博鰲樂城落地國內(nèi)首個RET靶向新藥——普拉替尼

9月30日，用于治療RET（基因突變）融合陽性非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）的全球創(chuàng)新產(chǎn)品普拉替尼膠囊（Pralsetinib Capsules，簡稱普拉替尼）正式引入博鰲樂城。這是該藥物在美國之外僅有的落地市場，9月初剛剛獲得美國FDA批準(zhǔn)，普拉替尼也成為樂城首個當(dāng)月同步落地的全球新藥。

在海南省衛(wèi)生健康委、海南省藥品監(jiān)督管理局、海南博鰲樂城國際醫(yī)療旅游先行區(qū)管理局共同支持下，博鰲超級醫(yī)院、成美醫(yī)療和基石藥業(yè)攜手合作，為國內(nèi)NSCLC患者引進(jìn)“救命藥”，并實(shí)施全流程患者管理項目。這樣一來，患者不僅可以提出普拉替尼的用藥申請，而且可以申請帶藥離園使用。

普拉替尼全球獲批不到一個月的時間，便實(shí)現(xiàn)了其在海南博鰲樂城的落地使用;以最快的速度完成了中國首個RET靶向新藥的引進(jìn)，實(shí)現(xiàn)了中國患者與全球患者同步使用之創(chuàng)舉。這亦是繼基石藥業(yè)和博鰲樂城管理局合作，引進(jìn)全球首款用于治療GIST（胃腸間質(zhì)瘤）精準(zhǔn)靶向創(chuàng)新藥物落地博鰲樂城之后的再次攜手。

據(jù)介紹：在肺癌精準(zhǔn)治療領(lǐng)域，RET融合陽性NSCLC患者尚存在巨大未滿足的臨床治療需求。普拉替尼是一款口服（每日一次）、強(qiáng)效和高選擇性靶向致癌性RET變異（包括可預(yù)見的耐藥突變）的在研藥物，于今年9月初獲美國FDA批準(zhǔn)上市，用于治療RET融合陽性NSCLC成人患者。我國國家藥品監(jiān)督管理局也于9月4日受理了普拉替尼的上市申請，并納入優(yōu)先審評。

在當(dāng)天舉行的“中國首個RET（基因突變）靶向新藥落地暨‘基因驅(qū)動精準(zhǔn)治療腫瘤中心啟動發(fā)布會”上，博鰲樂城先行區(qū)管理局副局長符祝表示：“很高興能通過多方合作，為患者引進(jìn)普拉替尼這一最新藥物。普拉替尼的落地是樂城‘三同步效應(yīng)的又一重大突破，體現(xiàn)了中國對外開放的成效和海南自貿(mào)港建設(shè)的初期成果。未來，樂城先行區(qū)將繼續(xù)用好、用活這些政策，讓更多的創(chuàng)新藥和醫(yī)療解決方案在樂城落地，爭取讓海南的老百姓大病不出島。國人大病不出國。”

海口海關(guān)巡視員伍小標(biāo)在致辭時表示：“中國首個RET靶向新藥落地是海南自由貿(mào)易港及樂城先行區(qū)又一里程碑式的創(chuàng)新成果。今后，海口海關(guān)將繼續(xù)深化改革措施，提供更加高質(zhì)量的通關(guān)監(jiān)管服務(wù)，全力支持促進(jìn)樂城先行區(qū)相關(guān)產(chǎn)業(yè)發(fā)展，為加快海南自由貿(mào)易港建設(shè)做出應(yīng)有的貢獻(xiàn)。”

海南省藥品監(jiān)督管理局藥品注冊與生產(chǎn)監(jiān)督管理處處長王剛指出：“普拉替尼抗癌藥的引入，又為博鰲樂城全球創(chuàng)新藥物的同步使用添上了濃墨重彩的一筆。在滿足國內(nèi)癌癥患者就醫(yī)用藥的同時，也將在之后產(chǎn)生彌足珍貴的臨床真實(shí)世界數(shù)據(jù)。海南將繼續(xù)擴(kuò)大真實(shí)世界數(shù)據(jù)運(yùn)用試點(diǎn)的成果，在醫(yī)療器械領(lǐng)域爭取各國創(chuàng)新產(chǎn)品的獲批，在藥品領(lǐng)域取得新的突破。”

據(jù)博鰲超級醫(yī)院常務(wù)副院長方丕華介紹：“普拉替尼作為國內(nèi)首個RET融合陽性NSCLC患者臨床急需的藥品落地博鰲超級醫(yī)院。目前。博鰲超級醫(yī)院已經(jīng)成立專門的醫(yī)療小組，為這一引進(jìn)項目的順利落地提供保障，并開展全面收集患者臨床使用反饋、統(tǒng)計具體的應(yīng)用數(shù)據(jù)等，用于臨床應(yīng)用的逐步優(yōu)化。”

廣東省人民醫(yī)院吳一龍教授在視頻連線時表示：“普拉替尼是一種有高度潛力的選擇性RET抑制劑，在RET基因融合陽性NSCLC中擁有非常好的治療前景。我們相信，普拉替尼在接下來的臨床應(yīng)用中，一定能為廣大的肺癌患者帶來實(shí)實(shí)在在的益處。希望‘基因驅(qū)動精準(zhǔn)治療腫瘤中心能夠成為全球創(chuàng)新藥物和先進(jìn)治療技術(shù)在中國轉(zhuǎn)化和推動的平臺，助力中國的腫瘤事業(yè)和精準(zhǔn)醫(yī)療事業(yè)發(fā)展，造福更多的腫瘤患者。”

海南自貿(mào)港和博鰲樂城先行區(qū)的創(chuàng)新政策，進(jìn)一步降低了患者的藥械使用門檻，為全球創(chuàng)新藥械在國內(nèi)臨床使用可及性提供新的解決途徑。基石藥業(yè)大中華區(qū)總經(jīng)理兼商業(yè)運(yùn)營負(fù)責(zé)人趙萍說：“我們欣喜地看到，RET靶向新藥普拉替尼被特批先行使用，一舉成為首個引入國內(nèi)的RET創(chuàng)新藥品，讓國內(nèi)患者能夠在新藥獲批當(dāng)月內(nèi)與全球同步使用。展望未來，基石藥業(yè)將不斷把腫瘤創(chuàng)新藥以更快的速度引入園內(nèi)，惠及更多的國內(nèi)患者。”

本次發(fā)布會上，多方合作創(chuàng)建的“基因驅(qū)動精準(zhǔn)治療腫瘤中心”正式啟動，旨在將全球領(lǐng)先的腫瘤精準(zhǔn)治療理念和技術(shù)引入先行區(qū)，依托靶向和免疫治療新藥、多學(xué)科診療等模式，讓中國患者早日受益于精準(zhǔn)醫(yī)療的發(fā)展成果。此外，基石藥業(yè)和成美醫(yī)療現(xiàn)場簽署了戰(zhàn)略合作協(xié)議。

出席發(fā)布會的還有海南省衛(wèi)健委健康產(chǎn)業(yè)處處長林振能、博鰲樂城先行區(qū)醫(yī)療藥品監(jiān)管局常務(wù)副局長李麗靜、北京大學(xué)人民醫(yī)院教授葉穎江、第一投資集團(tuán)董事長、海南省腫瘤醫(yī)院理事長蔣會成等相關(guān)部門負(fù)責(zé)人和專家學(xué)者。

關(guān)于RET融合NSCLC

肺癌是全球發(fā)病率最高的惡性腫瘤。在肺癌領(lǐng)域，EGFR、ALK、ROS1等驅(qū)動基因突變已廣泛普及，針對這些驅(qū)動基因的靶向藥物均已獲批上市。RET融合是新近發(fā)現(xiàn)的肺癌驅(qū)動基因，在非小細(xì)胞肺癌中，RET融合患者約占1%～2%，以非吸煙人群較為常見，患者大多不到60歲。以肺癌的龐大患者基數(shù)估算，中國每年新發(fā)RET陽性肺癌患者約1.1萬人。而對于RET突變的患者，擁有其他致癌性驅(qū)動基因的可能性低，被診斷時大都已處于疾病晚期，給診療帶來極大的挑戰(zhàn)。

目前，RET融合NSCLC患者的標(biāo)準(zhǔn)治療仍以化療為主，但療效并不理想，尚存在巨大未滿足的臨床治療需求。普拉替尼作為專為RET基因變異腫瘤患者而研發(fā)的高選擇性RET抑制劑，將為RET融合NSCLC患者提供新的生機(jī)，中國患者可以優(yōu)先在博鰲樂城申請使用。

關(guān)于普拉替尼（Pralsetinib）

普拉替尼是一種口服（每日一次）、強(qiáng)效和高選擇性的靶向致癌性RET變異的在研藥物。Blueprint Medicines Corporation正在進(jìn)行Pralsetinib的臨床開發(fā)，用于治療RET變異的非小細(xì)胞肺癌、甲狀腺癌和其它實(shí)體瘤患者。Pralsetinib已被美國FDA授予突破性療法認(rèn)定，用于治療經(jīng)含鉑化療后進(jìn)展的RET融合陽性的非小細(xì)胞肺癌，和需要系統(tǒng)治療且沒有可替代治療方案的RET突變陽性甲狀腺髓樣癌患者的治療。2020年9月初，Pralsetinib已獲美國FDA批準(zhǔn)上市。Pralsetinib是由Blueprint MedicinesCorporation的研究團(tuán)隊依據(jù)其專有化合物庫所設(shè)計的。在臨床前研究中，Pralsetinib針對最常見的RET基因融合、激活突變和預(yù)測耐藥突變，始終表現(xiàn)出次納摩爾水平的效價。其中，相比VEGFR2，Pralsetinib對RET的選擇性有80倍的提高。此外，Pralsetinib對RET的選擇性與已批準(zhǔn)的多激酶抑制劑相比有顯著提高。通過抑制原發(fā)和繼發(fā)突變，Pralsetinib有望克服和預(yù)防臨床耐藥現(xiàn)象的發(fā)生。這一療法預(yù)期可以在攜帶不同RET變異的患者中實(shí)現(xiàn)持久的臨床緩解，且具有良好的安全性。

（責(zé)任編輯/葉嬌）