陪著女兒慢慢長大

郭鵬

公益組織舉辦的交流活動，為罕見病患者家庭帶來力量。

11月1日上午，一歲半的朵朵突然發燒，體溫接近40℃，家里的阿姨趕忙打電話通知王仁滿。正在與客戶進行案例研討分析的王仁滿得到消息后，匆忙趕回家。

對于38歲的王仁滿來說，最不想聽到的消息就是女兒發燒。因為，發燒可能導致患有非典型溶血尿毒綜合征的朵朵隨時發病。

非典型溶血尿毒綜合征是一種罕見病。2020年9月之前，王仁滿從未意識到罕見病會離自己如此之近，一年多來，他和妻子的心情常常隨著朵朵的病情，像坐過山車一樣，起起伏伏，而大部分時間都是懸在半空。

雖然很難，但希望之光始終存在。“隨著國家層面對罕見病的愈加重視，社會群體對罕見病家庭伸出了更多愛心之手，這都讓我們在寒冷中感受到了溫暖。”王仁滿告訴《民生周刊》記者，不管怎樣，他都會陪著女兒慢慢長大。

和電影里一模一樣

王仁滿是一位頗有名氣的法律工作者，在北京經營一家律所。平日，他對朋友熱情豪爽，對待工作一絲不茍，經手的案子涉及方方面面，對絕大多數事情，他都可以冷靜看待。

但是，女兒患上罕見病后，王仁滿平靜的生活被打亂，朵朵病情的變化讓他時刻處于掙扎中，在疾病面前，他感到自己無比渺小。

一次常規的感冒發燒，最后竟被確診為罕見病，王仁滿說，其間的無奈與痛苦，如果不是親身經歷，很難感同身受。

看著半歲的朵朵手上全是針眼，針都扎到了脖子上，作為父親，王仁滿的心情無法言表。“醫生下了病危通知，我整個人都蒙了。”

當了解到非典型溶血尿毒綜合征目前還沒有痊愈案例、后期恢復效果不佳時，這個一米八的漢子終于沒能控制住淚水，大哭起來。

緩過神兒來，他開始和首都兒研所、北京兒童醫院的專家反復請教溝通，最終確定治療方案，采用美國和歐盟已經批準的一種名為“依庫珠單抗”的抗體，用于朵朵所患的非典型溶血尿毒綜合征的治療。

由于該藥在我國的購買渠道十分有限，也擔心買到假藥，王仁滿只好在朋友圈發布求助信息。“朋友們很給力，很快就確定了可靠的購藥途徑，整個過程很令人感到，感謝朋友和網絡的善心之舉。”王仁滿說。

賣藥平臺的負責人告訴王仁滿：“為了你女兒的事，我一天接到了100多通咨詢電話。”

事實上，由于藥品購買渠道不通暢，這款只在國外生產的罕見病藥品在國內市場上銷售十分混亂，一瓶30毫升的藥，國內各個渠道的報價從一萬元到10多萬元不等，而且真假難辨。同時，因為疫情關系，物流受限，國內的存量很少。

朵朵治療的過程，困難一個個接踵而來，“電影《我不是藥神》里的多個片段，現在回頭看，都很寫實，我們罕見病家庭面對的困難處境，和電影里一模一樣。”王仁滿說。

早點開放藥品審批

在給朵朵前期治療期間，兩萬多元一瓶的藥，每周就要打一次。

王仁滿的朋友和同事主動發起愛心捐款，但他都委婉地拒絕了。他告訴朋友們，為朵朵看病的花銷，目前還在他可承受的范圍內。他還建議朋友，把愛心奉獻給更困難的家庭，“因為，罕見病群體需要來自社會的溫暖和幫助，哪怕僅僅是言語上的鼓勵。”

王仁滿收入并不算低，但盡管如此，治病所需的支出加上疾病帶給這個家庭的傷害，依然讓他倍感煎熬。“孩子生病對家庭的影響很大，要經常往返醫院，精力和時間都消耗很大。關鍵是，這類疾病什么時候能徹底治愈，我們心里沒底，治療投入會越來越多，壓力還是蠻大的。”

王仁滿不像以前那樣喜歡社交，忙完工作就回家陪孩子，“笑不起來，心疼孩子”。

提起罕見病，王仁滿充滿“仇恨”。但對于罕見病家庭，他又滿是憐惜。在病友群里，他經常和其他家長相互鼓勵。

為了盡早弄清非典型溶血尿毒綜合征的病因及治療方法，王仁滿和醫院簽訂了免責聲明，同意醫院在朵朵治療期間開展醫學研究，“很多醫生都在觀摩朵朵的治療反應”。

王仁滿說，朵朵是幸運的，因為她對目前所用的這款藥品很適用。去年，用藥半個月后，朵朵的各項指標恢復幾近正常，很快就出院了。為了表示感謝，王仁滿還給醫生送去了錦旗和鮮花，“還想請醫生們吃飯，但被拒絕了，我和愛人很受感動。”

出院后，朵朵對于此前使用的國外藥品，使用頻率也從一個月4次降到每月一次，而且身體指標也恢復正常。今年4月，王仁滿和醫生決定停止用藥，“我們很開心，以為朵朵痊愈了”。

但今年9月，朵朵再次出現發燒情況，醫生也明確告知，孩子的病復發了。之后的治療中，朵朵的一些指標時高時低，王仁滿一直揪著心。他從網絡上了解到，目前國外已經研發出第三代治療非典型溶血尿毒綜合征的藥品，但是，我國連第二代藥品都未通過審批。

“國家不允許使用，如果使用，就算非法用藥，醫院和醫生都有風險。我們不能用道德綁架醫生，只能希望國家早點開放第二代、第三代藥品的審批，同時加強國內研發力量。”

王仁滿說，等疫情穩定后，他可能會帶著朵朵去國外治療，“我要陪著朵朵長大的承諾，是不會變的。”

（文中受訪者均為化名）