力”，此時使用一種新藥，或者不使用藥物，對患者可能都是正確的選擇。

如果某種疾病某個階段還存在“有效治療”，那么臨床試驗絕不會使用安慰劑對照。所以，針對晚期癌癥的臨床試驗，參加人員所接受的治療，要么是目前現有已知的最先進治療，要么是超過現有最先進治療效果的藥物。

當然，還有一些晚期癌癥患者已經嘗試過多數已知的治療，無效的情況下，臨床試驗就是接受一些可能有效的新治療。

試驗啟動需經過倫理審查

所有臨床藥物試驗啟動之前，需要通過單位機構的“倫理委員會”的項目倫理審查。一般倫理委員會并不是完全由醫生或者醫務人員組成，這個類似國外法庭的“陪審團”，通常是由各行業、不同文化層次的人員組成，對項目是否合乎倫理提出討論和質疑。如果倫理委員會認為項目對患者的利益有損害，則不能通過審查，這樣的臨床試驗是無法獲批開展的。所以參加臨床試驗的患者，其基本利益是受到保護的。

患者可得到更為細致照顧

參加臨床試驗，意味著患者的病情可以得到更為細致的關注。參加臨床試驗的受試者，在簽署《知情同意書》時，上面會標注研究者（醫生）、臨床研究協調員（醫學專業人員）的電話，如果有各種不適反應，可以隨時和這兩者聯系。一般研究醫生都是高年資的專科醫生，對該疾病的診治很有經驗。如果有各種不適的反應，無論是否和疾病本身、治療副作用相關，都可以和研究醫生交流和咨詢；一旦有需要緊急處理的情況，都可以得到迅速的處理。

晚期癌癥患者，各種檢查項目很多，這些檢查在參加臨床試驗時都是免費的。另外，對于檢查結果的評估，參與臨床試驗的患者的檢查報告會進行前后對比，腫瘤到底是長大還是縮小了，療效到底如何，都可以得到明確的解釋。

臨床試驗確也存在風險

當然，參加臨床試驗也并非只有好處，通常也會有一定的風險。

1.無法選擇和知曉確切的治療方案。臨床試驗通常是隨機對照試驗，在隨機試驗中，患者被隨機分配到不同的治療組。有可能患者，包括醫生都不知道參與者正在接受哪種治療，直到研究結束。

2.可能無法從新治療中獲益。雖然在之前實驗室研究是安全有效的，但并非就一定對患者有效；就算對多數患者有效，并非一定對某個參與者有效。所以，部分參與者是無法從新治療中獲益的。當然，在確定某種治療對某個參與者無效之后，這個參與者將立即退出試驗。

3.就醫時間和頻率增加。對于晚期癌癥患者，有些患者是不太關心具體病情的，希望順其自然，那么這類患者不適合參加臨床試驗。因為參加臨床試驗的患者，需要按時間到醫院進行復查，雖然可以和醫生更好的交流，但是也會耽誤自己的一些私人時間。當然，某些臨床試驗是有路費補貼的。

所以，大家應當辯證看待臨床試驗，它既不是讓患者當“小白鼠”，也不是“死馬當活馬醫”的救命稻草。

此外，每一種臨床試驗的獲益和潛在風險的可能性是不一樣的，對于晚期癌癥患者，該不該參加臨床試驗，需要回答以下幾個問題：

1.我的訴求是什么？

由于每個人的想法不同，有些患者希望順其自然，或是希望盡量延長生存時間。希望順其自然者就不適合參加臨床試驗。

2.如果不參加試驗，我的病情是否有標準有效的治療？

如果現有的治療療效較好，那么不一定要冒險參加有風險的臨床試驗。如果現有治療效果很差，或者由于經濟原因無力支付現有的先進治療，那么可以考慮參加臨床試驗。

3.我準備參加的這項臨床試驗，分別會接受哪種治療？

這個問題就比較專業了，需要從研究醫生那里去了解，這個項目所提供的幾種治療方案，是為標準治療，或者試驗方案前期的療效如何，發生副作用的風險多高，有沒有因為試驗的治療導致病危或死亡的。知道這些，才能了解試驗的具體風險和獲益。

4.除了免費得到治療，我還可以得到什么？需要配合什么？

晚期癌癥的臨床試驗，因為可以得到免費的最先進治療，所以通常不會得到太多的額外補貼。但是一些試驗可以得到一些采血的費用補貼，以及一些交通費補貼。通常需要按時間復查，如果復查和回訪的頻率過高，就不適于年齡較大的患者，以及離醫院距離較遠的患者。

綜合以上，對于晚期癌癥患者來說，參加臨床試驗是很好的選擇，尤其對于無力支付高額醫療費用的患者，以及現有治療效果不佳的患者。但是決定參加臨床試驗之前，需要了解試驗的具體內容。