“基因魔剪”首次在人體內使用

據英國《自然》網站近日報道，科學家首次開展臨床試驗，將CRISPR-Cas9基因療法直接用于人體，治療遺傳性眼病——萊伯氏先天性黑蒙癥（LCA10），此試驗具有里程碑意義。LCA10是導致兒童失明的主要原因，目前尚無治療方法。CRISPR-Cas9有“基因魔剪”之稱，在最新試驗中，這種基因編輯系統的組件將被編碼于病毒基因組中，然后直接注入患者眼睛的近光感受器細胞內，收到較好療效。（摘自《科技日報》3.9）