說說腫瘤新藥臨床試驗

●復旦大學附屬中山醫(yī)院肝腫瘤內(nèi)科副主任醫(yī)師

隨著腫瘤基礎和臨床研究的發(fā)展，以及科學界對腫瘤治療理念的不斷更新，越來越多的抗癌新藥被研發(fā)，不少癌癥患者可以通過參加臨床試驗獲得免費使用最新抗癌藥物的機會。在歐美國家，許多癌癥患者十分積極地參加抗癌新藥臨床試驗，常常在就診時主動問醫(yī)生有沒有適合自己的臨床試驗。國內(nèi)，臨床試驗在公眾中的認知度偏低，受傳統(tǒng)觀念影響，多認為臨床試驗就是拿患者做試驗，對參加試驗有偏見和抵觸情緒。

參加新藥臨床試驗真的是做“小白鼠”嗎？

什么是新藥臨床試驗？簡單的來說，是一項確定一種新藥是否安全有效的醫(yī)學研究。臨床試驗在新藥研發(fā)過程中都是必不可缺的重要環(huán)節(jié)，任何一個處方或非處方藥，它的療效、使用方法及副作用，都經(jīng)歷過臨床試驗的驗證，國家審批通過后才能上市。

臨床試驗必須恪守一條最高準則，那就是“病人的利益高于科學、醫(yī)學利益”。所有的臨床試驗均是在國家頒布的《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》要求下進行的。能夠正式進入臨床試驗的藥物，前期已經(jīng)進行了大量的細胞和動物試驗，其安全性和有效性得到初步驗證。從這個角度上說，臨床試驗的受試者不是在做“小白鼠”。

所有臨床試驗開始前，都需要報倫理委員會審批。倫理委員會對該項試驗是否能夠保障患者權益并且有足夠的安全預防措施進行評估，以保護受試者的安全。

參加試驗是患者的自愿行為，任何人都不能強迫，參加臨床試驗過程中，患者的權益會得到充分的保障。即使患者參加臨床研究、入組了，也可以隨時無條件退出。

參加抗癌新藥臨床試驗有什么好處？

☆所有有效的抗腫瘤新藥在獲批上市之前，都需要進行1～4期的臨床試驗，耗時長達十余年。而且，國際上已經(jīng)上市的藥物，仍需在中國完成注冊臨床研究后才可批準上市。對癌癥患者來說，時間就是生命！目前國內(nèi)開展的很多臨床試驗是國外已經(jīng)確認過療效的新藥對比國內(nèi)傳統(tǒng)的標準治療，期待在中國獲批上市或者拓展新的適應癥。如果參加這種類型的新藥臨床研究，就可以第一時間在國內(nèi)免費體驗國外最先進的治療方案，何樂而不為呢？近兩年在腫瘤領域中新興的PD-1相關免疫治療就是很好的例子。

☆治療獲益的同時，大大減輕了患者經(jīng)濟負擔。在很多設有對照藥物的臨床試驗中，和“試驗藥物”做對照的往往是療效肯定的“標準治療藥物”。因此，無論進入試驗組還是對照組，患者都能夠得到有效的治療，而且藥物是免費提供的，會為患者節(jié)省大量的醫(yī)療費用。比如，在晚期肝癌患者中進行的國際多中心的RE?FLECT臨床研究，試驗組藥物是侖伐替尼，而對照組藥物為索拉非尼，無論使用哪一種藥物，患者都有很好的臨床獲益。有些臨床試驗不僅藥物免費贈送，就連血液及影像檢查及隨訪也是免費的，還會給予車費、住宿補貼等。

☆主持腫瘤新藥臨床研究的研究者，大多是腫瘤領域權威的重磅級專家，參加其主持的臨床試驗，意味著能夠得到其帶領的臨床團隊全面、細致的關心和照顧。因為，既然是試驗就需要獲得試驗結果，試驗結果的收集需要醫(yī)生更加關注患者每次檢查報告，仔細對比病情的變化，一有特殊情況發(fā)生，就會馬上記錄并判斷分析出現(xiàn)此結果的原因，并及時調(diào)整治療方案，對于患者而言就是得到專家團隊加倍的關心和照顧。

☆對于一些特殊或少見的疾病類型，現(xiàn)有治療方案有限或常規(guī)治療失敗的患者而言，臨床試驗是最好的選擇。如對于不能手術的晚期膽管癌，目前我國批準的標準治療方案為化療（順鉑或奧沙利鉑為基礎的GP/GEMOX方案），但療效并不理想。這時，如果參加國內(nèi)尚無上市獲批的靶向藥物及免疫治療藥物和臨床試驗，意味著能夠免費應用國際最前沿的新藥療法，給自己帶來新的希望。

☆參加臨床試驗的患者，可以從醫(yī)生那里充分地了解當前國際上針對自己疾病的治療水平和最新進展，以及疾病預后的相關信息，對疾病做到“知己知彼”，還能與參加臨床試驗同類疾病的患者溝通交流，分享治療經(jīng)驗，攜手應對疾病的挑戰(zhàn)。

參加新藥臨床試驗有風險嗎？

盡管很多新藥在理論上設計合理，臨床前的各種動物實驗有較好的療效，但作用于人體試驗研究中，每個人的治療效果不盡相同，也可能達不到預期。如果臨床試驗的醫(yī)生判定藥物療效不佳，會及時告知患者，患者可以退出研究，更換治療方案。

任何已經(jīng)上市或者未上市的藥物都有副反應，新藥臨床試驗當然也不是百分百安全，可能出現(xiàn)各種不良副反應。因此，患者及其家屬要有充分的思想準備，應積極配合醫(yī)生做好各項指標的嚴密監(jiān)測，處理可能發(fā)生的副反應。

怎么才能參加新藥臨床試驗？

希望參與臨床試驗的患者，可以通過網(wǎng)絡平臺、醫(yī)生、病友來獲取相應的臨床試驗信息，并對試驗的基本信息進行了解。如試驗目的是什么？屬于哪種類型，治療性還是預防性？與目前接受的治療相比，可能帶來的獲益和風險分別是什么？試驗結果是否會提供給您？是否影響日常生活？需要持續(xù)多長時間？是否需要住院？相關費用由誰支付？此項試驗是否能給自己帶來益處？醫(yī)院是否具備相應的資格？弄清楚了，再決定是否參與。

其次，確認臨床試驗尚處于可招募受試者的階段。國家食品藥物監(jiān)督管理總局在各省都設有新藥臨床研究中心。每項臨床試驗都會設定具體的入組病例數(shù)，一旦達到預設目標后便會結束入組。

然后，自我判斷是否初步滿足受試要求，如年齡、疾病類型、分期、治療史等。

一般而言，臨床試驗是在國內(nèi)知名的大醫(yī)院進行。有意向參加臨床研究者，建議整理好詳細的就醫(yī)資料，按時間順序概括疾病的發(fā)展和治療過程，提供重要的病理報告，近期的血常規(guī)、肝腎功能、CT、磁共振或PET-CT檢查給負責該項試驗的醫(yī)生參考。

總之，任何一項臨床試驗的進行，都是人類向真理邁進的一次嘗試。新藥臨床試驗開展的目的是使患者通過治療獲得最長的生存，并不斷地推動醫(yī)學的進步。美國國立綜合癌癥網(wǎng)絡（NCCN）指出，對于那些生命已受到威脅的腫瘤患者而言，在臨床試驗中可以得到最佳治療，特別鼓勵癌癥患者參加臨床試驗。

近些年，由于中國臨床研究者的不懈努力，中國腫瘤臨床治療已經(jīng)基本與國際接軌，國內(nèi)一些知名的研究中心已經(jīng)可以同步參加全球范圍的研究項目，這使得我們很多癌癥患者可以在第一時間接受國際先進的抗癌治療方案。期待更多的中國癌癥患者能夠在參與新藥臨床研究中獲益。