這是改變命運的一場談判

背景：自2018年成立以來，國家醫(yī)療保障局每年一次動態(tài)調(diào)整醫(yī)保藥品目錄，罕見病用藥也在調(diào)入之列。同時，通過對罕見病藥品談判準入，罕見病用藥價格大幅降低。2021年，共有七個罕見病藥品談判成功，價格平均降幅達65%。醫(yī)保談判代表一句“每一個小群體都不應(yīng)該被放棄”更是感動無數(shù)網(wǎng)友。

2018年10月8日，剛滿10個月的石頭被確診為脊髓性肌萎縮癥（SMA）。這是一種由脊髓運動神經(jīng)元退行性病變導(dǎo)致的遺傳性神經(jīng)肌肉病，主要臨床特征為肌無力和肌萎縮，伴有脊柱側(cè)彎、關(guān)節(jié)變形、重癥肺炎等并發(fā)癥。2018年，SMA納入我國《第一批罕見病目錄》。

“一般活不過2歲，現(xiàn)在沒有治療辦法。” 馬大翔（化名）依舊記得石頭確診SMA當天醫(yī)生的原話。2019年2月，諾西那生納在中國獲批上市。諾西那生鈉由渤健公司研發(fā)、生產(chǎn)，是全球首個SMA精準靶向治療藥物。在迎來曙光的同時，馬大翔一家又隨即陷入新的絕望。一支5毫升的諾西那生納定價近70萬元，第一年需用藥6次，往后每年用藥3次，終身不停。馬大翔回憶當時的心情：“從無藥可醫(yī)，到有藥醫(yī)不起，我寧愿沒藥。”

今年的醫(yī)保談判成為了馬大翔們的救命稻草。12月3日，國家醫(yī)療保障局公布2021年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整結(jié)果，諾西那生納成功進入醫(yī)保，實現(xiàn)天價罕見病藥在基本醫(yī)保準入的零突破。

“沒有任何語言足夠表達感謝和激動。”得知醫(yī)保談判結(jié)果之后，馬大翔告訴記者說，“這是改變命運的一場談判。”