CRISPR基因編輯療法對人類療效首次證明

劉霞

美國Intellia Therapeutics公司（NTLA）和再生元公司的科學家在最新一期《新英格蘭醫學雜志》上撰文稱，治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發性神經病（ATTR）的CRISPR基因編輯療法NTLA-2001在Ⅰ期臨床試驗中取得積極結果：單劑NTLA-2001導致血清中的轉甲狀腺素蛋白（TTR）水平平均下降87%，最大可達96%。這是首批支持體內CRISPR療法安全性和效果的臨床數據，有望開啟醫學新時代。